바이오 탑승하기 - BIO onboard

드디어 기사화 되네요... 3일 제약·바이오 업계에 따르면 룬드벡은 최근 자사의 개발 파이프라인에 에이프릴바이오의 후보물질 ‘APB-A1’의 개발명인 ‘Lu AG22515’를 ‘CD40L 차단제·신경학(Neurology)·1상’​으로 분류해 올렸다. https://biz.chosun.com/science-chosun/bio/2026/09/04/JB6SR6IYJ5CT5OV3KPE2KNGRSM/?utm_source=naver&utm_medium=original&utm_campaign=biz

아이오니스, FDA 최초의 알렉산더병 치료제 '잔바스트로' 승인 획득

> 아이오니스의 잔바스트로, 치명적인 희귀 신경질환인 알렉산더병 최초의 질병 조절 치료제로 승인 > 임상 결과 치료군은 보행 속도 유지, 대조군은 33% 기능 저하 확인 > 소아 환자 대상 운동 기능 개선 가능성 확인 및 전반적인 안전성 입증 > 희귀 질환 영역에서의 혁신적인 치료제 개발 역량 및 시장 경쟁력 강화 🔗 원문 보기

AI 신약 개발사 슈퍼루미널 메디신, 희귀 비만 치료제 개발 위해 6천만 달러 조달

> AI 기반 GPCR 타깃팅 기술로 희귀 유전성 비만 치료제 후보물질 임상 추진 > 올해 말 첫 인체 대상 임상시험 착수 및 경구용 제제로 편의성 및 안전성 차별화 > 리듬 파마슈티컬스의 Imcivree 등 기존 주사제 치료제와 경쟁 구도 형성 > 시리즈 B 라운드에 엔비디아(Nvidia), 일라이 릴리(Eli Lilly) 등 주요 투자자 참여 > 일라이 릴리와 심대사 질환 및 비만 치료를 위한 신약 공동 연구 파트너십 체결 🔗 원문 보기

GSK, 허치메드와 최대 13억 달러 규모의 차세대 항암제 기술 도입 계약 체결

> GSK가 신약 후보물질 HMPL-A830의 글로벌 개발 및 판권 확보를 위해 1.3억 달러 투자 결정 > EGFR과 KRAS를 동시에 표적하는 새로운 방식의 항체-약물 결합 기술 활용 > 기존 항암제 대비 향상된 항종양 효과 및 내구성 입증을 통해 폐암 등 다양한 암종 치료 기대 > 1단계 임상은 허치메드가 주도하며, 이후 GSK가 중국 외 글로벌 판권 전담 예정 > 이번 계약은 GSK의 항암제 포트폴리오 확대 전략 및 중국 바이오 기업과의 협력 강화 기조를 반영함 🔗 원문 보기

울트라제닉스, 엔젤만 증후군 치료제 임상 실패로 비용 절감 및 사업 구조 재편 착수

> 임상 3상 중인 희귀질환 치료제 GTX-102가 1차 및 2차 평가 지표를 모두 충족하지 못하며 개발 난항 > 임상 실패 소식에 주가 약 50% 급락하며 시장 신뢰도 타격 > 2027년 수익성 확보를 목표로 대규모 비용 절감 계획 및 파이프라인 처분 검토 중 > 블록버스터 기대작 무산으로 파이프라인 중심 성장 전략에서 상업화 및 효율 중심으로 투자 포인트 전환 > 산필리포 증후군 치료제 UX111 승인이 예정되어 있으나, 기존 GTX-102의 기대 매출액 대비 수익성 한계 존재 🔗 원문 보기

울트라제닉스 신약 임상 3상 실패 및 AI 기반 생명공학 연구 가속화

> 울트라제닉스(Ultragenyx), 엔젤만 증후군 치료제 임상 3상 실패로 개발 난항 > 노벨상 수상자 데이비드 베이커, AI 활용 생물학 연구를 위해 9,500만 달러 규모 액셀러레이터 출범 > FDA, 검증되지 않은 줄기세포 치료제에 대한 규제 및 관리 성과 주목 > 아비박스(Abivax) 인수합병 지연 등 바이오테크 업계 주요 현안 및 동향 지속 발생 🔗 원문 보기

CAR-T 치료제 확산의 핵심은 대규모 일괄 생산이 아닌 개별 공정의 효율적 ‘스케일 아웃’ 달성임

> CAR-T는 환자 맞춤형 치료제로, 수요 증가 시 대량 생산(Scale-up)이 아닌 개별 제조 공정을 병렬로 늘리는 '스케일 아웃(Scale-out)' 전략이 필수적임 > 제조 과정에서 수작업 비중을 줄이고 자동화 및 폐쇄형 공정을 도입하여 작업자 간 변동성을 최소화하는 것이 핵심임 > 생산 시설뿐만 아니라 물류, 품질 검사, 임상 현장 스케줄까지 통합적으로 관리해야 생산 성공률과 적시 공급을 유지할 수 있음 > 초기 개발 단계부터 제조 공정 최적화를 고려해야 상업화 이후 발생할 수 있는 운영 병목 현상을 방지할 수 있음 > 향후 산업계는 제조 공정의 효율을 극대화하거나, 체외 배양 과정을 제거하는 '인 비보(In vivo)' 생산 기술 도입을 통해 한계를 극복할 전망임 🔗 원문 보기

FDA, 생성형 AI 의료기기 조기 시장 진입 허용하는 TEMPO 파일럿 프로그램 시행

> FDA가 생성형 AI 기반 의료기기의 규제 경로 마련을 위해 TEMPO 파일럿 프로그램 가동 > Cadence, Limbic 등 4개 기업의 제품이 정식 마케팅 승인 전 시장 출시 허용 대상으로 선정 > 메디케어 ACCESS 모델과 연계하여 만성질환 관리 기술 보급 확대 및 효율성 검증 추진 > 당국과 기업이 실제 의료 환경에서 AI 규제 체계를 선제적으로 실험하고 보완할 기회 제공 🔗 원문 보기

9/30 EADV 학회에서 에보뮨이 APB-R3의 임상 2a상 결과를 poster형태로 발표합니다. Positive Top-line Data from Phase 2a Proof-of-Concept Trial of EVO301, a Novel IL-18 Binding Protein, in Patients with Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. 참고부탁드립니다.

울트라제닉스, 엔젤만 증후군 치료제 임상 3상 실패로 개발 좌초

> 임상 대상인 치료제 GTX-102가 위약 대비 유의미한 효과 입증에 실패함 > 초기 임상에서의 긍정적 결과로 기대가 컸으나 최종 관문 통과 불발 > 울트라제닉스의 향후 수익성 개선 전략에 상당한 타격 예상 > 희귀질환 치료제 개발 기대감이 꺾이며 기업 가치 하락 압력 증대 🔗 원문 보기

노바티스·BMS의 자가면역질환 CAR-T 임상 중단, 안전성 우려로 업계 긴장 고조

> 노바티스는 임상 참여자 3명 사망, BMS는 염증 반응 발생으로 관련 임상 중단 > 신속한 세포 배양을 위한 제조 공정 단축이 주요 안전성 문제의 원인으로 지목됨 > 키버나, 카발레타 등 경쟁사들은 기존의 검증된 공정을 사용해 안전성 차별화 강조 > 전문가들은 환자 선별 강화 및 증상 관리 노하우 축적이 향후 위험 완화의 핵심으로 평가 🔗 원문 보기

유니큐어(UniQure), 헌팅턴병 유전자 치료제 ‘AMT-130’ FDA 가속 승인 신청

> 3년 임상 데이터 기반 헌팅턴병 근본 원인 치료제 승인 절차 돌입 > FDA 우선 심사 요청 및 영국 규제 당국에도 승인 신청 완료 > 당초 요구되었던 위약(Sham) 수술 대조군 임상 없이 승인 추진 가능 확인 > 향후 4년차 추적 관찰 데이터 발표가 주가 향방의 핵심 변수로 작용 예정 🔗 원문 보기

테바 셀리악병 임상 성공 및 바이오마린-아센디스 특허 합의 등 주요 제약·바이오 업계 소식

> 테바(Teva), 셀리악병 치료제 후보물질 TEV ‘408 임상 2상 결과 유의미한 성과 확인 > 바이오마린과 아센디스, 왜소증 치료제 관련 특허 분쟁 합의로 로열티 수취 합의 > GSK, mRNA 기반 계절성 독감 백신 임상 2상 성공으로 임상 3상 진입 확정 > 미국 법원, 낙태약 미페프리스톤 관련 FDA 소송 절차 잠정 중단 및 안전성 검토 진행 > 바이오엔테크, 로슈와 공동 개발 중인 mRNA 대장암 백신 임상 2상 조기 중단 결정 🔗 원문 보기

트럼프 행정부의 제약사 약가 인하 합의, 실효성 논란과 정책 목표 저해 우려

> ARPA-H, 맞춤형 RNA 치료제 개발하는 바이오테크 기업들에 자금 지원 > 유니큐어(UniQure), 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대해 미국 FDA 및 영국 MHRA 판매 승인 신청 > 로슈(Roche), 3특이성 항체 라이선스 계약 체결 및 바이오테크 분야 사업 다각화 > 트럼프 대통령이 발표한 제약사와의 신규 약가 인하 합의, 실제 효과 미미 및 정부 정책 목표와 상충 가능성 제기 🔗 원문 보기

유니큐어, 헌팅턴병 유전자 치료제 FDA 신속 승인 신청 돌입

> 유니큐어, 헌팅턴병 치료제 후보물질에 대해 FDA 신속 승인(accelerated approval) 신청 완료 > 기존 임상 1/2상 결과 기반 신청 불허 방침이었으나, 지난 6월 FDA 측 입장 선회로 승인 절차 진행 > 해당 치료제는 치명적 신경퇴행성 질환인 헌팅턴병 진행을 늦추는 효과 확인 > 미국뿐만 아니라 영국 규제 당국에도 승인 신청서 제출 완료 🔗 원문 보기

"세기의 DEAL & LO 인데.. 주가 반응이 놀랍다 못해 웃긴 수준" https://blog.naver.com/innocent_man/224398541872

트럼프 행정부의 약가 인하 합의, 실질적 효과보다 중간선거 겨냥한 정치적 메시지라는 평가

> 트럼프 행정부와 중견 바이오 기업 간 '최혜국 대우(MFN)' 방식의 약가 합의 발표 > 실제 약가 인하 적용 범위가 이미 최저가인 메디케이드(Medicaid)에 한정되어 실효성 의문 > 합의 참여 기업은 메디케어(Medicare) 관련 의무적 가격 인하 조치에서 면제받는 구조 > 전문가들, 이번 조치가 물가 억제보다는 중간선거를 의식한 대외 홍보용이라는 분석 제기 🔗 원문 보기

1. 알테오젠 주요 경영 현황 - MSD 대상 ALT-B4 판매 마일스톤 수령 예정 → 수익성 강화 - ALT-B4 독점 라이선스 계약 체결 완료 - 유가증권시장 이전상장 추진 잠정 유보 2. 재무 및 투자 활동 - 무상증자 결정 및 신규 시설 투자 진행 - 2026년 반기보고서 제출 및 영업실적(잠정) 공시 - 시가총액 변동성 확대 (최근 3개월 내 14조 원대~20조 원대 등락) 3. 기타 이슈 - 주식등의 대량보유상황보고서(약식) 등 지분 관련 공시 발생 - 기업설명회(IR) 개최를 통한 시장 소통 지속

📌 알테오젠(시가총액: 21조 10억) #A196170 📁 투자판단관련주요경영사항 (재조합 인간 히알루로니다제 제품 ALT-B4 독점적 옵션·라이선스 계약 체결) 2026.09.02 13:26:34 (현재가 : 301,500원, +0.17%) 제목 : 재조합 인간 히알루로니다제 제품 ALT-B4 독점적 옵션·라이선스 계약 체결 * 주요내용 ※ 투자유의사항 본 계약은 의약품규제기관의 허가가 완료되어야 이행되는 조건부 계약으로서, 본 계약을 통한 수익 인식은 임상시험과 품목허가 등의 성공 여부에 따라 달라질 수 있습니다. 계약 조건에 따라, 규제기관에 의한 연구 개발의 중단, 품목허가 실패 등 발생시 계약이 해지될 수 있습니다. 1. 계약상대방: Novartis Pharma AG (스위스) - Novartis 최근 사업연도(2025) 매출액: $54,532M(약 75조 원) 2. 계약의 내용: 알테오젠의 하이브로자임 플랫폼 기반 재조합 인간 히알루로니다제 ALT-B4를 적용한 복수의 Novartis 바이오의약품에 대해 피하주사 제형 개발 및 상업화에 대한 독점적 옵션·라이선스 계약 3. 계약체결일: 2026년 9월 2일 4. 계약 기간: 로열티 기간 만료일까지 5. 계약 금액: 최대 USD 3,223,000,000 (약 4조4,165억원) 1) 계약금액은 계약체결금(Signing Payment), 옵션 행사금(Option Exercise Fee) 및 마일스톤(Milestone Payment) 등으로 구성되어 있으며, 세부 계약조건은 계약상 비밀유지 의무에 따라 비공개 2) 판매 로열티: ALT-B4를 적용한 제품의 첫 상업 판매 후 발생한 순매출액의 일정 비율에 해당하는 금액을 판매 로열티로 수취 공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20260902900182 종목공시 : https://www.awakeplus.co.kr/disclosure/196170

사건: Merck Sharp & Dohme(청구인) vs Halozyme(특허권자), PGR2025-00017 대상: 美 특허 12,110,520 — Halozyme의 변형 PH20 히알루로니다제(ENHANZE 플랫폼 핵심 기술) 특허 결론: Halozyme 패소. 심판 대상 청구항 전체(1, 2, 6–15, 17–30)가 무효(unpatentable) 판정. • 무효 인정 근거: §112 기재요건(written description) + 실시가능요건(enablement) — 명세서 실시례는 단일 치환뿐인데 청구범위는 천문학적 수의 변이체를 포괄한다는 논리 • 자명성(§103, ’429 특허 + Chao 조합)은 불인정 — Merck가 324번 잔기를 특정해 변형할 동기를 입증 못함