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[스마트앤그로스] #알테오젠 최근 변경일 작년말 부터 4.17일 오늘까지 2대~7대주주까지 지분율은 증가 중. (자료출처 : 블룸버그) 2026.04.17. by 스마트앤그로스 (https://t.me/SmartnGrowth)

글로벌 세포 및 유전자 치료제(CGT) 시장과 유세포분석의 미래 방향 https://m.blog.naver.com/unlimitedi/224255802843

선박 엔진이 데이터센터 엔진으로 쓰인다 핀란드 선박 엔진 업체인 바르실라가 미국 오하이오주의 대규모 하이퍼스케일 데이터센터를 위해 412MW 전력 공급 엔진을 수주했습니다. ‘34SG 엔진’ 40대가 공급될 예정인데요. 이 엔진은 선박에 쓰이는 내연기관 엔진으로 데이터센터 전력 공급용으로 채택된 것은 이번이 첫 사례입니다. 고온 환경에서도 성능이 우수하고 물 소비량이 적어 데이터센터 환경에 적합하다고 합니다. 데이터센터 고객사는 전력망 연결 지연 문제를 피하기 위해 온사이트 발전을 준비 중이며 바르실라 엔진을 주 전력원으로 사용한다고 합니다. 이번 수주로 바르실라가 미국 데이터센터 시장에 판매한 엔진 총 용량은 1.6GW를 넘어섰으며 데이터센터 시장 익스포져를 빠르게 확장하고 있습니다. 참고로 리드타임은 대략 2년 정도 소요됩니다. #Opinion

📌Lilly의 Foundayo(orforglipron)는 심장마비와 뇌졸중에 대한 위험을 낮춤. 제2형 당뇨병 및 비만 또는 심혈관 위험이 증가하는 성인에서 Foundayo(orforglipron)의 효능과 안전성을 평가하는 3상 ACHIEVE-4 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표. 제2형 당뇨병에서 Foundayo를 대상으로 한 연구로, 15개국에서 2,700명 이상의 참가자를 등록 - 임상에서 불안정한 갑작스러운 흉통으로 인한 심혈관 사망, 심장마비, 뇌졸중 또는 입원 위험은 Foundayo와 인슐린 글라르진이 비교했을 때 16% 낮았으며 - Foundayo는 또한 비HDL 콜레스테롤, 수축기 혈압, 중성지방, hsCRP 등 여러 심혈관 위험 요인에서 기저 대비 임상적으로 의미 있는 개선 📍Lilly는 Foundayo의 2형 당뇨병용 승인을 2분기 말까지 요청할 것으로 발표

📌Novo의 체중 감량 약물이 Lilly의 약물보다 제지방량을 더 잘 보존할 가능성. Eli Lilly의 Tirzepatide는 Novo Nordisk의 Semaglutide보다 평균적으로 더 큰 체중 감소 효과를 보이지만, 근육과 결합조직에는 더 큰 손실을 초래할 수 있다는 연구 결과가 발표. 연구진은 Tirzepatide를 사용하는 약 1,800명의 환자와 Semaglutide를 사용하는 약 6,200명의 환자 데이터를 분석 데이터 분석 기업 nference의 분석에 따르면, Tirzepatide 환자는 3개월 후 평균적으로 1.1% 더 많은 제지방량을 잃었고, 12개월 지속 사용 시에는 2% 더 많은 감소가 관찰 📍총 체중의 20% 이상을 감량한 Tirzepatide 사용자 중 약 10%는 제지방량이 5% 이상 감소한 것으로 나타났다. 반면 동일한 수준의 체중 감소를 보인 Semaglutide 사용자에서는 그 비율이 7% 미만

#에이프릴바이오 큰 의미 없는 공시일 수 있지만, 최근 정황을 토대로 조심스럽게 추측해 봅니다. 최근 IR에서 진홍국 이사는 과거 주식 매도에 대해 사과하며 향후 행보에 신중을 기하겠다고 밝힌 바 있습니다. 불과 한 달도 지나지 않은 시점에서 단순히 팔기 위해 행사를 단행했을 가능성은 낮아 보입니다. 이번 임원 3인의 동시 스톡옵션 행사는 단순한 우연이라기보다, 예정된 호재를 앞둔 전략적인 사전 포석일 가능성이 높습니다. 조만간 가시화될 대형 기술 수출(L/O)이나 임상 데이터 발표 등 메가급 이벤트를 앞두고, 주가가 본격적으로 탄력을 받기 전 미리 지분을 확보해 두려는 내부자들의 움직임이 아닐까 싶습니다.

하나증권 제약/바이오 김선아 Analyst 하나 Biweekly 제약/바이오 [뛰어오르려면 발판이 필요하다] 제약/바이오(Overweight): 하나 Biweekly 제약/바이오: 뛰어오르려면 발판이 필요하다 ▶ 리포트: https://buly.kr/8IxpbBG ▶2026년 4월 제약/바이오 산업 중간점검 [리스크 온 분위기는 형성되고 있지만] - 시장은 공포에서 벗어나 이성을 되찾는 중 - 미국의 바이오텍 지수도 신고가를 갱신하거나 적어도 전고점 수준으로 회복 - 연초대비수익률과 1개월전대비수익률 모두 대부분의 타섹터들이 빠르게 회복 중 - 국내 바이오는 적어도 미국 바이오텍 지수는 뒤늦게라도 따라가는 경향을 보였음. 이를 고려하면, 지금 대부분의 바이오텍 주가는 단기적으로 업사이드가 매우 높은 상태 [도약할 발판만 있다면 ] - 삼천당제약 사건이 터지기 전인 3/30 전후 대비 코스닥헬스케어150 지수는 17.2% 빠졌고, 다시 전고점에 도달하려면 약 11.7%는 더 올라줘야 함 - 이는 아무런 재료 없이 이는 쉽지 않아 보임 - 올해 1분기 동안 알테오젠의 기술이전 2건을 제외하고 규모 및 거래 대상이 유의미한 기술이전이 없었던 반면, 대형 악재는 연달아 수차례 터졌던 영향도 있음 - 그렇기에 대규모 기술이전이나, 서프라이즈한 데이터를 발표함으로써 분위기를 반전시켜줄 필요도 있다는 판단 [둔덕이 하나 있지만, 그것은 기회가 될 수도] - 기사에 의하면 삼천당제약 관련 건이 코스닥시장공시위원회 심의 대상 올라, 4/23일까지 벌점 등을 최종 결정할 예정 - 아직 코스닥 시가총액 5위를 유지 중임을 고려해야 함 - 다만 그 때와 비슷한 상황이 반복되어도 충격은 크지 않을 것 - 오히려 관련 없는 종목의 주가가 일시적으로 하락한다면 비중확대 기회 - 지난 번 biweekly에서 예로 든 기업들에 대한 관심 유지: *4월 AACR 구두발표: HLB이노베이션, 알지노믹스 *5월 ASCO, EASL(유럽간학회) 참가 기업: 리가켐바이오, 디앤디파마텍, 한미약품(MSD) *알테오젠: 4월 J-code 발효에 따른 키트루다Qlex 처방수 급증, PGR 최종 심결 *에이비엘바이오: 5월 MSCI 신규 편입 가능성 ▶2026년 4월 추천 종목 4월 코스피 Top pick(유지): 한미약품 4월 코스닥 Top pick(유지): 리가켐바이오, 에이비엘바이오 [위 문자는 컴플라이언스를 득함]

DS투자증권 제약/바이오 Analyst 김민정 [제약/바이오] 디앤디파마텍_화이자 펩타이드 경구제 개발 의지 확인 1. 디앤디파마텍 - 멧세라 기존 총 6종 계약 유지 - 과거 동사는 Metsera와 비만 경구제 총 6종 개발 계약 체결 - 25년 9월, Pfzier-Metsera 인수에 따라 해당 개발 계약의 주체는 Pfzier로 변경 - 17일 발표된 Pfzier와의 총 18억원 규모 연구용역계약은 dual agonist 관련 discovery 연구용역으로 추정 - 이번 용역계약은 통상적인 수준에서 계약금 체결된 것으로 판단 2. 화이자 펩타이드 경구제 개발 의지 확인 - MET224o 등 2상 진입여부를 Pfizer가 명확히 밝혀주지 않은 점, 중국의 야오파마에서 저분자 비만치료제 인수한 점 등 Pfizer가 디앤디파마텍의 오랄링크 개발 의지 낮은 것 아닌지에 대한 우려 - 단, 이번 용역계약 바탕으로 디앤디파마텍 오랄링크 기반 펩타이드 경구제 탐색 여전히 지속 중임을 확인하였다는 점에 의의 둘 것을 제안 - 아직 dual agonist 저분자 경구 비만치료제 없기에 mono보다 효능 우수한 dual agonist 기반 펩타이드 경구제 개발될 경우 시장 일부 MS 확보 가능할 것으로 전망 이 자료는 조사분석자료 공표 승인이 이루어진 내용입니다 DS투자증권 리서치 텔레그램 링크 : https://t.me/DSInvResearch

⚡️⚡️⚡️ 앤트로픽, 'Claude Opus 4.7)' 출시... 코딩 및 비전 능력 대폭 강화

앤트로픽(Anthropic)이 자사의 최신 AI 모델인 '클로드 오퍼스 4.7(Claude Opus 4.7)'을 공식 출시했음. 이번 모델은 이전 버전인 4.6 대비 고급 소프트웨어 엔지니어링 능력이 비약적으로 향상되어, 사람의 밀착 감시가 필요했던 난이도 높은 코딩 작업을 독자적으로 수행할 수 있는 수준에 도달했음. 특히 복잡하고 긴 작업 흐름을 일관되게 처리하며, 결과물을 보고하기 전 스스로 검증하는 기능까지 갖춰 개발 현장에서의 신뢰도를 높였음. 비전(Vision) 기능도 대폭 업그레이드되어 기존 모델보다 3배 이상 높은 해상도(최대 3.75 메가픽셀)의 이미지를 처리할 수 있게 되었음. 이를 통해 복잡한 도표의 데이터 추출이나 세밀한 스크린샷 판독이 가능해졌으며, 재무 분석가 수준의 엄격한 데이터 모델링과 전문적인 문서 작성 능력까지 갖추었음. 가격은 기존과 동일한 입력 100만 토큰당 5달러, 출력 25달러로 유지되며 현재 API와 주요 클라우드 플랫폼(AWS, Google Cloud, Azure)을 통해 바로 사용할 수 있음.

2265억 실탄에 화이자 용역계약…디앤디파마텍, 파이프라인 다각화 '잰걸음' https://www.greened.kr/news/articleView.html?idxno=339373 시장은 계약 규모보다 계약 대상이 화이자라는 데 주목하는 분위기다. 업계 관계자는 "단순 연구용역이라고 하지만 이는 화이자가 펩타이드 이중작용제 시장에 다시 눈을 돌리고 있다는 신호일 수 있다"며 "기존에 소화기 부작용 등을 이유로 중단됐던 펩타이드 이중작용제 개발을 재개하겠다는 의미로도 읽힌다"고 해석했다. 화이자가 기존에 확보한 이중작용제 물질을 흡수율 높고 부작용 적은 최종 제품으로 완성하기 위한 전략의 일환이라는 분석이다. 화이자는 2023년 경구용 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 '로티글리프론(lotiglipron)' 임상 과정에서 간 독성 문제를 발견해 개발을 전면 중단했다. 이후 다른 후보물질 '다누글리프론(danuglipron)' 개발에 집중했지만 임상 2상에서 메스꺼움과 구토 등 소화기 부작용이 발생해 임상 3상 진행을 중단했다.

https://www.biopharmadive.com/news/fda-foundayo-liver-safety-eli-lilly/817556/ #디앤디파마텍멧세라 #일라이릴리 FDA가 일라이릴리에세 올포글리프론(파운다요)에 대한 간 안정성 요구를 하고 있습니다. 아무래도 저분자 화합물은 장기 간 독성 부분이 약점입니다. 그래도 릴리의 파운다요는 대규모 임상 3상에서 간관련 부작용은 보고되진 않았습니다. 항암 치료와 달리 비만은 약을 선택할 때, 부작용에 대한 거부감이 매우 강합니다. 펩타이드는 수십년 동안 안정성이 보장됐지만, 매일 먹는 비만약을 저분자로 먹는 것은 리스크가 있기에, 경구용 펩타이드 API를 드라마틱하게 낮춰서 원가 경쟁만 된다면 소비자 선호도는 펩타이드 경구용이 높을 수 있습니다.

[디앤디파마텍] 화이자와 이중작용 경구용비만치료제 개발 계약 및 FDA 일라이릴리에 파운다요(오포글리프론) 추가 안전성 데이터 요구 (feat.경구용비만치료제의 왕을 노려보자) https://m.blog.naver.com/chris201/224254662446 25. 저분자 화합물로 일라이릴리보다 잘만든다?? 쉽지 않을듯 하고 같은 성분이라면 브랜드, 가격, 인지도 면에서 일라이릴리를 후발 주자들이 이기기 어렵다고 생각함. 26. 결국 현재의 비만치료제 시장의 일라이릴리, 노보노디스크 양강 구도를 흔들기 위해서는 27. 선두주자들 보다 확실한 경쟁력이 있어야 함. 28. 그렇기 때문에 디앤디파마텍의 경구용 비만치료제의 가치를 다시 봐야 함. ​29. 저분자화합물은 이번 FDA 안전성 추가 임상 지시에도 들어나지만 아직 경구용으로의 안전성이 검증되지 않았음. 부작용은 물론 특히 간독성 이슈가 큼 (화이자의 저분자화합물 경구용비만치료제는 간독성 이슈로 임상2상에서 중단) 30. 또한 저분자 화합물은 다중 작용제 디자인이 불가능함. 오직 GLP-1단일 작용제만 디자인이 가능함. 31. 이런 저분자화합물의 약점에도 불구하고 펩타이드를 경구용 비만치료제로 만드는게 너무 난이도가 높기 때문에 대부분 제약사들이 저분자 화합물로 경구용 비만치료제 시장에 도전하는 것임. 32. 펩타이드 기반 경구용 비만치료제로 높은 흡수율과 다중 작용제 디자인이 가능하고 휴먼 임상 데이터에서 효능을 입증한다면 33. 당연히 경구용 비만치료제 시장의 다크호스, 게임 체인져가 될 수 밖에 없음.

📌 스몰인사이트 | 디앤디파마텍(347850) ✅ 장덕수 회장과 DS라인이 여의도 선수로 불리는 이유 여의도에서 DS 라인이 ‘선수’ 소리 듣는 건, 요약하면 비상장·프리IPO에서 반복적으로 대형 수익을 낸 실적 + 딜 선별력 + 은둔 스타일 때문임 1. 장덕수 개인 트랙 레코드 ① 장덕수 회장은 산업증권·미래에셋벤처·스틱 등을 거친 뒤, 2008년 DS투자자문(현 DS자산운용)을 세워 재야에서 큰 수익을 낸 비상장·프리IPO 투자자로 이름을 알렸음 ② 컴투스·인터파크·직방·마켓컬리·하이퍼커넥트 등, 상장 전/초기 단계에서 들어가 유니콘·대박으로 연결된 사례가 많아 “직방·마켓컬리를 발굴한 여의도 전설”, “비상장 투자 귀재”라고 부름 ③ 개인 자산이 5천억~1조원대로 추정될 정도의 누적 수익에, 언론 노출을 거의 안 하는 스타일 때문에 “은둔의 고수”, “재야의 고수”라 칭함 2. DS 자산운용·PE·투자증권의 딜 성적 ① DS자산운용은 유니콘 비상장 투자를 통해 높은 수익률을 기록하면서, 중형 운용사 중에서도 독보적 입지를 가졌다는 평가 ② DS프라이빗에쿼티(DS PE)는 미국 SMR 회사 뉴스케일파워에 700억 투자해 4배 수익을 낸 ‘잭팟’ 사례로 기사에 소개되며, “여의도 은둔의 고수가 만든 PEF의 대박”이라는 제목이 붙었음 ③ DS투자증권(옛 토러스증권)을 인수한 뒤에는, 비상장·프리IPO·대체투자에 강한 종합금융그룹 그림을 그리고 있고, 시장에서도 “비상장 관련 사업에 일가견 있는 집단이 증권까지 품었다”는 인식 3. ‘여의도 선수’라는 별칭의 이유 ✅ 여의도에서 “선수들”이라고 부를 때 들어가는 요소들이 DS 라인에 거의 다 들어 있음 ① 구체적인 딜 히스토리: 컴투스, 직방, 마켓컬리, 큐라클, 뉴스케일파워 등에서 초기 투자 → 상장·엑싯으로 이어진 기록 ② 프리IPO·비상장 감각: 기사들도 “프리IPO의 대가”, “비상장투자 귀재”라 표현 ③ 계열 시너지: DS자산운용·DS투자증권·DS투자파트너스(신기사)가 하나의 그룹처럼 움직이며, 벤처·PE·증권을 아우르는 구조 ④ 실제 여의도 평판: “장 회장이 투자한 기업이라면 믿고 따라붙는 경우가 많다”, “벤처들이 장 회장에게 IR 자리를 얻는 것 자체를 큰 기회로 본다”는 식의 코멘트가 기사에 실릴 정도 ✅ 이런 이유 때문에, 장덕수 회장과 DS투자증권·DS자산운용·DS투자파트너스 계열을 묶어서 “여의도 선수들”이라고 부르는 거고, ✅이번 디앤디파마텍 CB 딜도 “그 선수들이 크게 베팅한 케이스”라는 맥락으로 시장이 받아들이는 것임 https://www.newsis.com/view/NISX20260415_0003591902 📢 스몰인사이트리서치 t.me/smallinsightresearch

디앤디 화이자와 18억 규모 연구용역 금액이 작아서 의미없다 할 수 있지만, 경구용 이중작용제 개발하겠다는 것에선 의미가 큼 시장에사 드랍된거 아니야? 라고 하고 있었는데 어피샬리 개발 진행중이란 의미임. 화이자가 차세대로 보는게 펩타이드 기반 이중작용제라는 의미기도 함. 또한 디앤디의 오랄링크 플랫폼에 대해 빅파마가 가능성을 봤다는 의미로 판단됨

📌 스몰인사이트 | 디앤디파마텍(347850) 2265억 조달한 디앤디파마텍, 내용 https://www.newsis.com/view/NISX20260415_0003591902 ✅ 이번 CB는 표면이자와 만기이자가 모두 0% + 할증발행. 참고로 DS투자파트너스는 DS투자증권이 100% 출자해 세운 신기술사업금융회사. 알만한 사람은 다 아는 내용 → DS 장덕수 회장이 이끄는, 이른바 여의도 ‘선수’ 라인 ✅ 이 DS투자파트너스가 계열사(DS자산운용, DS투자증권 등)와 함께 약 745억 원을 투자하면서 앵커이자 리딩 투자자로 참여했고, 미국계 Weiss AM이 500억, 국내 운용사들이 600억, 한국투자증권이 60억 등으로 나머지를 채움 1. 기사에 나온 액면상의 이유 ① 2상 48주 조직생검 결과를 앞두고 있는 MASH(대사이상 지방간염) 치료제 DD01의 임상개발 잔여 비용 ② 차세대 섬유화증 치료제로 개발 중인 TLY012의 미국 임상 1상 및 2상 비용 ③ DD01에 이은 차세대 동력으로 TLY012의 내년 초 간섬유화증 치료를 위한 임상 자금 ④ 펩타이드 경구용 플랫폼인 오랄링크(ORALINK) 기반 후속 파이프라인 개발과 한국 본사 및 미국 100% 자회사인 뉴랄리의 운영자금 2. 파이프라인 개발 상황 ① DD01: GLP 1/글루카곤 수용체 이중 작용 장기 지속형 주사제로, 미국에서 MASLD/MASH 환자 대상 2상 진행 중 ② 2024년 8월 첫 환자 투약 이후, 2025년까지 12주, 24주 데이터에서 지방간 감소율, 섬유화 지표 개선 등 긍정적인 결과를 발표 ③ 2026년 1월 기준, 전체 환자 48주 투약 완료, 48주 조직생검 포함 핵심 평가지표(탑라인)를 2026년 5월 발표 예정 ④ TLY012: 차세대 섬유화증(간섬유화 포함) 치료제로, FDA IND 승인 받아 미국 임상 진입 준비 단계, DD01 다음 핵심 성장 동력으로 지목하고, 이르면 내년 초(2027년 초) 간섬유화증 FIH 임상 개시 목표 3. 0% 이자 구조의 의미 ① 이번 CB의 표면이자와 만기수익률이 모두 0% → 투자자 입장에서는 쿠폰 이자도 없고, 만기에 원금+이자 추가수익도 없는 대신, 정해진 전환가(약 7만 7천 원대)로 보통주 전환을 통해 주가 상승에 베팅하는 구조 ② 이런 구조는 발행사(디앤디파마텍) 입장에서는 부채 비용(이자 부담)이 거의 없는 자본성 자금 조달에 가깝고, 투자자 입장에서는 회사 가치 상승에 대한 에쿼티성 베팅을 상당히 공격적으로 가져가는 것 ③ 특히 0% 금리라는 점은 현금흐름이 아닌 지분가치에 거의 올인하는 형태 4. 앵커 ‘DS’ 관점에서 이 딜을 실제로는 이렇게 읽어야 ① 공개 정보만 놓고 해석해 보면, DS투자파트너스는 이번 2,265억 CB 중 745억을 계열과 함께 넣으면서 단일 투자자로는 가장 큰 비중을 차지했고, 딜을 리딩 ② 구조는 이자 0% → 보수적 채권 수익이 아니라 주가 상승에 대한 자신감 ③ 전환가 7만 7천원대 → 현재 밸류(발행 시점 기준) 대비 향후 Upside를 충분히 본다는 전제로 글로벌 FI(Weiss)와 국내 여러 자산운용사를 끌어들여 컨소시엄 형태로 리스크를 분산하면서도, DS가 앵커로 영향력을 확보하는 그림 ④ 여기에 동사 파이프라인 DD01과 TLY012의 상황을 겹쳐 보면, DD01은 이미 12·24주 데이터가 긍정적이고, 48주 조직생검 결과(2026년 5월)가 “글로벌 라이선싱 및 기업가치 재평가 트리거”가 될 타이밍(TLY012는 DD01 이후의 두 번째 축으로 섬유화증 영역을 겨냥해, DD01이 성공할 경우 “클래스/플랫폼 확장” 스토리로 이어질 수 있는 구조) ⑤ 이런 상황에서 DS 라인이, 현재 밸류를 어느 정도 discount/neutral로 보고 위 가격에, DD01 48주 결과 발표 직전이라는 타이밍에, 이자 0% CB로 에쿼티 업사이드 위주로 들어온 것을 종합하면 ⑥ 디앤디파마텍의 임상 성공 가능성과 중장기 기업가치 상승에 아주 강하게 베팅한 거래로 보임 ⑦ 다만, DD01 48주 결과에 대해 “gamble”을 걸면서도, CB 구조 특성(전환 선택권, 일정 부분 희석/리픽싱 옵션 가능성 등)으로 downside를 어느 정도 조정 가능한 구조를 만들었을 것 https://www.newsis.com/view/NISX20260415_0003591902

[The Drug Development Process] Preclinical .. 비임상 .. 사람에게 투여되기 전 수행되는 실험실 및 동물시험 단계. 시험관(in vitro, 세포/시험관 실험)과 동물모델(in vivo)을 포함한다. 이 단계에서 수년이 소요될 수 있으며, 대부분의 후보물질은 이 단계를 넘지 못한다. IND (Investigational New Drug) .. 임상시험계획 승인 (IND) .. 회사가 인간 대상 임상을 시작하기 위해 FDA에 제출하는 신청서. 임상 개발의 출발점이다. Phase 1 .. 최초 인간 대상 시험. 보통 20~80명의 건강한 지원자를 대상으로 진행된다. 목적은 효능이 아니라 안전성과 용량 확인이다. “이 약이 효과가 있는가?”가 아니라 “사람에게 해가 없는가?”를 보는 단계다. Phase 1b .. 임상 1상에 추가되는 용량 확장 코호트로, 실제 환자를 포함하기 시작한다. 여전히 안전성과 용량이 중심이지만, 초기 효능 신호도 일부 확인할 수 있다. 기업이 “Phase 1b 데이터”를 발표할 때는 약효가 나타나는지에 대한 첫 단서를 제시하는 것이다. Phase 2 .. 보통 100~300명의 실제 환자를 대상으로 진행된다. 이 단계에서는 약물이 실제로 효과가 있는지 검증하고, 적절한 용량을 최적화한다. 본격적인 효능 신호가 확인되는 구간이다. Phase 2b .. 더 큰 규모와 더 엄격한 설계를 가진 임상 2상. 경우에 따라 허가용(registrational) 임상으로 설계되기도 한다. “Phase 2b”라는 표현은 일반적으로 해당 파이프라인에 대해 회사의 확신이 높다는 의미로 해석된다. Phase 3 .. 대규모 무작위배정, 대조군 기반 임상시험. 수백~수천 명의 환자가 참여한다. 이 데이터가 허가 여부를 결정하는 핵심 근거가 된다. 임상 3상 성공은 바이오 산업에서 가장 중요한 이벤트다. Registrational Trial .. 허가용 임상시험 .. 규제기관 제출을 목적으로 설계된 임상시험. 모든 임상 3상이 허가용은 아니며, 경우에 따라 임상 2상이 허가용으로 인정되기도 한다. Pivotal Trial .. 핵심 임상시험 .. 허가 가능성을 결정짓는 결정적 임상시험. Registrational trial과 유사한 개념으로, 실험 단계에서 승인 단계로 전환시키는 역할을 한다. [The Regulatory Path]📌 NDA (New Drug Application) .. 신약허가신청서.저분자 의약품의 판매 승인을 요청하기 위해 제출하는 공식 신청서. BLA (Biologics License Application) .. 생물의약품 허가신청서. 항체, 세포치료제, 유전자치료제 등 바이오의약품에 대한 허가 신청서로 NDA와 동일한 개념이다. sNDA / sBLA (Supplemental NDA/BLA) .. 추가 허가 신청 . 이미 승인된 약물에 대해 새로운 적응증, 용량, 환자군을 추가하기 위해 제출한다. 기존에 시장에 출시된 약물이기 때문에 초기 허가 신청보다 리스크가 낮다. PDUFA Date (Prescription Drug User Fee Act) .. 허가 심사 기한 (PDUFA 일정) . NDA 또는 BLA에 대해 FDA가 최종 결정을 내려야 하는 기한. 일반적으로 제출 후 10~12개월이 소요된다. 이 시점 전후로 주가 변동성이 크게 나타난다. 흔히 “바이너리 이벤트”라고 부르는 경우가 많다. Fast Track Designation .. 신속심사 지정 . 중대한 질환 및 미충족 의료수요를 해결할 가능성이 있는 약물에 대해 FDA가 부여한다. FDA와의 미팅이 더 자주 이루어지고, 롤링 제출이 가능해진다. 긍정적인 신호지만 승인 보장은 아니다. Breakthrough Therapy Designation (BTD) . 혁신치료제 지정 .. 초기 임상 데이터에서 기존 치료 대비 유의미한 개선 가능성이 확인될 경우 FDA가 부여한다. Fast Track보다 더 강력한 지정으로 간주된다. 기업 입장에서는 매우 중요한 이벤트다. RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) . 재생의학 첨단치료제 지정 .. 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학 기반 치료제 등에 대해 부여되는 특별한 FDA 지정 제도. 혁신치료제 지정과 유사한 혜택을 제공하며, 조기 FDA 협의, 가속 승인 및 우선심사 가능성을 포함한다. 중대한 질환을 대상으로 하고, 미충족 의료수요를 해결할 잠재적 임상 근거가 있을 때 부여된다. Priority Review .. 우선심사 . FDA가 심사 기간을 기존 10개월에서 6개월로 단축하는 제도. 기존 치료 대비 유의미한 개선 효과가 있을 때 부여된다. Accelerated Approval .. 가속 승인. 전체 생존기간 같은 장기 결과를 기다리지 않고, 종양 크기 감소와 같은 대리지표를 기반으로 승인한다. 승인 이후에는 확증 임상을 수행해야 하며, 해당 임상이 실패할 경우 승인 취소가 가능하다. 505(b)(2) .. 개량신약 허가 경로 . 기존 승인 약물의 안전성 데이터를 활용할 수 있는 규제 경로. 새로운 제형이나 조합 의약품에 주로 적용된다. 개발 기간과 비용이 절감되며, 상대적으로 리스크가 낮다. CRL (Complete Response Letter) .. 보완요구서. FDA가 “현재 상태로는 승인 불가”라고 판단할 때 발송하는 공식 문서. 보완해야 할 사항이 구체적으로 제시된다. 일부 기업은 이를 극복하고 승인에 성공하지만, 그렇지 못한 경우도 많다. RTF (Refuse to File) .. 접수 거절. FDA가 신청서가 충분히 완성되지 않았다고 판단하여 심사 자체를 거부하는 경우. CRL보다 더 부정적인 신호로 해석된다. AdCom (Advisory Committee) .. 자문위원회. 외부 전문가 패널이 임상 데이터를 검토하고 승인 여부에 대해 투표하는 절차. 법적 구속력은 없지만 FDA가 이를 따르는 경우가 많다. 개최 당일은 변동성이 큰 이벤트로 간주된다. Orphan Drug Designation .. 희귀의약품 지정. 미국 환자 수 20만 명 이하의 희귀질환을 대상으로 하는 약물에 부여된다. 세액공제, 수수료 감면, 승인 후 7년 시장 독점권 등의 혜택이 제공된다. M&A 관점에서도 선호되는 구조다. Rolling Submission .. 순차 제출. NDA/BLA 전체를 한 번에 제출하는 대신, 준비된 자료부터 순차적으로 제출하는 방식. 심사 기간 단축에 기여하며, Fast Track과 함께 부여되는 경우가 많다. REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy).. 위해성 관리 계획. FDA가 승인 조건으로 요구하는 추가적인 안전관리 조치. 유통 제한, 환자 등록, 검사 의무 등의 내용이 포함될 수 있으며, 상업화 비용과 복잡성을 증가시킨다. EUA (Emergency Use Authorization).. 긴급사용승인 . 공중보건 위기 상황에서 제한적으로 허용되는 임시 승인. 정식 허가와는 구분되며, 긴급 상황 종료 시 철회될 수 있다. Pediatric Exclusivity.. 소아 적응증 독점권 연장 . 소아 대상 임상시험을 수행할 경우 기존 독점권에 6개월을 추가로 부여하는 제도. 블록버스터 약물의 특허 기간을 연장하는 전략적으로 활용된다.

조선의 마드리갈 [디앤디파마텍] 전환사채 2,265억원 발행, DD01 이후 차세대 파이프라인을 위한 시작 https://blog.naver.com/chris201/224253113544 17. 회사가 DD01 이후 TLY012까지 잘 넘어가기 위한 임상준비 (자금조달 등)을 잘 끝마쳤다는 생각 18. DD01의 성공적 임상데이터와 빅딜 그리고 후속 섬유화 타겟 파이프라인인 TLY01까지 성공한다면 19. 디앤디파마텍은 화이자에 기술이전한 비만치료제 파이프라인을 제외하고도 FDA최초로 MASH치료제 승인받은 마드리갈 파마슈티컬의 가치도 넘어설 수 있다는 생각임 ​20. 마드리갈 파마슈티컬의 시가총액은 약 18조원