👩‍🦽انجمن دیستروفی عضلانی امید اصفهان👨‍🦼

کریس پسر بچه لبنانی که زن درمانی Elevidys را در بیمارستان سیدرا قطر دریافت کرد

اداره غذا و داروی آمریکا ژن درمانی الویدیس سارپتا را برای دیستروفی عضلانی دوشن،برای تقریباً همه بیماران مبتلا به این بیماری کشنده از دست دادن عضلات  را  به طور چشمگیری گسترش داد و مجوز اولیه و محدود سال گذشته را تغییر داد. این تصمیم احتمالا توسط بسیاری از خانواده ها و پزشکان به عنوان نقطه عطف در مبارزه با این بیماری از بین بَرنده عضلات،مورد استقبال قرار خواهد گرفت،حتی اگر این تغییری لرزه ای باشد  برخی از چند سال پیش به آن امیدوار بودند. ژن درمانی مدتهاست که به عنوان یکی از رویکردهایی دیده می شود که ممکن است این بیماری کشنده را درمان یا حداقل متوقف کند اما آزمایشات بالینی واقعیت بسیار مبهم تری را ارائه داده اند. سه مطالعه تصادفی مختلف در مورد درمان های ژن دوشن که دو مورد انجام شده با Elevidys نتوانسته اند به نقاط پایانی اصلی خود برسند و گزارش هایی از پسران منتشر شده که دوشن بیشتر پسران را تحت تاثیر قرار داده است و شرایط آنها فقط چند سال پس از ژن درمانی شروع به وخیم تر شدن می کند. "هیچ کس وانمود نمی کند که این یک درمان است،" با این حال جنیفر هاندت،یک وکیل که پسر 6 ساله اش،چارلی،در یک آزمایش بالینی Elevidys را دریافت کرده گفت:که او مزایای درمان را برای چارلی دیده است،که می تواند هزاران پله در روز را طی کند،با سهولت نسبی از پله ها بالا برود و بدون علامت"گاورس"دوشن از زمین بلند شود."این معجزه است"هاندت گفت."او باید درحال زوال ماهیچه ای می بود،باید برای بالا رفتن از پله ها تلاش می کرد،باید همه این کارها را انجام میداد،ولی در عوض  امروز ما می توانیم نفس بکشیم. ”تصمیم fda دسترسی به درمان را بسیار گسترش می دهد،درحالیکه سال گذشته فقط بچه های 4 و 5 ساله می توانستند آن را بدست آورند که برای خانواده هایی که درگیر این بیماری بودند بسیار ناراحت کننده بود. حالا به جز چند استثنا این برای همه بیماران بدون در نظر گرفتن سن یا اینکه آیا بیماران از صندلی های چرخدار استفاده می کنند در دسترس خواهد بود. این دارو برای همه بیماران 4 ساله و بالاتر که می توانند به تنهایی راه بروند کاملاً تائید خواهد شد. برای بیمارانی که به صندلی های چرخدار متکی هستند آژانس مجوز دسترسی سریع را اعطا کرد نوعی مجوز مشروط که باید در یک مطالعه بزرگتر و درحال انجام تائید شود.

دکتر احمد توفیق ، رئیس شرکت داروسازی roche درخلیج فارس گفت: "ما از جشن گرفتن این رویداد مهم هیجان زده هستیم که ارزش عظیم نوآوری را برجسته می کند و تعهد بی وقفه ما را برای ارائه امید به بیماران DMD برجسته می کند. با هم ، ما راه را برای آینده ای روشن تر هموار می کنیم ، جایی که درمان های پیشگامانه امکانات جدیدی را ارائه می دهند و کیفیت زندگی را برای کسانی که تحت تاثیر این وضعیت چالش برانگیز قرار گرفته اند ، بهبود می بخشند.” بیمارستان سیدرا الویدیس را به کریس ال کیک ، یک بیمار  از لبنان که اولین دریافت کننده دارو در قطر شد ، تجویز کرد. دکتر بن عمران اضافه کرد: "بیمارستان ما توانایی و تخصص لازم برای رسیدگی به پروتکل های گسترده درمان مورد نیاز برای دارویی مانند Elevidys را دارد. برای نشان دادن این موضوع ، ما اولین بیمارستان در منطقه بودیم که آن را ارائه کردیم . این نه تنها نشان دهنده اعتماد خانواده کریس به مراقبت ما است بلکه نشان دهنده اعتماد دولت های قطر و لبنان  همچنین شرکای خارجی ای که در مورد او با هم همکاری نزدیک داشتند، می باشد. و این مورد از  همکاری   موثر شرکای داروسازی بین المللی مانند Roche،Sidra،ebn sina medical  و همچنین توانایی آنها را برای ارائه پیشرفته ترین درمان ها به بیماران از سراسر منطقه و فراتر از آن نشان می دهد.” کریس در حال حاضر توسط یک تیم اختصاصی از بیمارستان تحت نظارت است،که از نزدیک اثربخشی دارو را نظارت می کنند و از او و خانواده اش با خدمات مهم بیمارستانی از جمله  نظیر زندگی کودک،تغذیه،حمایت از سلامت جسمی و روانی حمایت می کنند. انتظار می رود که او برای چند هفته در قطر باشد. از آنجا که dmd سالها طول می کشد تا آشکار شود،پروتکل های درمانی  نیر زمان می برند زیرا پیشرفت او باید به طور منظم نظارت شود. برنامه ژن درمانی تحت کلینیک پزشکی ژنتیکی و ژنومیک در Sidra Medicine به ارائه درمان های نجات دهنده برای اختلالات ژنتیکی نادر اختصاص داده شده است. تیم چند رشته ای آنها از متخصصین ژنتیک،نورولوژیست ها،درمانگران و داروسازان متعهد به ارائه مراقبت های جامع هستند. خدمات آنها به زودی به بیمارانی از سراسر منطقه از جمله کویت،عراق،ایران،لیبی و شمال آفریقا گسترش می یابد. @OMDA2015 #انجمن_دیستروفی_عضلانی_امید

Sidra Medicine bring revolutionary gene therapy medication to Qatar بیمارستان سیدرا،داروی انقلابی ژن درمانی Elevidys را به قطر آورد اولین بیمارستان قطری ژن درمانی سارپتا را برای بیمار مبتلا به DMD انجام داد پسر بچه بیمار لبنانی اولین دریافت کننده داروی الویدیس در قطر شد. دکتر ایابو تینوبو کارچ،مدیرعامل بیمارستان سیدرا,گفت:"پذیرش Elevidys توسط قطر،موقعیت خود را به عنوان یک پیشرو در مراقبت های بهداشتی پیشرفته و خانواده هایی که به دنبال بهترین مراقبت ممکن برای فرزندان خود هستند,تقویت می کند. ما می خواهیم از دولت قطر و وزارت بهداشت عمومی برای تسریع در عرضه این داروی نجات دهنده در این کشور تشکر کنیم. این دستاورد نشان دهنده تعهد ما به ارائه امید و مراقبت در سطح جهانی برای کودکان مبتلا به بیماری های نادر است و آنها را قادر می سازد تا زندگی سالم تر و پرارزش تری داشته باشند. ما برای کریس در طول سفرش آرزوی موفقیت می کنیم. با وجود پروتکل های تعیین شده ما می توانیم با اطمینان خود را به عنوان یک ارائه دهنده مراقبت قابل اعتماد و مرکز ژن درمانی DMD برای منطقه قرار دهیم.”

Dream to Reality: Sarepta's ELEVIDYS Dosing at the CureDuchenne Clinic در آگوست امسال،زمان برای هادسون،پسر شجاعی که به دیستروفی عضلانی دوشن مبتلا شده بود،نزدیک به پنجمین سالگرد تولدش رو به اتمام بود. خانواده او که با این بیماری آشنا نبودند،مجبور شدند دنیایی از عدم اطمینان و امید را به سرعت بپیمایند. زمانی که FDA ایالات متحده Elevidys-یک ژن درمانی پیشگام توسط Sarepta Therapeutics برای پسران 4 تا 5 ساله را تائید کرد،عزم آنها بارقه امیدی را برانگیخت درحالیکه چند روز باقی مانده بود تا هادسون شش ساله شود و او را واجد شرایط درمان نمی کند،او سفر Elevidys خود را در کلینیک برجسته ما CureDuchenne آغاز کرد. آن روز اَبر تاریک دوشن اندکی بلند شد. با این حال داستان هادسون اینجا به پایان نمی رسد Elevidys تنها به بخش کوچکی از مبتلایان به دوشن می رسد ماموریت ما گسترده تر و جاه طلبانه تر است. حمایت شما بسیار مهم است.از طریق سرمایه‌گذاری‌های استراتژیک،مانند سرمایه‌گذاری در پشت Elevidys هدف ما گسترش درمان‌ها برای همه افراد مبتلا به دوشن،بدون در نظر گرفتن سن است. با پایان سال جاری مشارکت شما می‌تواند این پیشرفت‌ها را تسریع کند و مسیر را به سمت داستان‌های موفقیت بیشتر روشن کند. https://youtube.com/watch?v=7-oLXyvZ7Rg&feature=shared

داروی شرکت ارجنکس برای درمان اختلال عصبی CIDP تائید شد به گزارش فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا(FDA)داروی Vyvgart Hytrulo شرکت ارجنکس را برای درمان پلی نوروپاتی دمیلینه‌کننده التهابی مزمن(CIDP)در بزرگسالان تائید کرد (CIDP) یک نوع نادر از اختلالات عصبی محیطی،التهابی و ناشی از سیستم ایمنی است که غلاف های میلین را تحت تأثیر قرار می دهد و پوشش چربی روی الیاف که اعصاب را محافظت می کند. این بیماری یک اختلال عصبی نادر است که علائم آن شامل تضعیف تدریجی بازوها و پاها،بی‌حسی و سوزن سوزن شدن،اختلال در تعادل و مشکل در راه رفتن می‌شوند این دارو Vyvgart Hytrulo پیشتر برای درمان بزرگسالان مبتلا به میاستنی گراویس عمومی(gMG)تائید شده بود https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-june-25-2024

Ehsan: روزتون بخیر دیستروفی دوشن من نهم خرداد اولین مرحله تازه شروع کردم خوب بوده من همین که بیماریم پیشرفت نکنه راضییم 30 درصد ریه ام درگیره همینم خوب بشه خدا را شکر ببنید تا دو هفته که اثرات بیهوشی هست ولی من سرفه هام خیلی زیاد بود از بعد تزریق کم تر شده وقتی غذای سرخ کرده  مثل کتلت می خوردم سرفه هام زیاد میشد مشهد مخصوصاً بعد از تزریق سلول کتلت خوردم ولی سرفه نکردم اصلاً میگن بعداز بیهوشی سرفه ها شدیدتر میشه ولی من سرفه نداشتم قبل از اینکه سلول بزنم عضله هام خیلی خشک بودن الان خیلی نرم شدن واینکه پاهام 90 درجه جمع هستن قسمت زانو قفل شده رگ ها باز نمیشه بتونم پاهام رو دراز کنم ولی الان احساس می کنم چند درجه باز شده تازه دکتر میگن از تزریق سوم یا چهارم اثرات بیشتری می بینید معمولاً اینجوری هست ولی من بازم خدا را شکر می‌کنم از تاثیر سلول درمانی در این مدت کم خدا راشکر راضی بودم

FDA Decision on Sarepta's ELEVIDYS Webinar "این وبینار یک درمان پیشگامانه ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)را مورد بحث قرار می دهد با تمرکز بر روشی برای معرفی یک نسخه کوچک شده از ژن دیستروفین با استفاده از یک ناقل ویروسی... هدف از این درمان،بهبود کیفیت زندگی بیماران است. درمان شامل یک دوز واحد است اما بیماران باید تحت غربالگری گسترده قبل از درمان قرار گیرند تا به کاهش احتمال واکنش های شدید ایمنی کمک کند. نکات کلیدی شامل درک ویژگی های جهش ژنتیکی،مدیریت عوارض جانبی بالقوه و رعایت پروتکل های پس از درمان است. این فرآیند شامل آزمایش ژنتیک،غربالگری آنتی بادی و پیگیری منظم است. این درمان برای استفاده در ایالات متحده تائید شده است و مطالعات درحال انجام برای تائید اثربخشی طولانی مدت آن است. https://youtube.com/watch?v=NPdHtwMYdcY&feature=shared

FDA Decision on Sarepta's ELEVIDYS Webinar "این وبینار یک درمان پیشگامانه ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)را مورد بحث قرار می دهد با تمرکز بر روشی برای معرفی یک نسخه کوچک شده از ژن دیستروفین با استفاده از یک ناقل ویروسی... هدف از این درمان،بهبود کیفیت زندگی بیماران است. درمان شامل یک دوز واحد است اما بیماران باید تحت غربالگری گسترده قبل از درمان قرار گیرند تا به کاهش احتمال واکنش های شدید ایمنی کمک کند. نکات کلیدی شامل درک ویژگی های جهش ژنتیکی،مدیریت عوارض جانبی بالقوه و رعایت پروتکل های پس از درمان است. این فرآیند شامل آزمایش ژنتیک،غربالگری آنتی بادی و پیگیری منظم است. این درمان برای استفاده در ایالات متحده تائید شده است و مطالعات درحال انجام برای تائید اثربخشی طولانی مدت آن است. https://youtube.com/watch?v=NPdHtwMYdcY&feature=shared

میخواهم صدایم شنیده شود من یک متقاضی دارو هستم اگر تحریم‌ها نبود من روی ویلچر نبودم به تحریم‌ها پایان دهید تا درد من و امثال من و خیلی‌های دیگر پایان یابد درمان بیماری من و امثال من در اروپا و آمریکا شروع شده اما به خاطر تحریم‌ها این داروها به ایران وارد نمی‌شود. 🔷حق ما سلامتی است 🔷ما هم حق داریم راه برویم،بدویم 🔷حق داریم زندگی دور از ناامیدی و استرس،بدون آینده تاریک داشته باشیم #من_یک_متقاضی_داروهستم #میخواهم_صدایم_شنیده_شود

اوایل سال تحصیلی پارسال بود که خبر رسید اسم چندتا از پروژه‌ها و فعالیت‌های تأثیرگذارم در کتاب‌های درسی ذکر شده و معلم‌ها درباره من و کارهام به دانش‌آموزها آموزش میدن و در کتاب قصه‌های تاریخی که اکنون در حال نوشتن است نام تو برده شده این خبر درست زمانی به من رسید که ایران را ترک کرده بودم این که خودم در کشور جایی نداشتم،اما کارهایم هنوز اثرگذار بود،از سختی دوری کم می‌کرد،اما غم بزرگتر این بود که می‌دانستم می‌توانستم صدها برابر مؤثرتر باشم ولی نشد یا نخواستند که باشم. یک بار در جمع نخبه‌های دور از وطن،یکی از آنها به من گفت: "آقا وحید،غم‌هایت را تنهایی نخور. شاید خیلی‌ها یادشان برود که من یا تو کی هستیم،ولی خودمان که خوب یادمان هست کی هستیم و توانایی‌هایمان چیست و چه کارهایی کردیم. مهم مکان نیست،مهم آن ذات توانمند آدم است که هرجا باشد،کار خود را می‌کند،چه اینجا و چه آنجا.حالا بگذار آنها ما را یادشان برود ولی ما آنها را یادمان هست و همیشه دوستشان داریم. ما هرجا که هستیم همچنان توانمند و مؤثر و قدرتمند خواهیم ماند مانند قبل."

درخواست اروتز و پروتز اگر بیمه تأمین اجتماعی هستید،این سازمان هزینه‌های پروتز و اروتز را پوشش می‌دهد. به اندام مصنوعی مثل دست،پا و دندون مصنوعی پروتز، و به تجهیزات پزشکی مثل سَمعک و عینک اروتز می‌گویند. ثبت درخواست‌ متقاضیان به‌صورت غیرحضوری در پایگاه es.tamin.ir و همچنین اپلیکیشن تأمین‌من 📞 مرکز ارتباط مردمی: 1420

FDA Expands Approval of Gene Therapy for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy, FDA FDA تائید ژن درمانی را برای بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن گسترش می دهد 20 ژوئن 2024 امروز،سازمان غذا و داروی ایالات متحده تأئید Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl) یک ژن درمانی برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)برای افراد سرپایی و غیر سرپایی 4 سال و بالاتر با DMD را گسترش داد. جهش تائید شده در ژن  DMD Elevidys قبلاً تحت تائید تسریع شده برای افراد سرپایی 4 تا 5 ساله مبتلا به DMD با جهش تائید شده در ژن DMD بود. با اقدام امروز Elvidys در افراد سرپایی 4 سال و بالاتر با DMD با جهش تائید شده در ژن DMD تائیدیه سنتی دریافت کرد و در افراد غیر سرپایی 4 سال و بالاتر با DMD با جهش تائید شده در ژن DMD تائیدیه شتاب گرفت. ژن DMD در اتخاذ تصمیم FDA کل شواهد،از جمله خطرات بالقوه مرتبط با محصول،ماهیت تهدید کننده زندگی و ناتوان کننده بیماری و نیاز فوری پزشکی برآورده نشده را در نظر گرفت. پیتر مارکس،MD،Ph.D گفت:"تائید امروز طیف بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن را که واجد شرایط این درمان هستند،گسترش می دهد و به رفع نیازهای مداوم و فوری به درمان بیماران مبتلا به این بیماری ویرانگر و تهدید کننده زندگی کمک می کند." مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA ما بر تعهد خود برای کمک به پیشبرد درمان‌های ایمن و مؤثر برای بیمارانی که به شدت به آنها نیاز دارند،ثابت قدم می‌مانیم.»  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-expands-approval-gene-therapy-patients-duchenne-muscular-dystrophy

" سارپتا درمانی @Sarepta به دکتر جری مندل بابت نامش در فهرست افتتاحیه Time100 Health تبریک می گوییم این فهرست افرادی را که بیشترین تأثیر را بر سلامت جهانی در سال جاری داشته‌اند و این تصدیق تأثیر،نوآوری و دستاورد دکتر مندل است." https://www.sarepta.com/#

" Sarepta Therapeutics تائیدیه FDA ایالات متحده را برایELEVIDYS به بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن در سنین 4 ت ا5 و بالاتر اعلام کرد. 06/20/24 20 ژوئن 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT)پیشرو در پزشکی ژنتیکی دقیق برای بیماری های نادر،اعلام کرد سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA)گسترش نشان‌گذاری شده برای ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl) را تأئید کرد تا افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)با جهش تائید شده در ژن DMD را در بر بگیرد که حداقل 4 سال سن دارند. با تائید مزایای عملکردی FDA تائیدیه برای بیماران سرپایی و غیر سرپایی اعطا کرد. ادامه تائید برای بیماران دوشن غیر سرپایی ممکن است منوط به تائید منافع بالینی در یک کارآزمایی باشد. ELEVIDYS در بیماران با هرگونه حذف در اگزون 8 و یا اگزون 9 در ژن DMD منع مصرف دارد. گسترش برچسب ELEVIDYS برای درمان بیماران 4 ساله و بالاتر دوشن،بدون توجه به وضعیت سرپایی،به نمایندگی از سال‌ها تحقیق،توسعه،سرمایه‌گذاری و انرژی خلاقانه،لحظه‌ای تعیین‌کننده برای جامعه دوشن است. امروز همچنین به عنوان فرصتی برای وعده ژن درمانی و یک پیروزی برای علم است داگ اینگرام،رئیس و مدیر اجرایی،سارپتا«در این لحظه مهم می‌خواهم از دکتر تشکر کنم جری مندل لوئیز-رودینو-کلاپاک به دلیل پیگیری 20 ساله آنها برای یک ژن درمانی برای درمان این بیماری به FDA و دنبال کردن شواهد علمی برای تسریع ارائه درمانی برای یک بیماری نادر تهدید کننده زندگی به بیماران منتظر و بسیاری از محققان بالینی و خانواده‌های دوشن که در مطالعات متعددی منجر به این روز مهم شد،شرکت کرده‌اند. "گسترش امروز برچسب ELEVIDYS نشان دهنده اوج پیگیری 50 ساله من برای درمان بیماران دوشن است و همراه با همکارم دکتر لوئیز رودینو-کلاپاک یک تلاش نزدیک به 20 ساله برای بهینه سازی و توسعه ژن درمانی که می تواند به طور ایمن و مؤثر به عضلات تحویل داده شود جری مندل،MD مخترع ELEVIDYS و مشاور ارشد،امور پزشکی Sarepta تائید اولیه ELEVIDYS نقطه عطف مهمی بود و نشانه های گسترده به این معنی است که پزشکان اکنون یک گزینه درمانی برای اکثریت بزرگ پسران و مردان جوانی که با دوشن زندگی می کنند دارند. این گسترش حاکی از موفقیت علم،شواهد و پیشرفت‌هایی در مسیر بیماری است که تا به امروز در طول مطالعات دیده‌ایم.» https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys#

"MILAN, March 22, 2024--(BUSINESS WIRE)--Italfarmaco S.p.A. announced today that the U.S. Food and Drug Administration(FDA)has approved Duvyzat™ (givinostat)a novel histone deacetylase(HDAC) inhibitor,for the treatment of patients 6 years or older with Duchenne muscular dystrophy(DMD) "میلان22 مارس 2024 (BUSINESS WIRE)Italfarmaco S.p.A اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده(FDA) Duvyzat™(givinostat) یک مهارکننده جدید هیستون داستیلاز(HDAC)رابرای بیماران 6 سال یا بیشتر مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن(DMD) که یک بیماری عصبی-عضلانی پیشرونده و محدودکننده زندگی مرتبط با X نادر با علائم در اوایل کودکیست تائید کرده است دکتر پائولو بتتیکا گفت:"تائیدFDA (Duvyzat) برای DMD بر اساس برنامه توسعه بالینی قوی و موفق ما،نشان دهنده تعهد Italfarmaco به ارائه یک درمان ایمن و مؤثر اثبات شده است که می تواند تأثیر معناداری برای افراد مبتلا به DMD داشته باشد." دکترا و مدیر ارشد پزشکی در گروه Italfarmaco"ما از حمایت کسانی که با DMD زندگی می کنند و مراقبان اختصاصی آنها که نقشی اساسی در کمک به ما در رسیدن به این تائیدیه برجسته FDA ایفا کردند سپاسگزاریم تمرکز ما اکنون این است که Duvyzat را به عنوان درمانی برای مدیریت DMD در ایالات متحده به سرعت در دسترس قرار دهیم،تا جایی که ممکن است." دکتر فرانچسکو دی سانتیس،رئیس هلدینگ Italfarmaco و رئیس گروه Italfarmaco افزود: "دیستروفی عضلانی Duchenne یک بیماری با نیازهای پزشکی برآورده نشده قابل توجه است و Duvyzat این پتانسیل را دارد که از جمعیت گسترده ای از بیماران DMD مستقل از جهش ژنی زمینه ای که باعث این بیماری می شود بهره مند شود. تائیدیه FDA بر تعهد تیم های تحقیقاتی و بالینی Italfarmaco برای دستیابی به این نقطه عطف برای این شرکت تأکید می کند. تائید بر اساس نتایج کارآزمایی EPIDYS فاز 3 چند مرحله ای دوسوکور،کنترل شده با دارونما(NCT02851797)است. در مطالعه EPIDYS مجموعاً 179 پسر سرپایی شش ساله یا بیشتر،دو بار در روز یا دارونما علاوه بر درمان گلوکوکورتیکواستروئید،دوویزات دریافت کردند. مطالعه EPIDYS به نقطه پایانی اولیه خود رسید و نشان داد که بیماران در Duvyzat تفاوت آماری معنی‌دار بالینی در زمان تکمیل ارزیابی،صعود از چهار پله نشان دادند.Duvyzat همچنین نتایج مطلوبی در نقاط پایانی ثانویه کلیدی از جمله ارزیابی سرپایی ستاره شمالی(NSAA) North Star Ambulatory Assessment (NSAA و ارزیابی نفوذ چربی با تصویربرداری رزونانس مغناطیسی نشان داد. اکثر عوارض جانبی مشاهده شده با Duvyzat از نظر شدت خفیف تا متوسط ​​بودند. نتایج این مطالعه در مجله The Lancet Neurology در مارس 2024 منتشر شد" https://finance.yahoo.com/news/italfarmaco-receives-fda-approval-duvyzat-033900355.html#

1346560254_626968845.pdf برای ثبت نام و درخواست داروی تک نسخه ای(جینوستات/Duvyzot) عزیزان دوشن DMD و بِکر BMD وارد سایت غذا و دارو شده هرچه سریع تر ثبت نام کنند توجه:موقع ثبت نام: نام فرد کُدملی و تلفن همراه به اسم یک نفر باشه قسمت توضیحات:مشخصات فرد مبتلا همراه با شناسنامه یا کارت ملی اسکن شده فرم مرتبط با پزشک را هم توسط پزشک مغزواعصاب/نوروماسکولار پُر شود سپس درسایت اسکن کنید تا ثبت نام و درخواست کامل گردد

درخواست واردات داروی Givinostat برای بیماران دوشن https://www.daroovasalamat.ir/news/54300