👩‍🦽انجمن دیستروفی عضلانی امید اصفهان👨‍🦼

"آگاهی دوشن شنبه 7 سپتامبر 2024 در هشت سال گذشته بنیاد"Jettجت"میزبان این رویداد سالانه جشن و یادبود جامعه دوشن ما بوده است. ما مشتاقانه منتظر نهمین WDAD سالانه خود در 7 سپتامبر 2024 هستیم زمانی که در طول روز با جامعه خود در ارتباط باشیم."             طرح پیراهن 2024 پیراهن‌های امسال روز جهانی آگاهی دوشن دارای چرخشی بر روی سه‌راهی کلاسیک«قوی‌تر از دوشن»"Jettجت"و نقل قولی از جودی هیومن،فعال حقوق معلولیت است در این نقل قول آمده است: «معلولیت تنها زمانی به یک تراژدی تبدیل می‌شود که جامعه نتواند چیزهایی را که ما برای اداره زندگی خود نیاز داریم فراهم کند.» Raise your voice for Duchenne #صدای_خود_را_برای_دوشن_بلند_کنید https://www.jettfoundation.org/wdad

تجمع جمعی از خانواده بیماران SMA مقابل وزارت بهداشت امروز دهم شهریور ماه،جمعی از خانواده بیماران مبتلا به SMA که تعداد آنها در رسانه‌ها بیش از ۲۰۰ نفر اعلام شده است،مقابل ساختمان اصلی وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی در خیابان ایوانک تجمع کردند. این بیماران به قطع توزیع داروهای موردنیاز خود معترض هستند www.daroovasalamat.ir/news/55628

درمان یک اختلال ژنتیکی به کمک ژن درمانی 🧬آتروفی عضلانی نخاعی(SMA)یک بیماری نادر و ژنتیکی است که باعث ضعف و تحلیل ح جاکوب کاسپی،نوجوان آمریکایی مبتلا به SMA که به کمک ژن درمانی،درمان شد ژن‌‌درمانی به کمک هموفیلی آمد 🧬ژن‌درمانی به‌عنوان گزینه‌ای بسیار مناسب برای درمان هموفیلی‌ مطرح شده‌است زیرا دیگر نیاز نیست بیمار به‌طور مداوم داروهای شیمیایی را مصرف کند. نتایج به‌کارگیری ژن‌درمانی در درمان بیماری هموفیلی امیدوارکننده است. این درمان منجر‌ به سنتز مداوم فاکتورهای انعقادی در کبد می‌شود. به‌عبارتی بیماران دیگر نیازی به تزریق منظم دارو نخواهند داشت چراكه یکبار تزریق ژن اصلاح‌شده می‌تواند علائم این بیماری را برای مدت طولانی کاهش دهد.

Stem cells - Muscular Dystrophy UK سلول های بنیادی و تحلیل عضلانی سلول‌های بنیادی موجود در ماهیچه‌های اسکلتی،سلول‌های ماهواره‌ای نامیده می‌شوند و عملکرد آن‌ها در برخی شرایط تحلیل رفتن عضلات مختل می‌شود. این به این دلیل است که عضله به راحتی آسیب می بیند و یک چرخه مداوم از انحطاط و بازسازی ماهیچه وجود دارد. سلول های ماهواره ای نمی توانند تقاضا برای فیبرهای عضلانی جدید را تأمین کنند و در نهایت خسته و بی اثر می شوند که در نهایت منجر به تحلیل رفتن عضلات می شود.  تغییر ژنتیکی زمینه ای(جهش)همچنین می تواند به طور مستقیم بر عملکرد سلول های ماهواره ای تأثیر بگذارد. به عنوان مثال جهشی که باعث دیستروفی عضلانی فاسیوسکاپولوهومرال(FSHD)می شود منجر به فعال شدن پروتئینی به نام DUX4 می شود که برای سلول های ماهواره ای سمی است. از دست دادن دیستروفین در دیستروفی عضلانی دوشن نیز ممکن است بر تقسیم سلول های ماهواره ای تأثیر بگذارد. درمان با سلول های بنیادی پیوند سلول های بنیادی به بیماران با استفاده از سلول های خود یا اهداکننده است. این درمان پتانسیل مفیدی برای افرادی دارد که دچار تحلیل عضلانی هستند،زیرا می تواند رشد فیبرهای عضلانی جدید در عضله آسیب دیده را تشویق کند. با این حال تا به امروز هیچ درمان با سلول های بنیادی در درمان این بیماری ها مؤثر نبوده است. آزمایشات بالینی کمی وجود داشته است که متأسفانه ناموفق بوده است. یکی از دلایل اصلی مشکل در رساندن این سلول ها به عضله است.  محققان باید بر چندین چالش غلبه کنند تا اینکه درمان با سلول های بنیادی به یک درمان تائید شده برای افراد مبتلا به شرایط تحلیل عضلانی تبدیل شود. این موارد عبارتند از:  رشد حجم زیادی از سلول های بنیادی در آزمایشگاه بدون از دست دادن خواص بازسازی کننده آنها  پیدا کردن یک مکانیسم تحویل مناسب،به طوریکه سلول های بنیادی به تمام عضله آسیب دیده برسد  بهبود ادغام سلول های بنیادی در عضله(پیوند)به طوریکه آنها می توانند با موفقیت سلول های عضلانی جدید بسازند. جلوگیری از دفع سلول های بنیادی پیوندی توسط سیستم ایمنی بدن   پیوند سلول های بنیادی خود بیمار یکی از راه های کاهش خطر رد سیستم ایمنی است. با این حال برای شرایط ژنتیکی مانند دیستروفی عضلانی،جهش ژنتیکی زمینه‌ای همچنان براین سلول‌ها تأثیر می‌گذارد و ممکن است به خوبی سلول‌های بنیادی یک فرد سالم عمل نکنند. این بدان معنی است که ممکن است ترکیبی از ژن و سلول درمانی با اصلاح ژنتیکی سلول های بنیادی در آزمایشگاه قبل از پیوند مورد نیاز باشد ترکیبی از ژن و سلول درمانی با اصلاح ژنتیکی سلول های بنیادی در آزمایشگاه قبل از پیوند مورد نیاز باشد.  روش دیگر،محققان می توانند از سلول های بنیادی اهداکننده یا جنینی استفاده کنند. با این حال مانند پیوند عضو خطر رد ایمنی سلول های معرفی شده وجود دارد. دراین شرایط نیاز به تطبیق دقیق اهداکننده وجود دارد و گیرنده ممکن است نیاز به مصرف داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی داشته باشد.  به صورت آنلاین،ممکن است با کلینیک هایی در سراسر جهان مواجه شوید که درمان با سلول های بنیادی را ارائه می دهند. مهم است به یاد داشته باشید که تقریباً هیچ یک از این موارد تائید نشده اند. درمان‌های سلول‌های بنیادی کنونی که توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده(FDA)تائید شده‌اند،فقط برخی اختلالات خونی و سرطان‌ها را هدف قرار می‌دهند. آژانس دارویی اروپا(EMA)نیز یکی از این موارد را تائید کرده است که به ترمیم بخشی از چشم پس از آسیب کمک می کند. آزمایش محصولات تحقیقاتی مانند درمان با سلول های بنیادی در آزمایشات بالینی و ارزیابی آنها توسط تنظیم کننده ها بسیار مهم است. این امر ایمنی بیماران را تنها با استفاده از داروها یا درمان های مؤثر تضمین می کند.  تحقیقات آینده اگرچه تحقیقات زیادی در مورد سلول‌های بنیادی درحال انجام برای شرایط تحلیل عضلانی وجود دارد اما در مورد اینکه کدام نوع سلول بنیادی بیشترین پتانسیل را به عنوان درمان دارد،اتفاق نظر وجود ندارد. محققان درحال بررسی انواع مختلف سلول های بنیادی هستند که هر کدام مزایا و معایب خاص خود را دارند.  سلول های ماهواره ای که به طور طبیعی در داخل عضله یافت می شوند ممکن است یک انتخاب واضح برای درمان با سلول های بنیادی به نظر برسند اما تعدادی از مشکلات در آنها وجود دارد. هنگامی که سلول های ماهواره ای در خارج از بدن رشد می کنند،ظرفیت بازسازی خود را از دست می دهند و بنابراین در هنگام پیوند مقادیر زیادی عضله تشکیل نمی دهند. آنها همچنین برای عملکرد مناسب به محیط عضله میزبان متکی هستند بنابراین ممکن است فقط در یک عضله دیستروفیک اثربخشی محدودی داشته باشند." https://www.musculardystrophyuk.org/research/stem-cells/

ژن‌درمانی بیماری DMD برای نخستین بار در خارج از آمریکا در امارات در دسترس قرار گرفت به گزارش فانا: ژن‌درمانی بیماری دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)برای نخستین بار در خارج از آمریکا در ابوظبی پایتخت امارات متحده عربی در دسترس قرار گرفت این درمان در شهر پزشکی شیخ خلیفه در ابوظبی تحت نظارت یک تیم پزشکی تخصصی به رهبری یک متخصص مغز و اعصاب کودکان به یک بیمار ارائه شد این ژن‌درمانی که در ژوئن 2023 به تائید سازمان غذا و دارو آمریکا(FDA)رسید،تا پیش از این فقط در آمریکا در دسترس بوده است دیستروفی عضلانی دوشن یک اختلال ارثی عصبی عضلانی ناتوان‌کننده است که باعث تخریب تدریجی و تضعیف عضلات در طول زمان می‌شود. ژن‌درمانی Delandistrogene Moxeparvovec با نام تجاری Elevidys یک درمان تزریقی یکبار مصرف است که ثابت شده علت اصلی DMD را برطرف می‌کند. https://www.prnewswire.com/ae/news-releases/the-department-of-health--abu-dhabi-provides-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy-for-the-first-time-in-abu-dhabi-and-outside-the-us-302213546.html

آقای دکتر فراهانچی،نماینده ویژه آقای دکتر پزشکیان، در جلسه امروز قول داده‌اند به محض استقرار دولت جدید و انتخاب وزیر بهداشت پیگیر امور درمان بچه های دوشن باشند جا دارد شما خانواده های عزیزان دوشن هم با تماسهاتون پیگیرِ این اَمر مهم باشید #دارو #درمان #حمایت #همه_باهم_برای_آینده_بهتر

از عزیزان مبتلا به دوشنDMD،بِکر DMD و خانواده های ایشان تقاضا میشود در ادامه درخواست داروی(جیوینوستات،دوویزات)جهت پیگری با شماره های زیر تماس گرفته👇 111 +98111 0216133 درخواست خود مبنی بر ورود و دسترسی به داروی مورد نظر را مطرح نموده و درصورت موفقیت کُد پیگیری را برای عزیزانی که دراین مسیر تلاش می‌کنند ارسال نمائید تا پیگیری های لازم انجام گردد... #دارو #درمان #بیماران_دیستروفی سپاس از همراهی شما

از عزیزان مبتلا به دوشنDMD و خانواده های ایشان تقاضا میشود در ادامه درخواست داروی(جیوینوستات،دوویزات)جهت پیگری با شماره های زیر تماس گرفته👇 111 0216133 درخواست خود مبنی بر ورود و دسترسی به داروی مورد نظر را مطرح نموده و درصورت موفقیت کُد پیگیری گرفته برای عزیزانی که در این مسیر تلاش می‌کنند ارسال نمائید تا پیگیری های لازم انجام گردد... #دارو #درمان #بیماران_دیستروفی سپاس از همراهی شما

ژن‌درمانی رمز عبور از درمان‌های قدیمی 🧬ژن‌درمانی یکی از روش‌های نوین پزشکی است که به منظور درمان هدفمند بیماری‌ها از طریق تغییر یا اصلاح ژن‌ها مورد استفاده می‌گیرد. در سال‌های اخیر چندین نوع ژن‌درمانی تائید شده‌اند که به درمان بیماری‌های خاص کمک می‌کنند،مانند برخی از لوسمی‌ها و لنفوم‌ها.... آیا ترمیم و ساخت مجدد بافت‌های از دست‌رفته بدن،ممکن است؟ مهندسی بافت،با استفاده از تکنولوژی پیشرفته و سلول‌های بدن خودتان PRP این رویا را به واقعیت تبدیل می‌کند. تصور کنید بافت‌های آسیب‌دیده یا از دست رفته شما بازسازی شوند و سلامتی دوباره به شما بازگردد. مهندسی بافت،به‌عنوان یکی از زیرشاخه‌های پزشکی بازساختی،راهی برای درمان غیرممکن‌ها ایجاد کرده‌است. 🧬ژن‌درمانیبه‌عنوان یک روش پیشرفته و نوین در پزشکی،بطور مستقیم به اصلاح و یا جایگزینی ژن‌های معیوب در سطح سلولی می‌پردازد تا به درمان یا جلوگیری از بروز بیماری‌ها کمک کند. 🔆این روش به‌ویژه در زمینه درمان بیماری‌های ژنتیکی وراثتی و اکتسابی کاربرد دارد. تغییرات جدید در راستای بهبود بیماری ازطریق ژن‌درمانی،در نهایت به 3 روش صورت می‌گیرد: 1-جایگزینی ژن معیوب 2-خاموش‌کردن ژن معیوب 3-افزودن ژن جدید ژن‌درمانی امکان اصلاح مستقیم ژن‌های معیوب در سطح مولکولی را فراهم می‌کند و به درمان‌هایی دقیق‌تر و مؤثرتر منجر می‌شود که درمان ‌آن‌ها با روش‌های مرسوم و سنتی ممکن نیست... 🧬ژن‌درمانی چه کاربردی دارد؟ ژن درمانی درحال تبدیل شدن به یکی از متداول‌ترین روش‌ها برای درمان بیماری‌های ژنتیکی و صعب‌العلاج است؟ ژن‌درمانی به‌عنوان یکی از پیشرفته‌ترین روش‌های درمانی،در درمان بیماری‌های ژنتیکی،سرطان‌ها و برخی از اختلالات خونی و سیستم ایمنی مورد استفاده قرار می‌گیرد. برخی از مهم‌ترین بیماری‌هایی که امکان درمان با این روش را دارند،عبارت‌اند از: *سرطان‌ها* درمان سرطان خون(مانند لوسمی) درمان هدفمند تومورهای صلب *بیماری‌های عصبی-عضلانی* آتروفی عضلانی نخاعی(SMA) دوشنDMD،بِکرBMD بیماری پارکینسون *اختلالات بینایی* کوری ارثی(مانند لبر آموروزیس مادرزادی) *اختلالات متابولیکی* نقص‌های آنزیمی(مانند بیماری‌های ذخیره‌ای لیزوزومی) *بیماری‌های ویروسی* درمان HIV پیش‌بینی می‌شود که بتوان به کمک ژن‌درمانی در آینده نزدیک،راهی برای تعداد زیادی از بیماری‌هایی که تاکنون درمان نشده‌اند،کشف کرد. 🧪آیندهٔ پزشکی در دسترس‌تر از چیزی است که فکر می‌کنید! 🧬با پزشکی بازساختی،ترمیم بافت‌ها و درمان بیماری‌های صعب‌العلاج دیگر یک رویا نیست. همراه ما باشید تا با این انقلاب پزشکی بیشتر آشنا شوید. به نظر شما،بزرگترین چالش پیش روی پزشکی بازساختی چیست؟ "انقلاب علمی،نویدبخش آینده‌ای پراز امید و زندگی بهتر است"

ارسال ۴۰۰ تن دارو به عراق برای اربعین پیرحسین کولیوند رئیس جمعیت هلال احمر ایران از ارائه خدمات درمانی از جمله اعزام ۴۰۰۰ پزشک و ارسال ۴۰۰ تن دارو به عراق ویژه پیاده‌روی اربعین خبر داد www.daroovasalamat.ir/fa/doc/news/49700

درود به شرفت قهرمان یونس قهرمان این روزها در جنگل های اورامانات است او که خود دارای معلولیت است از هرآنچه که دارد مایه گذاشته به دل آتش جنگل زده تا حیات طبیعی را نجات دهد او عاشق طبیعت است،هر بار که نقطه ای از جنگل درگیر آتش سوزی می‌ شود،دل به آتش می‌زند و با تمام توان سعی می کند آتش را از نفس درختان و زندگی حیات وحش منطقه دور کند. #یونس #قهرمان #قهرمانان_گمنام_وفداکار_را_دریابید

درود به شرفت قهرمان یونس قهرمان این روزها در جنگل های اورامانات است او که خود دارای معلولیت است از هرآنچه که دارد مایه گذاشته به دل آتش جنگل میزند تا حیات طبیعی را نجات دهد او عاشق طبیعت است،هر بار که نقطه ای از جنگل درگیر آتش سوزی می‌ شود دل به آتش می‌زند و با تمام توان سعی می کند آتش را از نفس درختان و زندگی حیات وحش منطقه دور کند. #یونس #قهرمان #قهرمانان_گمنام_وفداکار_را_دریابید

ندا باقریHIBN: سلام عزیزم روزتون بخیر ویس گذاشتم براتون اگر صلاح بدونید بزارید داخل گروه خانم سراج یادتونه سری قبل بدنم عفونت کرد و خیلی حالم بد بود و نمیتونستم راه برم اما الان یک هفتس اومدم از مشهد اما خیلی راضی هستم با تمام جلسات قبلم فرق دارم خیلی سرحال هستم درود عزیزم بسیارخوشحالم و سپاس از اینکه احساس رضایت و ابراز خوشحالیت را با من و سایر دوستانت به اشتراک گذاشتی امیدوارم هر روز شاهد بهبودی و سلامتی کاملت باشیم و آرزو دارم سایر بچه‌ها هم بتونن از چنین حسی به مفهوم واقعی برخودار شوند🙏

We won’t stop until we end HIV. درمان قطعی هفتمین بیمار مبتلابه ایدز با پزشکی بازساختی 🧬تکنولوژی‌های نوین‌ ویرایش ژنوم مانند CRISPR-Cas9 در آینده نقش مهمی در درمان ایدز خواهند داشت. دانشمندان با استفاده از حوزه‌ی پزشکی بازساختی،بار دیگر مرزهای درمان ایدز را جابه‌جا کردند. مرد 60 ساله‌ای که در آلمان،تحت درمان با پیوند سلول‌های‌ بنیادی قرار گرفته‌بود،شش سال است بدون هیچ‌ اثری از ویروس HIV زندگی می‌کند. سلول‌های بنیادی‌ که به‌ این بیمار،پیوند زده شده‌اند،مقاومت طبیعی در برابر ویروس ندارند.این یافته،فرضیه‌ دیرینه‌ تمرکز بر گیرنده‌ CCR5(پروتئینی که برای ورود اکثر گونه‌های ویروس HIV به سلول‌های ایمنی مورد استفاده قرار می‌گیرد)را به‌ چالش می‌کشد و نشان می‌دهد که پزشکی بازساختی و پیوند سلول‌های بنیادی می‌تواند به‌عنوان یک رویکرد جامع‌تر برای رهایی از عفونت HIV مورد بررسی قرار گیرد. 🧫سلول‌های درمانگر سلول‌درمانی(cell therapy)نوعی رویکرد درمانی پزشکی بازساختی است که طی آن سلول‌های زنده به‌منظور درمان و پیشگیری از بیماری‌ها به‌ بدن بیمار پیوند یا تزریق می‌شوند. این سلول‌ها می‌توانند از منابع مختلفی مانند:مغز استخوان و سلول‌های بنیادی جنینی به‌دست آیند‌. یکی از کاربردهای مهم سلول‌درمانی درمان سرطان‌ها است. به‌عنوان مثال در روش"CAR-T"سلول‌های T بیمار به‌‌طور ژنتیکی مهندسی می‌شوند تا بتوانند سلول‌های سرطانی را شناسایی و نابود کنند. این روش در درمان سرطان‌های خونی مانند لوسمی و لنفوم موفق عمل کرده‌است‌. سلول‌درمانی در درمان بیماری‌های قلبی-عروقی نیز کاربرد دارد. سلول‌های بنیادی می‌توانند به‌ ترمیم بافت‌های آسیب‌دیده‌ قلب پس از حمله‌ی قلبی کمک کنند و عملکرد آن را بهبود بخشند. یکی‌ دیگر از دستاوردهای سلول‌درمانی،درمان بیماری‌های عصبی است. پژوهش‌ها نشان داده‌اند که سل‌‌تراپی مبتنی‌بر سلول‌های بنیادی در بیماران مبتلابه پارکینسون،می‌تواند به‌ تولید دوپامین که در این بیماران کاهش می‌یابد،کمک کنند و علائم بیماری را کاهش دهند. ⚡️احیای عضلات و استخوان‌ها: نگاهی به پزشکی بازساختی 💪در سال‌های اخیر،ترمیم و بازسازی بافت‌های آسیب‌دیده عضلانی-اسکلتی،با کمک دانش پزشکی بازساختی،میسر شده‌است. این حوزه با بهره‌گیری از تکنولوژی‌های پیشرفته‌ای مانند مهندسی بافت و سلول‌های بنیادی امیدی تازه برای بیماران ایجاد می‌کند. این روش‌ها نه‌تنها کیفیت زندگی بیماران را بهبود می‌بخشند،بلکه نیاز به جراحی‌های تهاجمی را نیز کاهش می‌دهند. 🧬سلول‌های بنیادی،به‌عنوان قهرمانان بیولوژیکی،توانایی تمایز به انواع مختلف سلول‌ها را دارند و در پزشکی بازساختی،نقش حیاتی ایفا می‌کنند. در درمان بیماری‌های عضلانی-اسکلتیتزریق سلول‌های بنیادی مزانشیمی به ناحیه آسیب‌دیده،فرایند ترمیم را تسریع کرده و التهاب و درد را کاهش می‌دهد. این سلول‌ها همچنین به تولید فاکتورهای رشد و مولکول‌های ترمیمی کمک می‌کنند. پزشکی بازساختی با تکنیک‌های نوآورانه‌اش در درمان آسیب‌های ورزشی و بیماری‌های مزمن عضلانی-اسکلتی معجزه می‌کند. استفاده از داربست‌های زیستی همراه با سلول‌های بنیادی برای ترمیم رباط‌ها و تاندون‌ها،زمان بهبودی را کاهش داده و عملکرد فیزیکی بیماران را بهبود می‌بخشد. https://viivhealthcare.com/ending-hiv/

"دسترسی به درمان های جدید برای دیستروفی عضلانی دوشن  بینش پزشکان متخصص 19 ژوئیه 2024 تعدادی از پزشکان با تجربه در درمان DMD در سراسر کشور در این مقاله که اخیراً در Annals of the Child of Neurology Society منتشر شده است،مشارکت کردند. در سال های اخیر تعداد قابل توجهی از کارآزمایی های بالینی برای ارزیابی توانایی اصلاح بیماری در درمان های جدید برای DMD دیده شده است. علاوه بر کورتیکواستروئیدها(دفلازاکورت و وامورولون)چندین درمان با هدف ژن درمانی توسط FDA تائید شده است.FDA بهElevidys برای دیستروفی عضلانی Duchenne تائیدیه کامل می دهد اینها شامل عوامل پرش اگزون (eteplirsen،golodirsen، viltolarsen و casimersen) است که چارچوب خواندن رونوشت‌های DMD و delandistrogene moxeparvovec-rokl یک درمان انتقال ژن میکرودیستروفین مبتنی بر ویروس آدنو مرتبط را بازیابی می‌کنند. دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)یک بیماری عضلانی نادر،مرتبط با X پیشرونده و دژنراتیو است که به دلیل انواع بیماری زا در ژن DMD که منجر به عدم وجود پروتئین عملکردی دیستروفین می شود. بیماران مبتلا به DMD آسیب عضلانی برگشت ناپذیری دارند که از بدو تولد شروع می شود و شواهد بافت شناسی از پیشرفت بیماری همراه با التهاب پیشرونده و فیبروز در سال های اول زندگی وجود دارد. مراقبت‌های میان رشته‌ای فعال،کورتیکواستروئیدها و پیشرفت‌ها در درمان‌های اصلاح‌کننده بیماری،مسیر بیماری را تغییر داده و منجر به پیشرفت کُندتر و بهبود امید به زندگی شده است." https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/access-to-novel-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy-insights-from-expert-treating-physicians#

"دسترسی به درمان های جدید برای دیستروفی عضلانی دوشن  بینش پزشکان متخصص 19 ژوئیه 2024 تعدادی از پزشکان با تجربه در درمان DMD در سراسر کشور در این مقاله که اخیراً در Annals of the Child of Neurology Society منتشر شده است،مشارکت کردند. در سال های اخیر تعداد قابل توجهی از کارآزمایی های بالینی برای ارزیابی توانایی اصلاح بیماری در درمان های جدید برای DMD دیده شده است. علاوه بر کورتیکواستروئیدها(دفلازاکورت و وامورولون)چندین درمان با هدف ژن درمانی توسط FDA تائید شده است.FDA بهElevidys برای دیستروفی عضلانی Duchenne تائیدیه کامل می دهد اینها شامل عوامل پرش اگزون (eteplirsen،golodirsen، viltolarsen و casimersen) است که چارچوب خواندن رونوشت‌های DMD و delandistrogene moxeparvovec-rokl یک درمان انتقال ژن میکرودیستروفین مبتنی بر ویروس آدنو مرتبط را بازیابی می‌کنند. دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)یک بیماری عضلانی نادر،مرتبط با X پیشرونده و دژنراتیو است که به دلیل انواع بیماری زا در ژن DMD که منجر به عدم وجود پروتئین عملکردی دیستروفین می شود. بیماران مبتلا به DMD آسیب عضلانی برگشت ناپذیری دارند که از بدو تولد شروع می شود و شواهد بافت شناسی از پیشرفت بیماری همراه با التهاب پیشرونده و فیبروز در سال های اول زندگی وجود دارد. مراقبت‌های میان رشته‌ای فعال،کورتیکواستروئیدها و پیشرفت‌ها در درمان‌های اصلاح‌کننده بیماری،مسیر بیماری را تغییر داده و منجر به پیشرفت کُندتر و بهبود امید به زندگی شده است." https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/access-to-novel-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy-insights-from-expert-treating-physicians#

"دسترسی به درمان های جدید برای دیستروفی عضلانی دوشن  بینش پزشکان متخصص 19 ژوئیه 2024 تعدادی از پزشکان با تجربه در درمان DMD در سراسر کشور در این مقاله که اخیراً در Annals of the Child of Neurology Society منتشر شده است،مشارکت کردند. در سال های اخیر تعداد قابل توجهی از کارآزمایی های بالینی برای ارزیابی توانایی اصلاح بیماری در درمان های جدید برای DMD دیده شده است. علاوه بر کورتیکواستروئیدها(دفلازاکورت و وامورولون)چندین درمان با هدف ژن درمانی توسط FDA تائید شده است.FDA بهElevidys برای دیستروفی عضلانی Duchenne تائیدیه کامل می دهد اینها شامل عوامل پرش اگزون (eteplirsen،golodirsen، viltolarsen و casimersen) است که چارچوب خواندن رونوشت‌های DMD و delandistrogene moxeparvovec-rokl یک درمان انتقال ژن میکرودیستروفین مبتنی بر ویروس آدنو مرتبط را بازیابی می‌کنند. دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)یک بیماری عضلانی نادر،مرتبط با X پیشرونده و دژنراتیو است که به دلیل انواع بیماری زا در ژن DMD که منجر به عدم وجود پروتئین عملکردی دیستروفین می شود. بیماران مبتلا به DMD آسیب عضلانی برگشت ناپذیری دارند که از بدو تولد شروع می شود و شواهد بافت شناسی از پیشرفت بیماری همراه با التهاب پیشرونده و فیبروز در سال های اول زندگی وجود دارد. مراقبت‌های میان رشته‌ای فعال،کورتیکواستروئیدها و پیشرفت‌ها در درمان‌های اصلاح‌کننده بیماری،مسیر بیماری را تغییر داده و منجر به پیشرفت کُندتر و بهبود امید به زندگی شده است." https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/access-to-novel-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy-insights-from-expert-treating-physicians#