Орфанный Консорциум

🧬 Регистры редких заболеваний: четыре взгляда на один инструмент Раскрываем подробности ещё одной сессии III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 13:45–15:45 (МСК) 📍 Трек 2: «Диагностика, клинические подходы и инновационная терапия» Сессия 8 «Регистры редких заболеваний как инфраструктура клинических данных, маршрутизации и принятия решений» Регистры пациентов и цифровая инфраструктура — основа современной системы помощи при редких заболеваниях. Именно они позволяют систематизировать данные о пациентах, естественном течении болезней, диагностике, применяемой терапии и исходах — данные, без которых невозможны ни доказательная база орфанной медицины, ни обоснованные регуляторные и клинические решения. В сессии один инструмент — регистр — рассматривается с четырёх взглядов: фармакологического, клинического, правового, регуляторно-исследовательского. О чём поговорим: ➤ Клинические регистры и реестры исследований реальной клинической практики ➤ Поддержка разработки орфанных препаратов: формирование доказательной базы в условиях ограниченных клинических данных ➤ Качество, сопоставимость и интероперабельность данных — российский и международный опыт ➤ Право и регуляторика: интеграция регистров в систему принятия решений ➤ Национальный регистр по нейробластоме — практический кейс создания и развития Сессия адресована руководителям клинических центров, разработчикам орфанных препаратов, специалистам по регулированию обращения лекарственных средств, юристам в сфере здравоохранения и всем, кто работает с клиническими данными. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🧬 Как устроен орфанный центр: руководители из 6 стран СНГ о своих моделях Представляем сессию из программы III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 11:15–13:15 (МСК) 📍 Трек 2: «Диагностика, клинические подходы и инновационная терапия» Сессия 7 «Орфанные центры и маршрутизация пациентов: организация специализированной помощи» Орфанные центры — одна из ключевых организационных единиц системы помощи пациентам с редкими заболеваниями. Именно они объединяют экспертную диагностику, маршрутизацию пациентов, мультидисциплинарное наблюдение, ведение регистров и координацию лекарственного обеспечения. Без специализированного центра помощь часто остаётся фрагментированной, а путь пациента к диагнозу и лечению — длительным и несистемным. В сессии — 8 руководителей центров и ведущих клинических баз СНГ. Каждый расскажет о своей модели: как устроена работа, как идёт маршрутизация пациентов, как обеспечивается преемственность между детской и взрослой службой. О чём поговорим: ➤ Модели орфанных центров — от национальных координационных до специализированных клинических баз ➤ Маршрутизация пациентов и взаимодействие специалистов разных профилей ➤ Преемственность помощи между детской и взрослой службой ➤ Накопление клинических данных и роль центров в формировании регистров 🔸 Возможности обмена опытом между странами СНГ География участников — 6 стран СНГ: 🇦🇲 Армения · 🇧🇾 Беларусь · 🇰🇿 Казахстан · 🇰🇬 Кыргызстан · 🇺🇿 Узбекистан · 🇷🇺 Россия Сессия адресована руководителям медицинских учреждений, организаторам здравоохранения, главным внештатным специалистам и педиатрам, работающим с пациентами с редкими заболеваниями. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🧬 ПИД: годы до диагноза. Как страны СНГ строят помощь при первичных иммунодефицитах Продолжаем серию публикаций о программе III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 16:00–18:00 (МСК) 📍 Трек: «Отдельные группы редких заболеваний» Сессия 12 «Первичные иммунодефициты» Главная проблема первичных иммунодефицитов (ПИД) — поздняя диагностика. Пациенты годами наблюдаются у врачей разных специальностей с рецидивирующими инфекциями, аутоиммунными и воспалительными проявлениями, не получая своевременного иммунологического и генетического обследования. В результате диагноз устанавливается уже на стадии тяжёлых осложнений — а это ухудшает прогноз и повышает нагрузку на систему здравоохранения. О чём поговорим: ➤ Настороженность врачей в отношении ПИД — как сократить путь к диагнозу ➤ Доступность специализированной лабораторной и генетической диагностики в странах региона ➤ Маршрутизация пациентов и роль специализированных центров ➤ Заместительная терапия иммуноглобулинами и трансплантация костного мозга ➤ Опыт стран СНГ в выстраивании устойчивой системы помощи География участников — 6 стран СНГ: 🇦🇿 Азербайджан · 🇧🇾 Беларусь · 🇰🇿 Казахстан · 🇰🇬 Кыргызстан · 🇺🇿 Узбекистан ·🇷🇺 Россия Сессия объединяет ведущих иммунологов и аллергологов СНГ — для тех, кто работает с пациентами на разных этапах диагностики и долгосрочного наблюдения при ПИД. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте. участникам по электронной почте.

🧬 Гоше · Фабри · Помпе: лизосомные болезни накопления — практика стран СНГ и опыт ЮАР Рассказываем о ещё одной сессии в программе III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 11:15–13:15 (МСК) 📍 Трек: «Отдельные группы редких заболеваний» Сессия 10 «Лизосомные болезни накопления: диагностика, маршрутизация пациентов и доступ к терапии в странах СНГ» Лизосомные болезни накопления — наследственная патология обмена, требующая комплексного подхода: подтверждающей лабораторной и генетической диагностики, длительного междисциплинарного наблюдения и доступа к фермент-заместительной терапии Для стран СНГ особое значение имеют вопросы маршрутизации пациентов между регионами и референсными центрами, накопления клинического опыта и выстраивания устойчивых моделей наблюдения за пациентами в реальной практике. Доклады сессии: ➤ Болезнь Фабри в российской популяции — клиническая характеристика, диагностика, наблюдение ➤ Лизосомные болезни накопления. Болезнь Гоше: фермент-заместительная терапия в Узбекистане ➤ Опыт стран СНГ по ведению пациентов с болезнью Гоше, Фабри, Помпе и другими лизосомными болезнями накопления ➤ Международный опыт диагностики и биохимических подходов — взгляд Северо-Западного университета (ЮАР) География участников — 5 стран: 🇿🇦 ЮАР · 🇰🇿 Казахстан · 🇰🇬 Кыргызстан · 🇺🇿 Узбекистан · 🇷🇺 Россия Сессия объединяет ревматологов, неврологов, гематологов и специалистов по орфанной патологии — для тех, кто работает с пациентами с лизосомными болезнями накопления. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте. участникам по электронной почте.

🧬 От ранней диагностики до генной терапии: помощь при нервно-мышечных заболеваниях в странах СНГ Анонсируем сессию по нервно-мышечной патологии в программе III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 09:00–11:00 (МСК) 📍 Трек: «Отдельные группы редких заболеваний» Сессия 9 «Редкие нервно-мышечные заболевания» Нервно-мышечные заболевания — патология, затрагивающая моторную функцию и качество жизни уже в детском возрасте. Требует координации помощи между неврологами, генетиками, педиатрами и специалистами по реабилитации. Особое место в повестке занимает спинальная мышечная атрофия (СМА) — она стала одной из ключевых моделей трансформации помощи при редких заболеваниях: от позднего выявления — к ранней генетической диагностике, расширению доступа к терапии и системному наблюдению пациентов. Доклады сессии: ➤ Помощь пациентам со СМА в Казахстане — диагностика, подходы к лечению, динамическое наблюдение ➤ Суперселективная микроинфузия генного препарата с использованием системы безрамного стереотаксиса (нейрохирургический опыт РДКБ) ➤ Опыт ведения пациентов со СМА и другими нервно-мышечными заболеваниями в Армении, Кыргызстане и Беларуси ➤ Междисциплинарное сопровождение и маршрутизация — практика стран СНГ География участников — 4 страны СНГ: 🇦🇲 Армения · 🇰🇿 Казахстан · 🇰🇬 Кыргызстан ·🇷🇺 Россия Сессия объединяет ведущих детских неврологов, нейрохирургов и специалистов по орфанной патологии — для тех, кто работает с пациентами с нервно-мышечными заболеваниями на разных этапах системы помощи. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте. участникам по электронной почте.

🧬 Гемофилия в фокусе: как страны СНГ выстраивают помощь при редких гематологических заболеваниях Продолжаем знакомить с программой III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 13:45–15:45 (МСК) 📍 Трек: «Отдельные группы редких заболеваний» Сессия 11 «Редкие гематологические заболевания» Редкие гематологические заболевания — широкий круг наследственных и приобретённых состояний, требующих ранней диагностики, специализированного маршрута пациента и устойчивого доступа к современной терапии. Наследственные анемии, нарушения костномозгового кроветворения, коагулопатии — для них своевременное выявление определяет прогноз, качество жизни и риск тяжёлых осложнений. Особое место в этой группе занимают гемофилия и другие нарушения свёртывания крови — именно здесь наиболее наглядно проявляются значение профилактического лечения, развитие регистров, преемственность между детской и взрослой службой и необходимость внедрения инновационных подходов, включая нефакторную и генную терапию. О чём поговорим: ➤ Гемофилия и коагулопатии — флагман сессии. Состояние гемофилии в Армении, Кыргызстане и Узбекистане; взгляд НМИЦ гематологии и эксперта Всемирной федерации гемофилии по странам Центральной Азии ➤ Наследственные анемии — клинический кейс врождённой парциальной красноклеточной аплазии (анемия Даймонда-Блэкфена) ➤ Гистиоцитоз из клеток Лангерганса — диагностика и лечение ➤ Орфанная гематология у взрослых — опыт центров координации и трансфузиологии в Казахстане, Беларуси, Таджикистане География участников — 8 стран СНГ: 🇦🇿 Азербайджан · 🇦🇲 Армения · 🇧🇾 Беларусь · 🇰🇿 Казахстан · 🇰🇬 Кыргызстан · 🇹🇯 Таджикистан · 🇺🇿 Узбекистан · 🇷🇺 Россия Сессия объединяет ведущих гематологов СНГ, работающих с самыми сложными группами орфанных гематологических заболеваний. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🧬 Голос пациентов: как пациентские организации меняют систему помощи при редких заболеваниях Делимся подробностями программы III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 13:45–15:45 (МСК) 📍 Трек: «Политика здравоохранения, система оказания помощи и доступность» Сессия 4 «Пациентские организации как партнёры системы здравоохранения» Пациентские организации сегодня играют всё более значимую роль в развитии систем помощи людям с редкими заболеваниями. Они не только представляют интересы пациентов и их семей, но и становятся важными участниками диалога с государством, экспертным сообществом, клиницистами и индустрией — по вопросам диагностики, маршрутизации, лекарственного обеспечения, доступа к инновационной терапии и национальной политики в сфере редких заболеваний. О чём поговорим: ➤ Вклад пациентского сообщества в формирование повестки в области редких заболеваний ➤ Участие пациентских организаций в принятии решений на уровне систем здравоохранения ➤ Международное взаимодействие пациентских организаций и обмен опытом между странами ➤ Как сотрудничество пациентских организаций усиливает их роль в здравоохранении Голос пациентского сообщества из 8 стран: 🇮🇳 Индия · 🇨🇳 Китай · 🇿🇦 ЮАР · 🇮🇩 Индонезия · 🇰🇪 Кения · 🇨🇦 Канада · 🇷🇺 Россия Сессия объединяет лидеров пациентских организаций, представляющих миллионы пациентов с редкими заболеваниями по всему миру. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🧬 Risk-sharing, регистры, регуляторные решения: о чём поговорим на сессии по RWD/RWE Раскрываем программу III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 16:00–18:00 (МСК) 📍 Трек: «Политика здравоохранения, система оказания помощи и доступность» Сессия 5 «Real World Data и Real World Evidence в системе помощи пациентам с редкими заболеваниями» Для редких заболеваний данные реальной клинической практики — центральный инструмент. Возможности рандомизированных клинических исследований здесь ограничены: малочисленные популяции, клиническая гетерогенность, сложность длительного наблюдения. На момент регистрации часто сохраняется недостаточность данных о долгосрочной эффективности и безопасности. О чём поговорим: ➤ Использование RWD/RWE в регуляторных, экспертных и клинических решениях по орфанным препаратам ➤ Модели возмещения на условиях (risk-sharing): когда дальнейшее финансирование терапии зависит от накопления данных ➤ Подходы к обеспечению качества данных и подтверждению ожидаемых результатов ➤ Международный опыт и развитие единых подходов в странах СНГ География участников — 7 стран: 🇧🇷 Бразилия · 🇭🇺 Венгрия · 🇰🇿 Казахстан · 🇰🇬 Кыргызстан · 🇷🇺 Россия · 🇧🇾 Беларусь · 🇦🇲 Армения Для стран СНГ тема имеет особое значение: развитие регистров, цифровой инфраструктуры и единых подходов к сбору и анализу данных остаётся одним из ключевых условий повышения качества помощи пациентам с редкими заболеваниями. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🧬 Международный опыт развития генетических технологий — одна из ключевых тем III Орфанного форума СНГ Продолжаем знакомить с программой III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 09:00–11:00 (МСК) 📍 Трек: «Политика здравоохранения, система оказания помощи и доступность» Сессия 2 «Международный опыт развития генетических технологий в системе помощи пациентам с редкими заболеваниями» Восемь стран, восемь подходов к генетике редких заболеваний — от неонатального скрининга до интерпретации молекулярно-генетических данных в клинике О чём поговорим: 🇦🇪 ОАЭ — Орфанный центр Burjeel Medical City: модель помощи пациентам с редкими заболеваниями на стыке клиники и медицинской генетики 🇷🇺 Россия — подходы Медико-генетического научного центра им. академика Н. П. Бочкова 🇧🇾 Беларусь — лаборатория медицинской генетики и мониторинга врождённых пороков РНПЦ «Мать и дитя» 🇰🇿 Казахстан — опыт «Центра молекулярной медицины» и Ассоциации медицинских генетиков 🇺🇿 Узбекистан — практика скрининга «мать и ребёнок» в РСНПМЦ здоровья матери и ребёнка 🇬🇪 Грузия — Центр медицинской генетики и лабораторной диагностики в Тбилиси 🇵🇰 Пакистан — Университет Ага Хана, один из ведущих центров медицинской генетики в регионе 🇹🇷 Турция — научно-исследовательская лаборатория редких заболеваний Стамбульского университета, работа с моногенными нарушениями обмена Для стран СНГ международный обмен в этой сфере имеет особое значение: различия в лабораторной инфраструктуре, доступности исследований и подготовке кадров делают сотрудничество критически важным — от стандартизации диагностики до развития скрининговых программ. Сессия пройдёт на английском с синхронным переводом. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🧬 Генно-клеточные технологии в орфанных заболеваниях — одна из ключевых тем III Орфанного форума СНГ Начинаем знакомить с программой III Орфанного форума СНГ, который состоится 25–26 мая 2026 года в онлайн-формате. 📍 26 мая | 09:00–11:00 (МСК) 📍 Трек: «Диагностика, клинические подходы и инновационная терапия» Сессия 6 «Генно-клеточные технологии в орфанных заболеваниях: от научных разработок к клиническому внедрению» Сегодня именно орфанные заболевания становятся одной из главных точек развития генно-клеточных технологий. Значительная часть редких заболеваний имеет генетическую природу, а сами такие нозологии формируют запрос на высокоточные, таргетные и персонализированные подходы к терапии. В центре обсуждения: ➤ развитие CAR-T и других генно-клеточных технологий ➤ внедрение инновационной терапии в клиническую практику ➤ международный опыт и подходы стран СНГ ➤ доступность современных технологий для пациентов ➤ организационные и инфраструктурные барьеры ➤ перспективы развития персонализированной медицины 🌍 В работе сессии примут участие ведущие эксперты в области генной и клеточной терапии, молекулярной медицины, онкогематологии и медицинской генетики из России, Узбекистана, Беларуси и других стран. 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное. Для участия необходима предварительная регистрация. Все ссылки для подключения будут опубликованы на сайте Форума, в Telegram-канале Орфанного консорциума СНГ и направлены зарегистрированным участникам по электронной почте.

🌍 Открыта регистрация на III Орфанный форум СНГ 25–26 мая 2026 года состоится III Орфанный форум СНГ — крупнейшая международная экспертная площадка в регионе, посвящённая развитию систем помощи пациентам с редкими заболеваниями. В 2026 году Форум объединит более 100 спикеров из 20 стран мира — представителей органов здравоохранения, ведущих клиницистов и учёных, пациентских организаций, международных экспертных структур и фармацевтической индустрии из стран СНГ, BRICS, Ближнего Востока, Азии, Африки и Европы. 📡 Ключевой темой форума станет развитие международного сотрудничества в сфере редких заболеваний и обсуждение инициативы по созданию Орфанного консорциума БРИКС — платформы для экспертного взаимодействия, обмена опытом и совместных практических инициатив. В программе форума: ➤ 2 пленарные и 12 тематических сессий ➤ международный опыт организации помощи пациентам с редкими заболеваниями ➤ оценка технологий здравоохранения (ОТЗ) ➤ данные реальной клинической практики (RWD/RWE) ➤ генетические и генно-клеточные технологии ➤ инновационная терапия и маршрутизация пациентов ➤ редкие неврологические, иммунологические и гематологические заболевания 🌐 Среди участников — представители WHO, Rare Disease International (RDI), APARDO, ORDI, ведущих университетов, клинических центров и экспертных организаций. 📅 25–26 мая 2026 года 🖥 Онлайн-формат 🌍 Русский и английский языки 🔗 РЕГИСТРАЦИЯ И ПРОГРАММА Участие бесплатное, по предварительной регистрации. В ближайшие дни мы начинаем серию публикаций, посвящённых отдельным сессиям Форума, ключевым темам и международным экспертам.

🎬 Мы начинаем! Открываем вебинар Орфанного консорциума СНГ: «Орфанный статус препарата в странах ЕАЭС: международный опыт и перспективы гармонизации» Сегодня — профессиональный диалог о регуляторных подходах к орфанным препаратам и возможностях их гармонизации в странах ЕАЭС. 🔗 Присоединяйтесь к трансляции: https://clck.ru/3TV2of https://clck.ru/3TV2of https://clck.ru/3TV2of

⏱️ Через 5 минут начинаем! Вебинар Орфанного консорциума СНГ стартует в 12:00 (МСК) Сегодня обсуждаем: ✔️ международные подходы к орфанному статусу ✔️ практику стран ЕАЭС ✔️ направления развития регулирования 🔗 Подключайтесь прямо сейчас: https://clck.ru/3TV2of https://clck.ru/3TV2of https://clck.ru/3TV2of

⏳ До старта — 1 час! Сегодня в 12:00 (МСК) начинаем вебинар Орфанного консорциума СНГ: «Орфанный статус препарата в странах ЕАЭС: международный опыт и перспективы гармонизации» 🌍 В фокусе — международные подходы к присвоению орфанного статуса и практика стран ЕАЭС. Обсудим: • подходы к определению орфанного статуса • различия в правоприменении • перспективы гармонизации регулирования 🔗 Подключение к трансляции: https://clck.ru/3TV2of https://clck.ru/3TV2of https://clck.ru/3TV2of Подключайтесь, пожалуйста, заранее

🧬 IQVIA опубликовала отчёт об устойчивости рынков биоаналогов в Европе IQVIA Institute for Human Data Science представил отчёт Biosimilar Sustainability Scorecards for Europe 2026, посвящённый оценке устойчивости рынков биоаналогов в европейских странах. Хотя документ сфокусирован на Европе, его выводы имеют более широкое значение для всех систем здравоохранения, которые стремятся расширять доступ к биологической терапии и одновременно сохранять устойчивую конкуренцию на фармацевтическом рынке. 📌 Почему это важно для редких заболеваний Тема биоаналогов актуальна и для орфанной медицины. Многие современные методы лечения редких заболеваний относятся к биологическим препаратам или высокотехнологичным лекарственным подходам, включая ферментозаместительную терапию, моноклональные антитела и другие таргетные препараты. Их высокая стоимость создаёт значительную нагрузку на бюджеты здравоохранения. Поэтому развитие устойчивого рынка биоаналогов может способствовать высвобождению ресурсов для финансирования инновационной и орфанной терапии. 📊 Ключевые данные отчёта По данным IQVIA: — биологические препараты уже составляют более 40% всех фармацевтических расходов в Европейском союзе; — с 2006 года в Европе были зарегистрированы биоаналоги к 26 биологическим молекулам; — к октябрю 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило 98 биоаналогов; — совокупная экономия, связанная с конкуренцией биоаналогов в Европе, достигла около 75 млрд евро к середине 2025 года. Авторы подчёркивают, что в 2025–2032 годах истекает эксклюзивность 24 крупных биологических препаратов, включая препараты в онкологии, иммунологии и метаболических заболеваниях. Это создаёт значительный потенциал для дальнейшего развития биоаналогов, однако ожидаемая экономия и расширение доступа будут возможны только при сохранении интереса производителей к выходу на рынок. ⚙️ Как оценивается устойчивость рынка В отчёте предложена система оценки устойчивости рынка биоаналогов по 16 показателям, объединённым в восемь блоков: — динамика использования биоаналогов; — скорость ценообразования и возмещения; — механизмы возвратных платежей; — ценовое регулирование; — закупочные механизмы; — клинические рекомендации и практика назначения; — требования к запасам и поставкам; — стимулы для назначения и уровень конкуренции. ⚖️ Главный вывод Краткосрочное снижение цен не всегда обеспечивает долгосрочную устойчивость. Чрезмерное ценовое давление, обязательные скидки, частый пересмотр цен, жёсткое референтное ценообразование, тендеры с одним победителем и закупки только по критерию минимальной цены могут снижать привлекательность рынка для производителей, ограничивать конкуренцию и повышать риск перебоев поставок. Наиболее устойчивыми являются модели, где сочетаются: — предсказуемое ценообразование; — быстрый выход на возмещение после регистрации; — закупки с несколькими поставщиками; — учёт надёжности поставок и качества; — стимулы для врачей к рациональному назначению биоаналогов. Такой подход позволяет не только снижать расходы, но и поддерживать конкуренцию, необходимую для стабильного доступа пациентов к биологической терапии. 📌 Значение для стран, развивающих политику в сфере редких заболеваний Для стран, развивающих политику в области редких заболеваний, отчёт IQVIA важен как пример системного подхода к управлению рынком высокозатратных лекарственных технологий. Экономия от биоаналогов может стать ресурсом для расширения доступа к инновационным и орфанным препаратам — но только при условии, что ценовая и закупочная политика не разрушает конкуренцию и не создаёт рисков дефицита. 📎 Источник: IQVIA Institute for Human Data Science — Biosimilar Sustainability Scorecards for Europe 2026

🌐 Уже завтра — вебинар Орфанного консорциума СНГ «Орфанный статус препарата в странах ЕАЭС: международный опыт и перспективы гармонизации» 🗓 13 мая 2026 года 🕒 12:00 (мск) 📍 онлайн (на русском языке) 📡 В центре обсуждения — международные подходы к присвоению орфанного статуса, практика стран ЕАЭС и возможные направления гармонизации регулирования. 🔎 Особое внимание будет уделено тому, как действующие регуляторные подходы влияют на сроки регистрации, предсказуемость вывода препаратов на рынок и доступ пациентов к терапии. 🔗 Ссылка для подключения До встречи на вебинаре!

🔈 Напоминаем: 13 мая Орфанный консорциум СНГ совместно с Ассоциацией международных фармацевтических производителей проводит вебинар «Орфанный статус препарата в странах ЕАЭС: международный опыт и перспективы гармонизации» 🗓 13 мая 2026 года 🕒 12:00 (мск) 📍 онлайн (на русском языке) Тема вебинара — один из ключевых вопросов регуляторной повестки в сфере редких заболеваний. Различия в подходах к определению орфанного статуса, требованиям к его подтверждению и практике правоприменения в странах ЕАЭС напрямую влияют на сроки регистрации, предсказуемость вывода препаратов на рынок и доступ пациентов к терапии. 📡 В центре обсуждения: • международные подходы к присвоению орфанного статуса • практика стран ЕАЭС • различия между регистрационными и компенсационными механизмами • возможные направления гармонизации регулирования Вебинар будет посвящён профессиональному обсуждению регуляторных подходов к орфанным препаратам и возможных направлений развития законодательства в странах ЕАЭС. Регистрация открыта! ⏩ ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ ⏪ Приглашаем к участию специалистов, заинтересованных в формировании предсказуемой и эффективной регуляторной среды для орфанных препаратов в странах ЕАЭС.

🇦🇪 В ОАЭ впервые за пределами США взрослому пациенту со СМА введена генная терапия Itvisma Клинический прорыв или новый вызов для систем финансирования здравоохранения? Часть 2 ➡️ Начало — в предыдущем посте. Важно, что исследование STEER не доказывает сравнительную эффективность Itvisma относительно Spinraza или Evrysdi: прямого сравнения с активной терапией не проводилось. Поэтому аргумент о потенциальной экономии по сравнению с 10-летней хронической терапией является не результатом прямого клинического сравнения, а экономическим допущением: однократная генная терапия должна заменить регулярное лечение. Убедительность этого подхода зависит от: — долгосрочности эффекта — необходимости последующей терапии — устойчивости функционального результата — данных о качестве жизни — реальных расходах системы здравоохранения на таких пациентов 📊 Почему сложно оценить QALY В ближайшие годы надёжно рассчитать QALY для взрослых пациентов со СМА будет сложно. Причины очевидны: — недостаточно данных о длительности эффекта — ограничены данные о качестве жизни после терапии — не до конца понятны долгосрочные расходы системы здравоохранения — результаты у детей и пациентов на более ранних стадиях нельзя автоматически переносить на взрослых пациентов с уже сформировавшимися двигательными ограничениями ⚖️ Ключевая дилемма для систем здравоохранения Здесь возникает сложный выбор: либо государство полностью оплачивает крайне дорогое лечение и принимает риск неэффективных расходов, либо пациент не получает доступ к современной терапии. Но этот выбор не должен быть бинарным. Для таких препаратов целесообразно рассматривать инновационные механизмы финансирования: — рассрочку платежа — оплату за результат — и соглашения об управляемом доступе (Managed Entry Agreements) — или возмещение на условиях подтверждения результата (Conditional Reimbursement) Рациональная модель могла бы предусматривать поэтапную оплату: первый транш при введении препарата, последующие — только при подтверждении заранее согласованных клинических исходов в контрольных точках наблюдения. Риск субъективности оценки результата может быть снижен за счёт: — стандартизированной регистрации моторных функций — видеозаписи выполнения тестов — цифровых инструментов мониторинга — внесения данных в регистр долгосрочного наблюдения 📌 Почему это важно для стран СНГ Отдельно необходимо обсуждать критерии эффективности с пациентами и семьями. Для лиц, принимающих решения, «1 балл по HFMSE» может выглядеть незначительным, тогда как для пациента это может означать возможность дольше сохранять самостоятельность и качество жизни. Появление таких препаратов — ещё один сигнал для стран СНГ о необходимости внедрения инновационных механизмов финансирования. Без рассрочки платежа, соглашений об оплате за результат и долгосрочных регистров наблюдения подобные терапии останутся труднодоступными для государственных систем здравоохранения. Более того, отсутствие таких механизмов может ограничивать не только доступ пациентов к зарубежным препаратам, но и развитие локальной разработки и финансирования собственных генных и клеточных технологий. 📎 Источник: Healthcare Middle East & Africa

🇦🇪 В ОАЭ впервые за пределами США взрослому пациенту со СМА введена генная терапия Itvisma Клинический прорыв или новый вызов для систем финансирования здравоохранения? Часть 1 В Дубае проведено первое за пределами США введение генной терапии Itvisma взрослому пациенту со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лечение получил 22-летний пациент из Египта в Medcare Royal Speciality Hospital. Этот случай стал возможен, в том числе потому, что ОАЭ одними из первых после США одобрили применение Itvisma у пациентов старше 2 лет, включая взрослых. В Европе препарат пока проходит регуляторный путь в EMA, после чего потребуются национальные процедуры ценообразования и возмещения. 🧬 Что такое Itvisma Itvisma — новая форма уже известной генной терапии onasemnogene abeparvovec (Золгензма). Оба препарата — Zolgensma и Itvisma — направлены на доставку функциональной копии гена SMN1, дефект которого вызывает 5q-спинальную мышечную атрофию. Ключевое отличие — в популяции и способе введения: — Zolgensma применяется у детей младше 2 лет и вводится внутривенно — Itvisma предназначена для пациентов от 2 лет и старше и вводится интратекально, то есть в спинномозговую жидкость 📊 Что показало исследование STEER В исследовании STEER препарат сравнивали с плацебо — sham-процедурой, имитирующей интратекальное вмешательство. Средний прирост по шкале моторной функции HFMSE составил: — +2,39 балла в группе Itvisma — +0,51 балла в контрольной группе Дополнительный эффект составил 1,88 балла за 52 недели. При заявленной оптовой цене в США 2,59 млн долларов за однократное лечение возникает вопрос о клинико-экономической эффективности: стоит ли 1,88 балла по шкале HFMSE таких затрат? При этом важно учитывать, что для пациента даже 1 балл может означать возможность лучше удерживать предмет, пользоваться рукой или дольше сохранять элементы самостоятельности. ➡️ Во второй части разберём, почему клинический прорыв одновременно становится вызовом для систем финансирования здравоохранения и какие механизмы доступа могут быть применимы для таких терапий. 📎 Источник: Healthcare Middle East & Africa

💊 Chiesi приобретает KalVista: первый пероральный препарат для купирования приступов наследственного ангиоотёка Итальянская фармацевтическая группа Chiesi объявила о приобретении KalVista Pharmaceuticals за 1,9 млрд долларов США. Ключевой актив сделки — Ekterly® (себетралстат), первый пероральный препарат для купирования острых приступов наследственного ангиоотёка (НАО). Закрытие сделки ожидается в III квартале 2026 года после получения регуляторных одобрений. 🔬 Что это за препарат Ekterly® (себетралстат) разработан компанией KalVista Pharmaceuticals — биофармацевтической компанией, специализирующейся на малых молекулах для редких заболеваний. Основной фокус компании — препараты, воздействующие на калликреин-кининовую систему, включая пероральные ингибиторы плазменного калликреина. Почему это важно Наследственный ангиоотёк (НАО) — редкое, потенциально жизнеугрожающее заболевание, сопровождающееся рецидивирующими отёками: — кожи — слизистых оболочек — желудочно-кишечного тракта — дыхательных путей Особый интерес к себетралстату связан с тем, что это первая таблетированная терапия “по требованию”. Сегодня купирование острых приступов НАО в основном основано на инъекционных препаратах. Ekterly принимается внутрь при появлении первых симптомов приступа. В США препарат уже одобрен для взрослых и подростков с 12 лет. 📊Что показало исследование Согласно данным регистрационного исследования KONFIDENT: — медианное время до начала облегчения симптомов при дозе 600 мг составило 1,79 часа — в группе плацебо — 6,72 часа Для пациентов с НАО это принципиально важно, поскольку раннее начало терапии снижает риск прогрессирования приступа, особенно при вовлечении дыхательных путей. 🌍 Где препарат уже одобрен На сегодняшний день Ekterly® / себетралстат зарегистрирован в: 🇺🇸 США 🇪🇺 Европейском союзе 🇬🇧 Великобритании 🇨🇭 Швейцарии 🇦🇺 Австралии 🇸🇬 Сингапуре 🇯🇵 Японии В странах СНГ препарат пока не зарегистрирован. 🇷🇺 Какие препараты для НАО зарегистрированы в России В России для терапии наследственного ангиоотёка доступны препараты как для купирования приступов, так и для профилактики: — Фиразир® / икатибант — антагонист B2-рецепторов брадикинина (Takeda / Shire) — Беринерт® — ингибитор C1-эстеразы человека (CSL Behring) — Хайгарда® — подкожный ингибитор C1-эстеразы человека для профилактики (CSL Behring) — Такзайро® / ланаделумаб — ингибитор плазменного калликреина для профилактики (Takeda) 💰 Стоимость По открытым данным, заявленная оптовая цена Ekterly в США составляет около 16 720 долларов за дозу. Это справочная цена до скидок, страхового покрытия и программ доступа, поэтому она не отражает фактическую цену закупки для систем здравоохранения. 📎 Источник: Reuters — Italy’s Chiesi buys US-listed KalVista Pharmaceuticals for $1.9 billion