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Nacuity Pharmaceuticals Announces First Patient Dosed in Global Confirmatory Phase 3 Trial of NPI-001 (N-acetylcysteine amide) Tablets for the Treatment of Retinitis Pigmentosa Associated with Usher Syndrome 🧬 임상시험 | ⚪ LOW Nacuity Pharmaceuticals, Inc.가 Usher 증후군 연관 망막색소변성증(RP) 치료제 NPI-001(N-acetylcysteine amide, NACA 정제)의 글로벌 확증 Phase 3 임상 SLO-RP Preserve에서 첫 환자 투여를 완료했다. 미국 텍사스 댈러스의 Retina Foundation of the Southwest 내 Inherited Retinal Degeneration Clinic를 비롯해 미국과 호주의 여러 사이트에서 추가 환자를 등록 중이다. 24개월 무작위 이중맹검 시험(NCT07710196)으로, 성인 최대 80명을 대상으로 NPI-001 또는 위약 정제를 하루 두 번 경구 복용하며 약 2년간 아홉 차례 내원 방문을 진행한다. 이 시험은 광수용체 소실을 줄여 질환 진행을 늦출 수 있는지 평가하도록 설계됐다. Usher 증후군 연관 RP는 비가역적 시력 손실로 이어지는 희귀 진행성 유전성 망막질환이며, 광수용체 퇴행을 늦추는 승인 치료제는 현재 없다. NPI-001은 산화 스트레스에 의한 질환을 겨냥해 개발 중인 GMP 등급 NACA 정제 제형이며, 회사는 이번 시험이 첫 Phase 3라고 밝혔다. 회사는 앞서 Phase 2 연구에서 긍정적 결과를 얻었다고 언급했다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390215/0/en/nacuity-pharmaceuticals-announces-first-patient-dosed-in-global-confirmatory-phase-3-trial-of-npi-001-n-acetylcysteine-amide-tablets-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa-assoc.html

Actinogen pivotal Alzheimer’s disease trial database lock milestone - topline results on track for mid-November 🧬 임상시험 | 🟡 MID Actinogen Medical Limited(ASX:ACW)는 경구 Xanamem(emestedastat, 11β-HSD1 억제제)의 알츠하이머병(AD) pivotal XanaMIA 시험이 데이터베이스 락(database lock)을 공식 달성했다고 밝혔다. 이에 따라 최종 topline 결과 발표 시점을 기존 '11월'에서 '11월 중순'으로 좁혔다. XanaMIA는 호주와 미국의 247명을 대상으로 Xanamem 10 mg과 위약을 36주간 비교하는 무작위(1:1), 이중눈가림, 위약대조 Phase 2b/3 시험이며, 혈장 pTau181 상승 환자를 사전 선별해 등록했다. pTau181 상승 선별은 질병 진행이 더 빠른 환자를 선택해 치료 효과 검출력을 높이고, 큰 치료 효과가 관찰된 Phase 2a 환자군의 진단 프로파일을 재현하는 방식이다. 회사는 또한 AD와 주요우울장애에서 뇌 코르티솔 합성을 표적하는 11β-HSD1 억제의 과학적 근거를 다룬 논문이 Clinical and Translational Neuroscience에 온라인 선공개용으로 게재 승인되었다고 밝혔다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390207/0/en/actinogen-pivotal-alzheimer-s-disease-trial-database-lock-milestone-topline-results-on-track-for-mid-november.html

Daré Bioscience Addresses New National Focus on Women’s Health in Virtual Investor “What This Means” Discussion 📰 기타 | ⚪ LOW Daré Bioscience, Inc.(NASDAQ:DARE)의 Sabrina Martucci Johnson 사장 겸 CEO가 Virtual Investor "What This Means" 대담에 참여해 2026년 10월 19일 발효된 행정명령(Executive Order 14437)의 의미를 논의했다. 이 행정명령은 여성과 소녀의 전 생애 단계에 걸친 연구, 예방, 진단, 치료 및 돌봄 강화를 목표로 하며, 백악관 Women's Health Task Force를 설립하고 보건복지부(HHS)와 NIH에 NIH 내 Women's Health Division 설립을 지시했다. Johnson CEO는 여성건강에 대한 국가적 관심 증가가 Daré Bioscience 같은 기업에 갖는 의미와, 높아진 인식을 실질적 해결책으로 연결하는 것의 중요성을 이야기했다. 또한 상업화 전략과 파이프라인 진전에 따른 주요 예상 이벤트로 이번 분기 중 DARE to PLAY™ Sildenafil Cream의 처방 조제(prescription dispensing) 개시를 언급했다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390203/30757/en/dar%C3%A9-bioscience-addresses-new-national-focus-on-women-s-health-in-virtual-investor-what-this-means-discussion.html

Median PFS Approaches 14 Months! 3SBio's PD-1/VEGF Bispecific Antibody Posts Impressive Data at ESMO 2026 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH 3SBio Inc.가 2026 ESMO Congress에서 PD-1/VEGF 이중특이항체 tivunatamig(PF-08634404/SSGJ-707)와 화학요법 병용을 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 1차 치료로 평가한 중국 Phase 2 시험의 장기 추적 결과를 포스터로 공개했다. 총 261명이 등록됐으며 비편평 NSCLC 122명, 편평 NSCLC 139명이다. 환자의 50%는 65세 이상, 80%는 흡연력이 있었고 40% 이상은 PD-L1 TPS가 1% 미만이었다. 선정 용량인 10 mg/kg Q3W에서 편평 NSCLC의 확정 객관적반응률(cORR)은 carboplatin+paclitaxel 병용 시 80.7%로 대조군(tislelizumab 병용) 67.7%를 웃돌았고, 비편평 NSCLC의 cORR은 carboplatin+pemetrexed 병용 시 77.5%로 대조군 44.7%보다 높았다. 데이터 컷오프를 2026년 8월 6일로 갱신한 중앙값 무진행생존기간(mPFS)은 편평 NSCLC에서 13.6개월(대조군 8.3개월), 비편평 NSCLC에서 13.8개월(대조군 9.7개월)이었다. 이번 ORR은 지난해 SITC에서 처음 공개된 데이터보다 유의하게 개선됐다. 이 약물은 글로벌 파트너에 아웃라이선싱된 상태이다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/median-pfs-approaches-14-months-3sbios-pd-1vegf-bispecific-antibody-posts-impressive-data-at-esmo-2026-302922134.html

SELLAS Life Sciences Reaches 80th Event in Phase 3 REGAL Trial of Galinpepimut-S (GPS) in Acute Myeloid Leukemia 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH SELLAS Life Sciences Group, Inc.(NASDAQ:SLS)는 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 galinpepimut-S(GPS, WT1 표적 면역치료제)를 평가하는 pivotal Phase 3 REGAL 시험(NCT04229979)이 사전 지정된 80번째 사건(사망 건수)에 도달해 최종 분석이 개시된다고 밝혔다. REGAL은 사건 기반(event-driven) 전체생존기간(OS) 연구이며, 80번째 사건 발생에 따라 데이터베이스 락, 데이터 unblinding, 1차 평가변수 통계 분석을 진행한다. 분석이 완료되면 사전 지정된 통계분석계획(SAP)에 따라 이번 분기 중 예비 topline 1차 평가변수 결과를 발표할 예정이다. REGAL은 두 번째 완전관해(CR2)에 도달한 AML 환자에서 GPS를 유지요법으로 평가하는 무작위 registrational 시험으로, 1차 평가변수는 전체생존기간이며 2차 평가변수에는 무백혈병생존기간(LFS) 등이 포함된다. GPS는 Memorial Sloan Kettering Cancer Center로부터 라이선스한 SELLAS의 주력 후보물질이다. CEO Angelos Stergiou는 긍정적인 결과가 나올 경우 GPS가 CR2 환자를 위한 first-in-class이자 best-in-class 신규 면역치료 옵션이 될 수 있다고 언급했다. SELLAS는 CDK9 억제제 SLS009(tambiciclib)도 함께 개발 중이다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390187/0/en/sellas-life-sciences-reaches-80th-event-in-phase-3-regal-trial-of-galinpepimut-s-gps-in-acute-myeloid-leukemia.html

60 Degrees Pharmaceuticals Announces Partnership with The University of Southern Mississippi to Evaluate Castanospermine in Nonclinical Models of Alpha-Gal Syndrome 📰 기타 | ⚪ LOW 60 Degrees Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:SXTP)는 The University of Southern Mississippi(USM)와 스폰서 연구 계약을 체결하고, 호주 밤나무(Castanospermum australe) 유래 천연 이미노당 카스타노스퍼민(castanospermine)을 알파갈 증후군(AGS) 전임상 모델에서 평가하기로 했다. 60 Degrees는 연구 비용을 부담하며 결과로 도출되는 지식재산권을 상업화·판매할 옵션을 보유한다. 회사는 처방의약품(Rx) 개발 프로그램에 착수하기 전에 카스타노스퍼민 함유 제품의 botanical 승인 경로를 먼저 탐색할 계획이다. AGS는 주로 미국에서 lone star tick 교상과 연관된 진드기 매개 알레르기 질환이며, 현재 AGS를 치료·예방하도록 FDA가 승인한 의약품은 없고 원인 식품 회피가 주된 관리 방법이다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390168/0/en/60-degrees-pharmaceuticals-announces-partnership-with-the-university-of-southern-mississippi-to-evaluate-castanospermine-in-nonclinical-models-of-alpha-gal-syndrome.html

Propanc Biopharma Advances Clinical Development Preparation for PRP Phase 1b First-In-Human Study in Up to 50 Advanced Cancer Patients 🧬 임상시험 | ⚪ LOW Propanc Biopharma, Inc.(Nasdaq:PPCB)는 진행성 고형암 환자 최대 50명을 대상으로 하는 PRP(PPC-001, Propanc Proenzyme Combination) Phase 1b First-In-Human 시험 준비를 진행 중이며, 최종 프로토콜 문서는 2026년 11월 초, 첫 사이트 윤리위(HREC) 제출은 2026년 11월, 규제 절차는 2027년 1월을 목표로 한다. 호주 내 다수 사이트와 접촉하며 임상시험자 자료집(IB) 확정, 사이트 타당성 평가, 벤더 선정을 진행하고 있고, 첫 임상 사이트 개시 방문과 첫 환자 스크리닝은 2027년 2월로 계획하고 있다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390166/0/en/propanc-biopharma-advances-clinical-development-preparation-for-prp-phase-1b-first-in-human-study-in-up-to-50-advanced-cancer-patients.html

Alume Biosciences Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Bevonescein for Use During Surgery 🏛️ 규제 | 🔴 HIGH Alume Biosciences는 수술 중 사용을 위한 bevonescein의 신약허가신청(NDA)을 FDA가 수리(acceptance)했다고 발표했다. Bevonescein(ALM-488)은 형광 표지된 펩타이드 기반 신경 영상화제로, 정맥 투여 후 수술 중 신경 조직에 결합해 형광으로 신경을 시각화하도록 설계된 약물이다. 수술 중 신경 손상은 마비나 감각 상실 같은 합병증으로 이어질 수 있는데, 현재 수술 중 신경을 직접 식별하는 데 쓰이는 승인된 형광 영상제는 사실상 없다. Bevonescein은 두경부 수술 환자를 대상으로 임상 개발이 진행돼 왔다. NDA 수리는 FDA가 제출 서류를 실질 심사에 착수할 수 있을 만큼 완결된 것으로 판단했다는 의미이며, 이에 따라 이 약물은 정식 심사 단계에 들어갔다. 📌 원문: http://www.businesswire.com/news/home/20261028563141/en/Alume-Biosciences-Announces-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Bevonescein-for-Use-During-Surgery/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-bQQCakZDujohEJegUyaJwquReQ0P23MrIoWkrUSV24ZevRMp3sIgu8q3wq1OF24lT93qbEzrwa15HGbLqMObxbNWfZlBntHS6jpH5ROLXsTFMkl05DM8ABqeyBleEmzJA==

Boehringer Ingelheim Establishes Metabolic Matters Steering Committee to Advance More Connected Care for Obesity and Related Liver Diseases 📰 기타 | ⚪ LOW Boehringer Ingelheim이 비만 등 대사 건강 관련 질환의 진단·치료 격차를 줄이기 위한 다학제 협의체 Metabolic Matters Steering Committee를 구성했다. 위원회는 임상의, 환자 옹호단체, 전문가로 이루어져 있으며 진단·진료 공백 해소, 환자-의료진 소통 개선, 대사 건강에 대한 대중 이해 증진을 목표로 한다. 전 세계 비만 환자의 약 75%가 MASLD를, 34%가 중증형인 MASH를 동반하는 것으로 추정되며, 미국 성인 MASLD 환자의 심혈관질환 발생률은 MASLD가 없는 성인보다 30% 높다는 연구 결과가 인용됐다. 2026년 초 첫 회의에서 위원회는 대사 건강에 대한 환자·대중의 이해 부족, 임상 지침과 실제 진료 간의 괴리, 의료 시스템 내 협진·의뢰 경로의 장벽을 핵심 문제로 확인했다. 이에 따라 대사 건강 이해 증진, 임상 의사결정 단순화, 통합 진료 경험 지원의 세 가지 우선순위를 설정했다. Obesity Medicine Association(OMA) 회장 Dr. Leslie Golden이 위원으로 참여하며, Boehringer Ingelheim의 Brian Hilberdink U.S. Human Pharma 사장이 연계된 진료 접근의 필요성을 언급했다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/boehringer-ingelheim-establishes-metabolic-matters-steering-committee-to-advance-more-connected-care-for-obesity-and-related-liver-diseases-302921510.html

Transpharmation Ltd. Announces Strategic Acquisition of OrganoTherapeutics SARL 🤝 딜 | ⚪ LOW 신경과학·통증·대사질환 전임상 CRO인 Transpharmation Ltd.가 환자 유래 오가노이드 기술 기업 OrganoTherapeutics SARL을 인수했다. OrganoTherapeutics는 신경퇴행성/CNS 질환 치료제의 발굴·개발을 지원하는 기업으로, 파킨슨병, 헌팅턴병, ALS 등을 대상으로 인간 iPSC 유래 뇌 오가노이드 및 어셈블로이드 모델을 구축해 제약·바이오 파트너사의 여러 연구에 활용해 왔다. 인수 후에도 OrganoTherapeutics는 Transpharmation의 자회사로 운영된다. Transpharmation은 25년간 쌓아온 translational in vivo 약리 역량에 인체 조직·시스템 기반 서비스를 결합해 translational CRO 서비스를 구축하려는 전략의 첫 단계라고 밝혔다. 두 회사의 역량을 합쳐 고객사가 질환 생물학 규명, 타깃 검증, 신규 치료제 평가를 인간 관련성이 높은 모델과 기존 in vivo 모델로 함께 수행할 수 있게 된다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/transpharmation-ltd-announces-strategic-acquisition-of-organotherapeutics-sarl-302921332.html

Benitec Biopharma Announces Positive Interim Phase 1b/2a Results for High Dose BB-301 and Continued Durable Improvements for Low Dose BB-301 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH Benitec Biopharma Inc.(NASDAQ:BNTC)는 안구인두근이영양증(OPMD) 환자의 연하곤란을 대상으로 하는 BB-301 Phase 1b/2a first-in-human 시험(NCT06185673)에서 고용량 코호트의 긍정적 중간 결과와 저용량 코호트의 지속적 개선을 발표했다. BB-301은 'Silence and Replace' DNA-directed RNA interference(ddRNAi) 플랫폼 기반 유전자 치료제이며, 현재까지 투여된 모든 환자에서 100% 반응률이 관찰됐다. Cohort 1(저용량) 6명 전원이 12개월 post-treatment 추적 결과에서 formal Responder로 확인됐고, Cohort 2(고용량) 3명 전원도 formal Responder였다. Cohort 2는 첫 번째 환자의 9개월, 두 번째·세 번째 환자의 3개월 추적 결과가 확보됐다. 3개월 시점의 Cohort 1 대 Cohort 2 전체 비교에서 Cohort 2 환자들이 videofluoroscopy로 평가한 throat emptying 능력(연하 후 음식·액체 잔류)과 기능적 연하 지표에서 더 큰 비율로 개선을 보였다. 회사는 2027년 중반 pivotal 시험 진입을 목표로 하고 있으며, 현재 OPMD에는 승인된 치료제가 없다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390135/0/en/benitec-biopharma-announces-positive-interim-phase-1b-2a-results-for-high-dose-bb-301-and-continued-durable-improvements-for-low-dose-bb-301.html

electroCore, Inc. Submits 510(k) Premarket Notification to FDA Seeking Clearance of Quell® for the Treatment of Chronic Chemotherapy-Induced Peripheral Neuropathy (CIPN) 🏛️ 규제 | 🟡 MID electroCore, Inc.(NASDAQ:ECOR)가 웨어러블 신경조절 플랫폼 Quell®의 만성 항암제 유발 말초신경병증(CIPN) 치료 적응증에 대해 FDA에 510(k) 시판 전 신고서를 제출했다. 현재 CIPN에 특화된 적응증으로 FDA 승인 또는 허가를 받은 약물이나 기기는 없으며, 허가를 받으면 CIPN을 적응증으로 명시한 최초의 FDA 허가 기기 중 하나가 된다. 제출 자료는 142명 무작위 대조시험과 26명 오픈라벨 시험, 총 168명 대상 두 건의 임상에 근거하며, 활성 치료군의 신경병증성 통증 점수는 약 40% 감소해 sham군의 약 24~33% 감소를 웃돌았다. 사전 지정되지 않은 분석에서 기저 중등도~중증 통증 환자는 활성군 약 50%, sham군 약 30% 감소했다. 142명 RCT에서 EORTC QLQ-CIPN20 점수는 Quell군 11.6%, sham군 8.7% 개선되어 사전 지정된 유의성 기준 0.2를 충족했고, 26명 오픈라벨 시험에서 6주 치료를 마친 22명은 13% 개선을 보였다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390124/0/en/electrocore-inc-submits-510-k-premarket-notification-to-fda-seeking-clearance-of-quell-for-the-treatment-of-chronic-chemotherapy-induced-peripheral-neuropathy-cipn.html

TCG Labs Soleil Highlights Portfolio Momentum with Three Programs Entering First-in-Human Clinical Trials Across Oncology and Cardiovascular Disease 🧬 임상시험 | ⚪ LOW TCG Labs Soleil은 자사 모델로 설립·육성한 포트폴리오 3개사의 프로그램이 First-in-Human Phase 1 임상에 진입했다고 밝혔다. 해당 프로그램은 Duboce Biopharmaceuticals의 ALPP/L2 표적 T-cell engager(일부 고형암), Juri Biosciences의 KLK2 표적 T-cell engager(전이성 전립선암), Arguello Biosciences의 반감기 연장 Factor XI 항체(심방세동 및 기타 혈전색전증)이다. 네 번째 프로그램인 Clement Therapeutics의 α-TSLP x α-IL-33 이중특이항체(COPD, 천식 등 염증성 호흡기 질환)도 임상 진입을 앞두고 있으며, 2024년 출범한 TCG Labs Soleil의 포트폴리오는 현재 19개사로 구성된다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390110/0/en/tcg-labs-soleil-highlights-portfolio-momentum-with-three-programs-entering-first-in-human-clinical-trials-across-oncology-and-cardiovascular-disease.html

Neumarker Enter Collaboration to Advance Precision Medicine in Depression 🤝 딜 | ⚪ LOW AI 기반 TechBio 기업 Neumarker, Inc.가 Northern California 최대 의료시스템과 협력해 주요우울장애(MDD)의 비침습 치료법인 경두개자기자극술(TMS)에 대한 개별 환자 반응을 예측하는 AI 기술을 평가하기로 했다. 이번 협력에는 표준 TMS 치료를 받는 환자를 대상으로 Neumarker의 AI 기반 치료 반응 예측 기술을 평가하는 전향적 임상연구가 포함된다. 이 연구는 임상 검증과 향후 우울증 진료 적용을 향한 단계로 제시됐다. 이번 협력은 치료 반응을 예측하고 개인 맞춤 치료 결정을 지원하는 AI 애플리케이션을 개발하는 Neumarker의 Precision Medicine 포트폴리오를 확장한다. 이 애플리케이션들의 기반은 대규모 EEG foundation model과 다중 모달 임상 데이터를 결합한 AI-native brain intelligence 플랫폼이다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390106/0/en/neumarker-enter-collaboration-to-advance-precision-medicine-in-depression.html

Geron Corporation Provides Update on Phase 3 IMpactMF Clinical Trial of Imetelstat in Relapsed/Refractory Myelofibrosis 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH Geron Corporation(Nasdaq:GERN)은 JAK 억제제 재발/불응성 골수섬유증(myelofibrosis)을 대상으로 imetelstat을 평가하던 Phase 3 IMpactMF 시험을 중단하기로 했다. 독립 Data Monitoring Committee(DMC)가 이 시험이 1차 평가변수인 전체 생존기간(OS)을 달성할 가능성이 낮다고 권고한 데 따른 결정이다. 시험에서 imetelstat의 기존 안전성 프로파일을 바꾸거나 추가 안전성 모니터링이 필요한 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. IMpactMF는 JAK 억제제에 재발 또는 불응한 intermediate-2 또는 high-risk 골수섬유증 환자 327명을 2:1로 무작위 배정한 오픈라벨 대조 시험이었으며, best available therapy 대비 OS 개선 가능성을 평가하도록 설계됐다. imetelstat 투여군은 9.4 mg/kg을 3주마다 정맥 투여받았다. Geron은 상세 데이터 분석을 진행하고 결과를 추후 학계에 공유할 예정이다. CEO Harout Semerjian은 미국 내 RYTELO 수요 확대와 미국 외 지역의 LR-MDS 환자 대상 접근성 확대에 계속 집중하겠다고 밝혔다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390096/35501/en/geron-corporation-provides-update-on-phase-3-impactmf-clinical-trial-of-imetelstat-in-relapsed-refractory-myelofibrosis.html

Medunik USA reaffirms commitment to UCD patients with continued availability of Pheburane® (sodium phenylbutyrate) 📰 기타 | ⚪ LOW Medunik USA(Duchesnay Pharmaceutical Group 계열)가 요소회로 질환(UCD) 치료 환경이 다른 치료 옵션의 단종 발표 이후 변화하는 가운데 Pheburane(sodium phenylbutyrate)의 지속 공급과 환자 지원 서비스를 유지한다고 재확인했다. Pheburane은 성인과 소아 UCD 환자에게 특정 식이요법과 병용하는 FDA 승인 치료제이며, 맛을 가린 작은 코팅 경구 펠릿 제형이다. 급성 고암모니아혈증 치료에는 적응증이 없다. Medunik USA는 일대일 맞춤 교육 지원과 copay/재정 지원을 제공하는 Unik Patient Support Program을 운영한다. Pheburane은 19개 주 Medicaid 우선 등재(Preferred) 프로그램에서 보장되고, 29개 주 Medicaid에서 제한이 적거나 없는 조건으로 보장되며, 민간보험 상업 플랜은 미국 상업 보험 가입 인구의 약 80%를 포괄한다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/medunik-usa-reaffirms-commitment-to-ucd-patients-with-continued-availability-of-pheburane-sodium-phenylbutyrate-302921323.html

Palvella Announces FDA Acceptance and Priority Review of QTORIN™ Rapamycin NDA; February 28, 2027 PDUFA Target Action Date Set 🏛️ 규제 | 🔴 HIGH Palvella Therapeutics, Inc.(Nasdaq:PVLA)는 FDA가 미세낭성 림프관 기형(microcystic lymphatic malformations) 치료제 QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel(QTORIN™ rapamycin)의 NDA를 수리하고 우선심사(Priority Review)를 부여했다고 밝혔다. PDUFA 목표 조치일은 2027년 2월 28일이다. NDA는 Phase 3 SELVA 시험 결과를 근거로 하며, SELVA는 사전 지정된 6개 유효성 평가변수 모두에서 통계적 유의성(모두 p<0.001)을 달성했다. FDA의 Breakthrough Therapy 지정을 뒷받침한 Phase 2 결과와 미세낭성 림프관 기형에서의 off-label rapamycin 사용에 관한 문헌 근거도 제출 자료에 포함됐다. SELVA에서 약물 관련 중대 이상반응은 보고되지 않았고, 전신 rapamycin 농도는 모든 참가자의 모든 측정 시점에서 2 ng/mL 미만이었다. 승인될 경우 소아·성인 미세낭성 림프관 기형 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제가 되며, 미국 내 진단 환자는 3만 명 이상으로 추정된다. 이 약물은 Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug 지정을 받았으며, 개발 프로그램은 FDA Office of Orphan Products Development의 그랜트 지원도 받았다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390054/0/en/palvella-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-qtorin-rapamycin-nda-february-28-2027-pdufa-target-action-date-set.html

Bausch + Lomb Posts Strong Third-Quarter Performance, Raises Full-Year 2026 Guidance 📊 실적 | 🔴 HIGH Bausch + Lomb Corporation(NYSE/TSX:BLCO)이 2026년 3분기 실적을 발표하고 2026년 연간 가이던스를 상향했다. 회사는 3개 사업부문 전반에서 성장을 기록했고 수익성도 계속 개선됐다고 밝혔다. 회장 겸 임시 CEO인 Thomas J. Appio는 3분기 성과가 사업의 강점과 폭넓은 기반을 보여준다고 말했다. Bausch + Lomb은 안과 건강 전문 글로벌 기업으로, 사업은 콘택트렌즈 등 비전케어(Vision Care), 백내장·망막 수술 장비 등 서지컬(Surgical), 안과 의약품(Pharmaceuticals) 3개 부문으로 구성된다. 의약품 부문에는 Lumify, Xiidra, Miebo 등 안구건조증·안질환 치료제가 포함된다. Appio는 회사가 시장에 제시한 약속들을 이행해 왔다고 언급했다. 📌 원문: http://www.businesswire.com/news/home/20261028025421/en/Bausch-Lomb-Posts-Strong-Third-Quarter-Performance-Raises-Full-Year-2026-Guidance/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-bQQCakZDujohEJegUyaJwquReQ0P23MrIoWkrUSV24ZevRMp3sIgu8q3wq1OF24lT93qbEzrwa15HGbLqMObxbNWfZlBntHS6jpH5ROLXsTFMkl05DM8ABqeyBleEmzJA==

United Therapeutics Announces FDA Clearance to Proceed with Clinical Trial for Treprostinil-Iloprost SMI in Pulmonary Arterial Hypertension 🧬 임상시험 | 🟡 MID United Therapeutics Corporation(Nasdaq:UTHR)이 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 후보 Treprostinil-Iloprost SMI의 임상시험 진행에 대해 FDA로부터 IND 승인을 받았다. 이번 시험은 Phase 1, 오픈라벨, 단회 용량 증량(single ascending dose) 방식으로 설계되었으며 Treprostinil-Iloprost SMI의 안전성, 내약성, 약동학을 평가한다. 이 후보물질은 프로스타사이클린 계열 약물인 treprostinil과 iloprost를 조합한 제제이다. United Therapeutics는 treprostinil 기반의 PAH 치료제 포트폴리오를 보유한 기업이다. 📌 원문: http://www.businesswire.com/news/home/20261028830210/en/United-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-to-Proceed-with-Clinical-Trial-for-Treprostinil-Iloprost-SMI-in-Pulmonary-Arterial-Hypertension/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-bQQCakZDujohEJegUyaJwquReQ0P23MrIoWkrUSV24ZevRMp3sIgu8q3wq1OF24lT93qbEzrwa15HGbLqMObxbNWfZlBntHS6jpH5ROLXsTFMkl05DM8ABqeyBleEmzJA==

Novocure to Evaluate Tumor Treating Fields Therapy with VS-7375, an Oral KRAS G12D (ON/OFF) Inhibitor, to Treat Pancreatic Cancer Through Clinical Trial Collaboration and Supply Agreement 🤝 딜 | 🟡 MID Novocure(Nasdaq:NVCR)가 Verastem Oncology와 임상시험 협력 및 공급 계약을 체결했다. 이 계약에 따라 국소진행성 췌장암(locally advanced pancreatic cancer)을 대상으로 Novocure의 Tumor Treating Fields(TTFields) 치료를 항암화학요법 및 VS-7375와 병용 평가한다. VS-7375는 Verastem이 개발 중인 경구용 고선택적 KRAS G12D(ON/OFF) 억제제로, 현재 임상 개발 단계의 시험 약물이다. TTFields는 웨어러블 기기로 종양 부위에 교류 전기장을 비침습적으로 전달해 암세포 분열을 방해하는 치료법이다. 📌 원문: http://www.businesswire.com/news/home/20261028077167/en/Novocure-to-Evaluate-Tumor-Treating-Fields-Therapy-with-VS-7375-an-Oral-KRAS-G12D-ONOFF-Inhibitor-to-Treat-Pancreatic-Cancer-Through-Clinical-Trial-Collaboration-and-Supply-Agreement/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-bQQCakZDujohEJegUyaJwquReQ0P23MrIoWkrUSV24ZevRMp3sIgu8q3wq1OF24lT93qbEzrwa15HGbLqMObxbNWfZlBntHS6jpH5ROLXsTFMkl05DM8ABqeyBleEmzJA==