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유니큐어(UniQure), 헌팅턴병 유전자 치료제 ‘AMT-130’ FDA 가속 승인 신청

> 3년 임상 데이터 기반 헌팅턴병 근본 원인 치료제 승인 절차 돌입 > FDA 우선 심사 요청 및 영국 규제 당국에도 승인 신청 완료 > 당초 요구되었던 위약(Sham) 수술 대조군 임상 없이 승인 추진 가능 확인 > 향후 4년차 추적 관찰 데이터 발표가 주가 향방의 핵심 변수로 작용 예정 🔗 원문 보기

테바 셀리악병 임상 성공 및 바이오마린-아센디스 특허 합의 등 주요 제약·바이오 업계 소식

> 테바(Teva), 셀리악병 치료제 후보물질 TEV ‘408 임상 2상 결과 유의미한 성과 확인 > 바이오마린과 아센디스, 왜소증 치료제 관련 특허 분쟁 합의로 로열티 수취 합의 > GSK, mRNA 기반 계절성 독감 백신 임상 2상 성공으로 임상 3상 진입 확정 > 미국 법원, 낙태약 미페프리스톤 관련 FDA 소송 절차 잠정 중단 및 안전성 검토 진행 > 바이오엔테크, 로슈와 공동 개발 중인 mRNA 대장암 백신 임상 2상 조기 중단 결정 🔗 원문 보기

트럼프 행정부의 제약사 약가 인하 합의, 실효성 논란과 정책 목표 저해 우려

> ARPA-H, 맞춤형 RNA 치료제 개발하는 바이오테크 기업들에 자금 지원 > 유니큐어(UniQure), 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대해 미국 FDA 및 영국 MHRA 판매 승인 신청 > 로슈(Roche), 3특이성 항체 라이선스 계약 체결 및 바이오테크 분야 사업 다각화 > 트럼프 대통령이 발표한 제약사와의 신규 약가 인하 합의, 실제 효과 미미 및 정부 정책 목표와 상충 가능성 제기 🔗 원문 보기

유니큐어, 헌팅턴병 유전자 치료제 FDA 신속 승인 신청 돌입

> 유니큐어, 헌팅턴병 치료제 후보물질에 대해 FDA 신속 승인(accelerated approval) 신청 완료 > 기존 임상 1/2상 결과 기반 신청 불허 방침이었으나, 지난 6월 FDA 측 입장 선회로 승인 절차 진행 > 해당 치료제는 치명적 신경퇴행성 질환인 헌팅턴병 진행을 늦추는 효과 확인 > 미국뿐만 아니라 영국 규제 당국에도 승인 신청서 제출 완료 🔗 원문 보기

"세기의 DEAL & LO 인데.. 주가 반응이 놀랍다 못해 웃긴 수준" https://blog.naver.com/innocent_man/224398541872

트럼프 행정부의 약가 인하 합의, 실질적 효과보다 중간선거 겨냥한 정치적 메시지라는 평가

> 트럼프 행정부와 중견 바이오 기업 간 '최혜국 대우(MFN)' 방식의 약가 합의 발표 > 실제 약가 인하 적용 범위가 이미 최저가인 메디케이드(Medicaid)에 한정되어 실효성 의문 > 합의 참여 기업은 메디케어(Medicare) 관련 의무적 가격 인하 조치에서 면제받는 구조 > 전문가들, 이번 조치가 물가 억제보다는 중간선거를 의식한 대외 홍보용이라는 분석 제기 🔗 원문 보기

1. 알테오젠 주요 경영 현황 - MSD 대상 ALT-B4 판매 마일스톤 수령 예정 → 수익성 강화 - ALT-B4 독점 라이선스 계약 체결 완료 - 유가증권시장 이전상장 추진 잠정 유보 2. 재무 및 투자 활동 - 무상증자 결정 및 신규 시설 투자 진행 - 2026년 반기보고서 제출 및 영업실적(잠정) 공시 - 시가총액 변동성 확대 (최근 3개월 내 14조 원대~20조 원대 등락) 3. 기타 이슈 - 주식등의 대량보유상황보고서(약식) 등 지분 관련 공시 발생 - 기업설명회(IR) 개최를 통한 시장 소통 지속

📌 알테오젠(시가총액: 21조 10억) #A196170 📁 투자판단관련주요경영사항 (재조합 인간 히알루로니다제 제품 ALT-B4 독점적 옵션·라이선스 계약 체결) 2026.09.02 13:26:34 (현재가 : 301,500원, +0.17%) 제목 : 재조합 인간 히알루로니다제 제품 ALT-B4 독점적 옵션·라이선스 계약 체결 * 주요내용 ※ 투자유의사항 본 계약은 의약품규제기관의 허가가 완료되어야 이행되는 조건부 계약으로서, 본 계약을 통한 수익 인식은 임상시험과 품목허가 등의 성공 여부에 따라 달라질 수 있습니다. 계약 조건에 따라, 규제기관에 의한 연구 개발의 중단, 품목허가 실패 등 발생시 계약이 해지될 수 있습니다. 1. 계약상대방: Novartis Pharma AG (스위스) - Novartis 최근 사업연도(2025) 매출액: $54,532M(약 75조 원) 2. 계약의 내용: 알테오젠의 하이브로자임 플랫폼 기반 재조합 인간 히알루로니다제 ALT-B4를 적용한 복수의 Novartis 바이오의약품에 대해 피하주사 제형 개발 및 상업화에 대한 독점적 옵션·라이선스 계약 3. 계약체결일: 2026년 9월 2일 4. 계약 기간: 로열티 기간 만료일까지 5. 계약 금액: 최대 USD 3,223,000,000 (약 4조4,165억원) 1) 계약금액은 계약체결금(Signing Payment), 옵션 행사금(Option Exercise Fee) 및 마일스톤(Milestone Payment) 등으로 구성되어 있으며, 세부 계약조건은 계약상 비밀유지 의무에 따라 비공개 2) 판매 로열티: ALT-B4를 적용한 제품의 첫 상업 판매 후 발생한 순매출액의 일정 비율에 해당하는 금액을 판매 로열티로 수취 공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20260902900182 종목공시 : https://www.awakeplus.co.kr/disclosure/196170

사건: Merck Sharp & Dohme(청구인) vs Halozyme(특허권자), PGR2025-00017 대상: 美 특허 12,110,520 — Halozyme의 변형 PH20 히알루로니다제(ENHANZE 플랫폼 핵심 기술) 특허 결론: Halozyme 패소. 심판 대상 청구항 전체(1, 2, 6–15, 17–30)가 무효(unpatentable) 판정. • 무효 인정 근거: §112 기재요건(written description) + 실시가능요건(enablement) — 명세서 실시례는 단일 치환뿐인데 청구범위는 천문학적 수의 변이체를 포괄한다는 논리 • 자명성(§103, ’429 특허 + Chao 조합)은 불인정 — Merck가 324번 잔기를 특정해 변형할 동기를 입증 못함

1. 보로노이 'VRN11' 임상 1a상 주요 성과 EGFR 표적항암제 VRN11, 타그리소 대비 억제력 4배↑ C797S 내성 환자 6명 투여 시 반응률 100% 달성 타그리소 내성 환자 mPFS 7.3개월(타그리소 4개월 대비 우위) 부작용(Grade≥3) 발생률 2%(타그리소 15% 대비 현저히 낮음) 2. 임상 확장 및 1차 치료제 목표 임상 1b·2a상(목표 391명) 모집 시작 치료 경험 없는(naive) 환자 포함 → 1차 표준치료제 도약 노림 EGFR 시장은 ALK 시장보다 규모가 커 기업가치 급등 예상 3. 시장성 및 향후 모멘텀 C797S 시장 내 경쟁 약물 부재 → 독점적 지위 기대 보수적 추정 시 연 매출 5,000억~1조원 전망 9월 12일 WCLC 2026(세계폐암학회)에서 고용량 데이터 및 PFS 추가 결과 공개 예정

미 중견 바이오 기업들, 트럼프 행정부와 약가 인하 합의로 관세 면제 획득

> 알콘·아스텔라스·테바 등 9개 중견 제약사, 메디케이드 약가 연동 프로그램인 GENEROUS 참여 합의 > 참여 대가로 무역확장법 232조에 따른 수입 관세 면제 혜택 확보 > 일부 기업은 미국 내 제조 시설 확대 및 의약품 원료 비축분 기부 약속 > 메디케이드 대상 품목 제한으로 기업 실적에 미치는 재무적 영향은 미미할 전망 > 시장 전문가들은 이번 합의가 추가적인 강력한 가격 통제 리스크를 해소했다는 점을 긍정적으로 평가함 🔗 원문 보기

노바티스, 다발성 경화증 치료제 '레미브루티닙' 임상 3상 성공으로 시장 기대감 고조

> 다발성 경화증 환자 대상 임상 3상에서 기존 치료제 대비 연간 재발률 및 뇌 염증 병변 감소에 있어 우월성 입증 > 경쟁 약물군(BTK 억제제)의 고질적 문제였던 간 독성 부작용이 확인되지 않아 안전성 측면에서 차별화 성공 > 해당 성과 발표 이후 노바티스 주가 4% 이상 상승하며 시장의 긍정적인 평가 확인 > 증권가에서는 이번 결과로 연간 최대 30억 달러 이상의 매출 창출 가능성 전망 > 향후 피부 질환 및 식품 알레르기 등 적응증 확대 시 수십억 달러 규모의 프랜차이즈로 성장 기대 🔗 원문 보기

알루미스, 루푸스 치료제 임상 실패로 주가 55% 급락

> 개발 중인 TYK2 억제제 ‘엔뷰듀시티닙’의 전신 홍반성 루푸스 대상 중기 임상 결과, 1차 및 2차 평가지표 달성 실패 > 임상 실패 소식에 투자 심리 악화하며 주가 약 55% 하락, 올해 상승분 대부분 반납 > 알루미스 측은 특정 유전자 유형 환자군에서 효과 확인 및 규제 당국과 임상 3상 논의 계획 언급 > TYK2 계열 약물은 건선 치료에는 효과적이나, 루푸스 및 염증성 장 질환 등 타 질환 임상에서는 연이은 고전 중 > 올해 말 예정된 건선 치료제로서의 미국 승인 신청 및 전체적인 개발 일정에는 영향 없다는 입장 발표 🔗 원문 보기

미 행정부, 제약사 9곳과 추가 약가 인하 합의 및 알루미스 루푸스 치료제 임상 실패

> 트럼프 행정부, 총 9개 바이오 기업과 신규 약가 인하 협상 타결 > 기존 합의 기업 17곳 포함, 약가 인하 정책 기조 지속 > 알루미스(Alumis), 루푸스 치료제 임상 2상 효능 목표 달성 실패 > 노바티스, BTK 억제제 활용 다발성 경화증 치료 분야 성과 확보 🔗 원문 보기

노바티스·BMS, 자가면역질환 대상 CAR-T 임상 중단 및 미 정부 약가 인하 합의 확대

> 노바티스와 BMS, 자가면역질환용 CAR-T 치료제 임상 과정에서 염증성 부작용 발생으로 시험 중단 > 노바티스의 rap-cel 임상 중 환자 3명 사망 보고 및 BMS의 zola-cel 등록 자발적 중단 > 부작용 원인으로 기존 제품보다 생산 속도를 높인 신규 기술 공정의 영향 가능성 제기 > 트럼프 행정부, 알콘·아스텔라스·테바 등 9개 제약사와 추가 약가 인하 합의 체결 > 합의 기업들, 해외 최저가 수준의 신약 공급 및 메디케이드 대상 '최혜국' 가격 적용 약속 🔗 원문 보기

#룬드벡 #에이프릴바이오 Lu AG22515 기존 : Thyroid Eye Disease(TED) 변경 : Neurology 공식 홈페이지 변경됐네요. 적응증 확정은 아니지만 신경계로 재분류 된 점은 앞으로의 방향성을 보여주네요.

제넨테크, 듀얼리티바이오와 10억 달러 규모의 항암제 내성 극복용 ADC 파트너십 체결

> 로슈 자회사 제넨테크, 듀얼리티바이오의 Dupac 플랫폼 기술 도입 > 기존 ADC 치료제 내성 환자 대상 항암제 개발에 4,500만 달러 선급금 포함 총 10억 달러 규모 투자 > 기존 토포이소머라아제 억제제 기반 ADC에 반응하지 않는 종양 치료에 특화된 페이로드 활용 > 중국의 임상 초기 단계 비용 및 속도 경쟁력을 활용해 임상 1a상까지 듀얼리티바이오가 주도 > 제넨테크는 임상 1a상 이후 독점적 개발 및 상용화 권리 확보를 통해 차세대 ADC 포트폴리오 강화 🔗 원문 보기

1. 유럽연합(EU), '엔허투+퍼투주맙' 1차 치료제 승인 아스트라제네카·다이이찌산쿄의 엔허투, HER2 양성 전이성 유방암 1차 치료제로 EU 승인 획득 10년 만에 등장한 새로운 표준 치료법으로 기존 치료제 대비 임상적 우위 입증 2. DESTINY-Breast09 임상 결과 기존 표준 치료법(THP) 대비 질병 진행 또는 사망 위험 44% ↓ 무진행 생존기간(PFS) 중앙값 40.7개월 기록 (기존 THP 요법 약 26.9개월 대비 개선) 안전성 프로파일 기존 데이터와 일관, 새로운 안전성 우려 없음 3. 시장 영향 및 재무적 효과 ESMO 가이드라인 Category 1A 권고 등재 → 표준 치료법(SOC) 지위 격상 가능성 ↑ 아스트라제네카에서 다이이찌산쿄 측으로 마일스톤 지급액 1억 달러 발생 전이성 유방암 환자의 치료 옵션 확대 및 임상 현장 처방 패턴 변화 예상

안녕하세요. 당사의 파트너제품 Enhertu가 pertuzumab과 병용으로 HER2 양성 전이성 유방암 환자의 1차 치료제로 EU의 승인을 받았다고 밝혔습니다. ▶️ 이번 승인은 임상 3상에서 Enhertu 병용요법이 질병 진행 또는 사망 위험을 44% 감소시켰으며(vs. 표준치료), 중간 무진행 생존 기간은 3년을 초과(40.7개월 vs. 표준치료 26.7개월)하는 결과 등을 바탕으로 이루어짐 ▶️ 현재 표준치료(THP) 이후 10년만에 첫 1차치료제 승인임 자세한 내용은 아래 링크를 통해 확인해주시기 바랍니다. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/enhertu-approved-in-eu-for-1l-her2-positive-mbc.html