EvgBiotch 🧬
Open in Telegram
Главное о достижениях в медицине, биотехнологиях и генной инженерии. Новости из лабораторий, обзоры стартапов и понятные объяснения сложных тем
Show moreThe country is not specifiedThe category is not specified
429
Subscribers
No data24 hours
+17 days
+330 days
Data loading in progress...
Similar Channels
No data
Any problems? Please refresh the page or contact our support manager.
Tags Cloud
No data
Any problems? Please refresh the page or contact our support manager.
Incoming and Outgoing Mentions
---
---
---
---
---
---
Attracting Subscribers
September '26
September '26
+1
in 3 channels
August '26
+291
in 1 channels
Get PRO
July '260
in 1 channels
Get PRO
June '26
+12
in 2 channels
Get PRO
May '260
in 0 channels
Get PRO
April '26
+6
in 1 channels
Get PRO
March '26
+124
in 1 channels
| Date | Subscriber Growth | Mentions | Channels | |
| 08 September | 0 | |||
| 07 September | 0 | |||
| 06 September | 0 | |||
| 05 September | +1 | |||
| 04 September | 0 | |||
| 03 September | 0 | |||
| 02 September | 0 | |||
| 01 September | 0 |
Channel Posts
В Nature Aging вышла работа о том, как мышечную ткань можно превратить в терапевтический орган. Исследователи создали у мышей подкожные миографты — трансплантаты из собственных мышечных клеток. После имплантации клетки формировали кровоснабжаемую ткань, напоминающую зрелую скелетную мышцу, и постоянно сокращались. Последнее свойство как раз позволяет ей вырабатывать миокины и другие сигнальные молекулы, которые, вероятно, участвуют в регуляции обмена веществ, воспаления, состояния костной ткани, печени, нервной системы и регенерации, в результате чего были обнаружены следующие находки.
У старых мышей такое вмешательство позволило увеличить безжировую массу, минеральную плотность костей, улучшить силу хвата и выносливость. В модели ожирения у животных улучшалось соотношение мышечной и жировой массы, снижалась гликемия, улучшался липидный обмен и даже когнитивные функции. Часть эндокринных эффектов работающей мышцы потенциально можно воспроизводить с помощью имплантируемой ткани.
Самая перспективная часть исследования — возможность использовать миографт как живую биофабрику для длительной доставки белковых препаратов. Авторы генетически модифицировали мышечные клетки, чтобы те секретировали, например, паратиреоидный гормон и гормон роста.
В перспективе подобные системы могут быть полезны при саркопении, возрастной хрупкости, длительной иммобилизации, реабилитации после тяжёлых заболеваний. Конечно, эффект у людей будет кратно ниже (если вообще заметен). Люди слегка отличаются от грызунов, да и килограммы дополнительный мышечной ткани вряд ли вызовут комфорт, а риск малигнизации? Как всегда, вопросов больше, чем ответов, но одно очевидно - тема старения еще долго не перестанет быть актуальной
| 2 | Сроки регистрации - упущенные случаи помощи
Для разработчиков лекарственных средств недостаточно получить убедительные доклинические и клинические данные: нужно подтвердить стабильность производства, воспроизводимость качества, безопасность, эффективность и соотношение пользы и риска. Для генной и клеточной терапии, орфанных препаратов и персонализированных продуктов эта задача ещё сложнее: регулятору нередко приходится оценивать технологию, для которой пока нет полностью устоявшегося стандарта.
Слишком медленная и фрагментированная регуляторная траектория превращается в барьер для инноваций. Показателен пример Китая: страна не отказалась от контроля качества и безопасности, но после реформ NMPA сделала процедуры более быстрыми, предсказуемыми и ориентированными на инновационные продукты. В 2025 году в КНР было одобрено 76 инновационных препаратов против 48 годом ранее; для сравнения, FDA в тот же год одобрило 46 новых лекарств. В китайском пайплайне в 2024 году насчитывалось более 1 250 новых разработок - почти столько же, сколько в США, и больше, чем в ЕС. В РФ в это время одобрено 35 новых препаратов, из которых 5 (пять) - отечественные.
Существующие механизмы Fast Track, Breakthrough Therapy, Priority Review и условной регистрации позволяют раньше согласовать программу разработки с регулятором и ускорить доступ к терапии при тяжёлых заболеваниях и высокой неудовлетворённой потребности. | 96 |
| 3 | Очередной случай летального исхода при генной терапии
В Китае 6-летней девочке с редким генетическим нарушением развития мозга ввели в спинномозговую жидкость вирусные векторы, несущие инструкцию для редактирования генома и исправления мутации. Персонализированная генная терапия направлена на коррекцию дефектного гена в клетках головного мозга. После лечения у ребенка развились лихорадка и признаки поражения почек. Девочка умерла примерно через неделю. Наиболее вероятной причиной считают иммунную реакцию на сам вектор (вирус).
Случай особенно привлекает внимание на фоне китайского кризиса биоэтики после 2018 года, когда история с редактированием человеческих эмбрионов привела к ужесточению правил, но не сняла вопросы о качестве надзора и прозрачности вокруг экспериментальных вмешательств.
Не менее важна и финансовая сторона: родители сами собрали более $800 тыс. на разработку и применение терапии, а отношения с исследовательской группой, по сообщениям, строились на неформальных договоренностях.
Более того, уже после смерти ребенка команда опубликовала в Nature работу с данными на животных моделях, демонстрируя эффективность подхода, но из финальной версии убрали сведения о семье и о том, что родители финансировали проект.
На этом фоне США все жестче смотрят на данные, связанные с исследованиями в Китае, особенно если речь идет о клинических и генетических вмешательствах, где ставятся под вопрос прозрачность и информированние участников.
Оправданы ли такие риски при отсутствии возможных альтернатив лечения заболевания? | 791 |
| 4 | Big Pharma заходит в психоделики: Eli Lilly покупает AtaiBeckley за $2,8 млрд
Eli Lilly объявила о покупке AtaiBeckley: от $2,8 до $3,8 млрд при достижении клинических и регуляторных майлстоунов по программам лечения резистентной депрессии (TRD). Это первый заход Lilly в психоделическую медицину и одновременно мощная валидация сегмента, который недавно считался маргинальным.
Ключевой мотив - дефицит эффективных опций для тяжелых ментальных расстройств, т.к. стандартные антидепрессанты не дают устойчивого ответа у части пациентов, в то время как психоделическая терапия в сочетании с психотерапевтическим сопровождением показывает длительный эффект после одного-двух вмешательств.
Главный актив сделки — BPL‑003, синтетическая форма 5‑MeO‑DMT* (производное триптамина) (*запрещен в РФ) в виде назального спрея, которая тестируется при TRD и VLS‑01, DMT* в формате быстрорастворимой пленки на слизистой, находится на фазе IIb и также нацелен на быстрый, но управляемый терапевтический эффект при тяжелой депрессии. Именно успех этих продуктов зашит в структуру сделки.
Lilly, вероятно, наряду с поиском ИИ игроков, конвертирует сверхприбыль от GLP‑1‑препаратов против ожирения в рискованные активы. Рискованные они еще и потому, что с точностью определить механизм их действия затруднительно (чужая душа психика потемки). Есть гипотезы о влиянии на "нейропластичность", "архитектуру синапсов", "патологические паттерны", "открытие" клиничего (терапевтического) окна для основных или дополнительных применяющихся подходов к терапии. Безопасно? Если контролировать, то да. А значит, ждем результатов исследования на людях. | 181 |
| 5 | ИИ-спасение. Как фарма ищет новые блокбастеры
Фарма заходит в один из крупнейших патентных обвалов: доля продаж защищенных лекарств падает с 12% до 4% к 2030‑му, под ударом блокбастеры вроде Keytruda, Opdivo, Dupixent и Darzalex, а 96% рынка открывается для дженериков (точные химические копии) и биосимиляров (аналогов), включая сложные биологические препараты. На этом фоне компании одновременно пытаются ускорить R&D‑воронку (разработку) и защитить выручку, и ИИ, логично, становится инструментом и для лабораторий, и для инвесторов.
Anthropic заходит в историю через покупку Coefficient Bio за $400 млн акциями и запуск Claude Science — ИИ‑исследовательской среды с доступом к >60 научным базам, интеграцией с Nvidia BioNeMo, управлением вычислительными кластерами и встроенным «агентом‑рецензентом» для проверки расчетов и цитат, с учетом воспроизводимости результата до данных и кода (и быстрым перманентным блоком пользователей из РУ сегмента, проверено 💩). Параллельно компания запускает собственные доклинические программы по "забытым" заболеваниям, не лезет в самые прибыльные показания БигФармы и фактически использует эти проекты как витрину для демонстрации того, как Claude Science может работать в реальной разработке лекарств на рынке >$100 млрд.
В ИИ-биотех поле остаются и другие игроки: OpenAI с GPT‑Rosalind и идеей заходить в фарм‑проекты в обмен на роялти, Insilico как полноценная ИИ‑фармкомпания с платформой Pharma.ai, автоматизированной лабораторией, портфелем из ~30 препаратов и сделками с Eli Lilly и SK Biopharmaceuticals номинально на $2,75 млрд каждая — при том что значительная часть этих сумм зависит от того, дойдут ли молекулы до регистрации и продаж.
Ключевое ограничение остается прежним: стоимость создания оригинального препарата превышает $2 млрд, в клинических исследованиях проваливается 85–90% кандидатов (о чем мы говорили ранее), число качественных кейсов для обучения моделей ограничено десятками тысяч, а сами кейсы многомерные и «грязные» с точки зрения данных.
ИИ, действительно, полезен на ранних стадиях. Он ускоряет отбор гипотез, поиск мишеней и генеративный дизайн молекул. Первые заметные препараты, созданные с сильной опорой на ИИ, на рынке ожидаются не раньше 2028 года, то есть текущий патентный обвал они не отменят, но при этом тренд на рост инвестиций в ИИ‑биотех, сделки с игроками, IPO будет усиливаться.
Для исследователя, в том числе меня, хе-хе, ИИ является инструментом, который можно встроить в нормальный экспериментальный процесс. Он уже позволил самостоятельно решить задачи, оптимизировать дизайн исследований и расставить акценты в заявке на привлечение инвестиций в разработку.
Полная статья | 332 |
| 6 |  Почему новые препараты и технологии такие дорогие, и можно ли снизить риски их провала?
В среднем, 85-90% всех препаратов, достигших стадии клинических исследований, не одобряются регуляторными органами. С учетом того, что все стадии разработки могут оцениваться миллиардами долларов (в РФ до 1,5 млрд рублей), цена неуспеха очень высока, а выход на рынок скорее удача, чем правило. Провалы происходят ввиду выявления непредвиденной токсичности, отсутствия эффективности, неправильного дизайна исследования или проблемами с набором пациентов. В то время как последние причины трудно обойти, правильно оценить эффективность и безопасность на стадии разработки становится более реальным.
Результаты исследований, проводимых на животных, практически всегда не соответствуют той картине, что будет наблюдаться у человека. Очевидно, что отличия в генетике, анатомии и физиологии слишком критичны, чтобы уверенно экстраполировать данные между разными видами. Появление технологии орган-на-чипе (ОнЧ) потенциально может изменить подход к тестированию лекарственных средств.
ОнЧ это инженерная конструкция, направленная на воспроизведение функциональной среды органа с его механикой, давлением жидкости и межклеточным общением. Однако главная проблема - стандартизация. Чип, сделанный в Бостоне, должен давать те же результаты, что и чип из Токио, иначе данные будут различаться. Чип пока не может качественно симулировать взаимодействие печени, почек и других систем (человек-на-чипе), поэтому заменить долгосрочные токсикологические исследования на животных пока нельзя. Тем не менее, это интересное направление концепции 3R (Replacement, Reduction, Refinement), которое не только может уменьшить число исследований на животных, но и сократить стоимость разработки новых препаратов. | 152 |
| 7 |  Часть 3. Будущее: годовые инъекции, новые молекулы и неизбежная экономика
История ленакапавира не заканчивается на схеме «два укола в год». Идут исследования форм, которые можно вводить раз в год: ранние данные показывают, что повышенные дозы и новые формуляции могут держать защитный уровень препарата в крови 12 месяцев, и под это готовятся крупные испытания. Параллельно продолжаются исследования PURPOSE 3/4/5, где смотрят не только на фармакокинетику и безопасность, но и на то, как люди реально будут жить с такой профилактикой: будут ли приходить на уколы вовремя, насколько комфортен формат инъекций для разных групп, что происходит на дистанции нескольких лет.
Появляются и новые ингибиторы капсида: другие компании продвигают собственные молекулы, которые потенциально можно комбинировать с длительно действующими ингибиторами интегразы, чтобы получить полностью инъекционные схемы лечения и профилактики два раза в год. На уровне фундаментальной науки механистические работы по ленакапавиру уже стали дорожной картой: мы лучше понимаем, как собирается и «дышит» капсид ВИЧ, и можем использовать этот опыт при дизайне препаратов против других вирусов, для которых капсид также критичен.
Но в какой‑то момент разговор неизбежно упирается в экономику. Оригинальный ленакапавир стоит в богатых странах десятки тысяч долларов в год, тогда как расчёты себестоимости дженериков показывают, что производить его можно в сотни раз дешевле. Под давлением международных организаций компания пошла на лицензии для части бедных стран с ценой около нескольких десятков долларов в год, но многие регионы с высокой заболеваемостью, включая Россию, в этот список не попадают.
В результате будущее ленакапавира выглядит скорее обнадёживающим, чем тревожным: наука уже показала, что капсид - рабочая мишень, годовые инъекции технически реализуемы, дженерики с ценой в десятки долларов в год производятся прямо сейчас, а давление международного сообщества постепенно расширяет географию доступа. Паттерн в истории антиретровирусной терапии один и тот же: каждый класс, казавшийся недостижимо дорогим, через несколько лет становился рутинным стандартом помощи. | 139 |
| 8 |  Часть 2. Ленакапавир: два укола в год и многоточечный удар по вирусу
🔨 Ленакапавир выделяется сразу по двум параметрам: он бьёт по нетипичной мишени и делает это в режиме ультрадлительного действия. В отличие от большинства антиретровирусных препаратов, которые атакуют ферменты, эта молекула работает по-другому. На ранних этапах жизненного цикла, когда вирус уже проник в клетку, но ещё не добрался до ядра, ленакапавир делает капсид (каркас вируса) слишком жёстким и теряет необходимую гибкость, из‑за чего либо не проходит через ядерную пору, либо разрушается не там и не тогда, когда нужно. В результате процесс обратной транскрипции и интеграции нарушается, и вирусная ДНК не успевает стать частью генома клетки. На более позднем этапе, при сборке новых вирусных частиц, препарат способствует формированию аномальных, морфологически дефектных структур, которые выглядят под микроскопом как вирус, но не способны нормально заражать новые клетки. Получается редкая для антиретровирусной терапии ситуация: одна и та же молекула одновременно мешает вирусу и войти в ядро, и правильно созреть на выходе.
🤩 Дополнительный бонус даёт сама природа мишени — капсидный белок высококонсервативен. Это означает, что ленакапавир сохраняет активность против широкого спектра субтипов ВИЧ, включая штаммы с множественной лекарственной устойчивостью, и практически не перекрывается по механизмам резистентности с существующими классами препаратов. Фармакокинетика у него тоже нетипичная: подкожная инъекция обеспечивают терапевтические концентрации примерно на шесть месяцев, то есть речь идёт о двух инъекциях в год вместо 365 таблеток.
🗣 В клинических программах PURPOSE 1 и PURPOSE 2, где ленакапавир тестировали как доконтактную профилактику, эффективность оказалась близкой к 100%: в одной из работ не было ни одного случая ВИЧ среди получавших ленакапавир, в другой число инфекций было минимальным и значительно ниже, чем на стандартной ежедневной терапии. На этом основании в 2025 году регуляторы одобрили препарат для PrEP, а международные организации заговорили о нём как о потенциально переломном инструменте в борьбе с эпидемией ВИЧ. | 134 |
| 9 |  ВИЧ: старый вирус, новая цель
ВИЧ живёт с нами уже больше сорока лет и до сих пор остаётся одной из самых тяжёлых инфекций: миллионы людей во всём мире живут с вирусом, сотни тысяч ежегодно умирают от заболеваний, связанных со СПИДом, а доступ к лечению и профилактике сильно зависит от страны, денег и других факторов.
ВИЧ — это вирус, который избирательно поражает клетки иммунной системы с рецептором CD4 (T‑хелперы, макрофаги, дендритные клетки), проникает в них, а затем с помощью обратной транскриптазы записывает свой генетический материал в геном клетки хозяина, превращая её в «фабрику» по производству новых вирусных частиц. Инфицированная клетка либо гибнет, либо становится хроническим источником вируса, а часть заражённых клеток уходит в латентное состояние и формирует резервуар, который практически невозможно полностью очистить даже при самой эффективной терапии. Постепенное уничтожение и функциональное истощение CD4⁺ T‑лимфоцитов приводит к нарушению иммунного ответа: организм перестаёт контролировать инфекции и некоторые опухоли, с которыми здоровый человек справился бы без серьёзных последствий. Опасность ВИЧ в том, что он навсегда «вшивается» в геном клеток, годами может протекать почти бессимптомно, при этом медленно разрушая иммунную систему, и без лечения практически неизбежно приводит к СПИДу и смерти от вторичных инфекций или новообразований.
В терапии ВИЧ мы продвинулись далеко: комбинации антиретровирусных препаратов позволяют практически полностью подавить патоген, восстановить иммунитет и жить почти как без инфекции. К слову, благодаря неопределяемой нагрузке (количество вируса в крови) и высокому качеству терапии, европейские законы защищают право людей с ВИЧ не разглашать свой диагноз (например, при трудоустройстве или в быту), так как отсутствует угроза для окружающих.
Но цена этой «нормальной жизни» — ежедневные таблетки, всю жизнь, без перерывов, с жёсткими требованиями к дисциплине. Любой человеческий фактор — устал, забыл, уехал, не смог купить — сразу открывает окно для репликации вируса и появления устойчивых штаммов.
Классические препараты бьют по ферментам ВИЧ — обратной транскриптазе, интегразе, протеазе, — и частично по этапу входа в клетку, но практически не трогают структурные белки. Один из главных таких белков — капсидный p24, который собирается в конус, защищающий вирусный геном и помогающий ему добраться до ядра. Долгое время капсид считался слишком сложной и «капризной» мишенью для лекарств: слишком жёсткое вмешательство — разрушение вируса в пробирке, но отсутствие устойчивого клинического эффекта. Появление ленакапавира, первого в своём классе ингибитора капсида, стало одним из самых громких событий последних лет в ВИЧ‑фармакологии. Позже разберём, как именно используют этот подход. | 371 |
| 10 |  Биотех. Что у нас?
Относительно недавно закончился Сириус БИОТЕХ 2026. На мероприятие я езжу с момента его запуска в 2023 году, сначала как участник, теперь как докладчик. На мой взгляд, это ключевое мероприятие (в РФ) для всех людей, связанных с биофармацевтической областью: от научных сотрудников до представителей министерств.
Саммит позволяет провести анализ проектов и результатов, трендов в отрасли, пообщаться с экспертами и представителями пациентских организаций (для кого мы работаем).
Но что стоит выделить отдельно. В лидеры выходит тема аллерговакцин - препаратов для уменьшения аллергических реакций, где вместо ослабленных вирусов и бактерий - аллергены. Регенеративная медицина (восстановление поврежденных и/или нефункционирующих тканей). Доклады про препараты для лечения мужского бесплодия (укол в яички) и травмы спинного мозга (трофические факторы в ЦНС) впечатляет.
CAR-T (TCR-T) так же продолжает развиваться. Дискуссия удостоилась отдельного научного баттла (правда, без чёткого результата)
Не без проблем - жёсткая регуляторная политика, непопулярный рынок венчурных инвестиций, низкая динамика патентования, высокие расходы на закупку иностранных (даже не зарегистрированных препаратов), но не на разработку собственных. Продолжать, к сожалению, можно долго.
Тем не менее, сам факт погружения в тренды дает стимул для работы и реализации новых направлений научных разработок. | 464 |
| 11 |  CAR-T. Что, как и зачем
Уверен, многие хоть раз слышали о CAR-T терапии. В основе технологии лежит идея «химерного антигенного рецептора» (CAR), которую впервые реализовали в конце 1980-х. Возникла идея изменить Т-лимфоциты человека, чтобы те атаковали рак, минуя сложные естественные механизмы опухолевой защиты.
В 2010-х лабораторная концепция превратилась в клиническую реальность. 6-летнюю девочку с острым лимфобластным лейкозом, спасли инфузией CAR-T клеток. Более чем за 10 лет наблюдений у пациентки не наблюдалось серьезных побочных эффектов.
🩸Терапия работает как живое лекарство. У пациента забирают кровь и собирают T-лимфоциты. Вирусным вектором в клетки вносят ген рецептора. Он нацелен на мишень (молекула на злокачественной клетке). Затем модифицированные Т-клетки размножают вне организма и вводят пациенту. Помимо уничтожения патологичных клеток CAR-T сохраняются в организме годами, обеспечивая защиту от рецидива.
💡 Эффективность и спасённые жизни
В настоящее время CAR-T терапию в мире получили более около 50 000 пациентов с высокой эффективностью:
При остром лимфобластном лейкозе у детей и молодых взрослых частота полных ремиссий достигает 90%, причем часть из них длится годами.
FDA одобрило 7 продуктов для разных типов лимфом, лейкозов и множественной миеломы.
🗣Куда дальше?
Главными направлениями применения терапия в настоящее время являются солидные (плотные) опухоли, аутоиммунные заболевания (системная красная волчанка, волчаночный нефрит и другие). Аллогенные CAR-T, где вместо клеток пациента используются клетки здорового донора для удешевления и ускорении терапии.
In vivo (прямо в организме) CAR-T является самым футуристичным — гены CAR доставляют прямо в организм уколом, без сложных внешних манипуляций.
⭐️Доступность, или, один из недостатков
Стоимость коммерческих CAR-T продуктов варьируется в зависимости от региона, но везде остается экстремально высокой, достигая 2 млн US$.
В РФ швейцарский препарат «Кимрая» стоит более 28 миллионов рублей (курс лечения). Сейчас CAR-T входит в систему ОМС, норматив финансовых затрат на один случай лечения установлен в размере 7,03 млн рублей.
💲Рынок
В настоящее время это один из самых быстрорастущих сегментов биотеха
Объем: В 2025 году рынок CAR-T превысил 5 млрд US$. Big Pharma активно скупает перспективные платформы:
Eli Lilly купила Orna Therapeutics за $2.4 млрд (ставка на in vivo CAR-T)
Roche приобрела Poseida Therapeutics за $1.5 млрд (аллогенные CAR-T)
Kite вложила $1.64 млрд в лицензию на платформу Pregene (in vivo)
Уверен, технологию ждёт второй бум после ее успешного применения в области ревматических заболеваний, а цена уменьшится за счет снижения стоимости разработки и оптимизации процессов. | 207 |
| 12 |  Трансплантация фекальной микробиоты (ТФМ): от экзотической гипотезы до стандартизированной терапии
Трансплантация фекальной микробиоты (ТФМ) — процедура переноса кишечных микроорганизмов от здорового донора реципиенту с целью коррекции состава бактериальной биоты. За последние годы ТФМ прошла путь от малоизученного метода до признанного (пусть и в ограниченном круге показаний) терапевтического подхода, а коммерческий потенциал рынка микробиомных технологий расширяется
🔬 Механизм действия
Микробиота кишечника — экосистема из триллионов микроорганизмов. Нарушение состава и функции которой ассоциируется с широким спектром патологических состояний: от инфекции C.difficile до воспалительных заболеваний кишечника, сахарного диабета 2 типа и даже нейропсихиатрических расстройств. Хотя как именно собственные бактерии организма способствуют развитию неинфекционных заболеваний остается вопросом для исследований. Например, появляются данные, что ТФМ способствовала "омоложению" эпителия кишечника при пересадке кала от молодых особей старым.
В настоящее время единственным показанием для ТФМ является псевдомембранозный колит (возбудитель Clostridioides difficile - rCDI)
В 2022–2023 гг. FDA одобрило два стандартизированных препарата на основе микробиоты для профилактики rCDI:
Rebyotа (RBX2660) — микроорганизмы из донорского кала, вводится однократно в виде клизмы. Цена в США — около 9 480 USD.
Vowst (SER-109) — препарат из спор бактерий, получаемых из фекалий здоровых доноров, в капсулах (12 капсул, 19 540 USD).
🩺 Другие показания
Применение при ВЗК, сахарном диабете 2 типа и других нарушениях остаётся экспериментальным. Исследования при язвенном колите демонстрируют эффективность в 30–50% случаев при определённых режимах введения, тогда как при болезни Крона и СД2 данные противоречивы, а клинические исходы вариабельны. Ключевыми вопросами технологии остаются стандартизированные протоколы, отбор доноров, долгосрочные эффекты. | 179 |
| 13 |  🧬Otarmeni, разработанный Regeneron, стал первой одобренной терапией генетической глухоты. Препарат направлен на лечение ультраредкуой OTOF-опосредованной потери слуха (наследственная несиндромальная тугоухость 9-го типа, также известная как DFNB9).
👂 Причина заболевания:
В гене OTOF есть ошибки, из-за которых организм не производит белок отоферлин. Физически структура уха сохранена и волосковые клетки работают, но без отоферлина они не могут передать сигнал о звуке слуховому нерву. Результат — врожденная глубокая глухота.
⚙ Решение — двойная векторная система:
Обычные вирусные векторы слишком малы, чтобы уместить в себе целый ген OTOF. Ученые пошли на хитрость: они разделили ген на части и упаковали его в два рекомбинантных AAV1. Один из них несет «чертеж» первой половины гена OTOF, а второй — «чертеж» его второй половины. После совместного введения в улитку внутреннего уха эти две части «склеиваются» в полноценную, функциональную копию гена-мишени — человеческого белка отоферлина. Чтобы не повредить соседние ткани, специалисты встроили в ДНК-вектор специальный промотор Myo15, который активирует ген только в волосковых клетках улитки - там, где он и должен работать в норме.
🧬 От доклинических моделей к детям
История DB-OTO — это пример пути от лабораторной идеи до клинического успеха.
1. Доклинический этап: проверка работоспособности двойной векторной системы на мышиной модели OTOF-дефицита.
2. Фаза 1/2. Дозировка: однократная интракохлеарная инъекция
Пациенты: дети с ОТОF-вариантами и глубокой глухотой (порог слышимости >90 дБ УЗП — примерно как уровень газонокосилки).
9 из 12 детей стали слышать обычную речь через 24 недели. В расширенной когорте 16 из 20 (80%) также достигли этих результатов, причем слух сохранялся как минимум 48 недель наблюдения.
3. Одобрение FDA
💸 Доступность и стоимость: США vs. остальной мир
Учитывая, что мутации гена OTOF являются ультраредким заболеванием (в США ежегодно рождается около 50 детей с данной патологией), медицинский и этический успех терапии ставит вопрос о ее доступности и цене.
Мировая цена препарата пока не установлена. Однако уже известно, что в США компания Regeneron приняла решение, совместно с администрацией Трампа, предоставлять препарат бесплатно для всех клинически подходящих пациентов на территории страны. Этот шаг, по заявлению руководства компании, призван подчеркнуть, что фармацевтическая индустрия может служить реальной силой для общественного блага, а также "to show who we are". И получить налоговые льготы.
В остальном мире ситуация пока неопределенная. Некоторые аналитики оценивали стоимость DB-OTO от 1 миллион $US и более. Пока что, в отличие от США, препарат не входит в национальные системы здравоохранения других стран, и его включение в эти программы, а также его цена в этих странах пока остаются предметом будущих переговоров. | 423 |
| 14 |  🧠 Свиная сперма для лечения нейродегенеативных заболеваний или попытка сделать аналогичный броский заголовок
Группа исследователей под руководством профессора Чжан Юя из Шэньянского фармацевтического университета (Китай) разработала метод неинвазивной доставки лекарств в задний сегмент глаза с помощью экзосом — микроскопических пузырьков, естественным образом вырабатываемых клетками.
🐷 Почему именно свиньи и их семенная жидкость?
Экзосомы, выделенные из свиной спермы, приспособлены "помогать" сперматозоидам преодолевать биологические барьеры, что необходимо для оплодотворения. При этом свиная ткань биологически совместима с человеческой, что снижает риски отторжения.
Учёные модифицировали экзосомы с помощью фолиевой кислоты и загрузили их наноферментной системой под названием CMG (сочетание углеродных точек, диоксида марганца и глюкозоксидазы). В результате получились глазные капли FA-SEVs@CMG
🎯 Как это работает?
Метод включает 3 этапа:
1. Естественная проницаемость. Экзосомы из семенной жидкости выделяют особый белок — EGF (эпидермальный фактор роста), который временно разрыхляет плотные контакты между клетками роговицы и конъюнктивы, открывая путь (буквально) для лекарства в глубокие слои глаза.
2. Молекулярная адресация. Благодаря модификации фолиевой кислотой, капли «узнают» нужную мишень — клетки ретинобластомы, на поверхности которых в избытке представлены рецепторы к фолату.
3. Избирательное уничтожение. Внутри раковой клетки наноферментная система запускает каскад окислительных реакций, нарушая баланс между выживанием и гибелью клетки и буквально заставляя её самоуничтожиться.
📊 Результаты и преимущества нового подхода
Эффективность: в экспериментах на мышах капли обеспечили 82,7% ингибирования роста раковых клеток. Некоторые источники даже сообщают о сокращении объёма опухоли на 97,65% при сохранении полноценного зрения у животных.
Безопасность: в отличие от агрессивных инъекций, лазерной или лучевой терапии, капли не повреждают здоровые ткани глаза и не вызывают системной токсичности. Исследователи подтвердили, что эффект обратим: барьеры глаза восстанавливаются, а лекарство выводится в течение суток.
Качество жизни: лекарство возможно применять дома без постоянных госпитализаций
Откуда взялась тема болезни Альцгеймера? Факт чек
В исходной научной статье нет ни слова о терапии нейродегенеративных заболеваний. Это всего лишь гипотетический комментарий стороннего эксперта: исследовательница из Университета Аделаиды Чунься Чжао предположила, что сходный механизм доставки мог бы работать и для преодоления гематоэнцефалического барьера. Некоторые СМИ, в том числе SCMP, подхватили эту гипотезу и преподнесли её как потенциальное будущее технологии. Будто результатов по лечению ретинобластомы не достаточно.
Создание универсальной платформы для неинвазивной доставки лекарств в труднодоступные органы уже успех.
#медицина #онкология #наука #технологии #глазныекапли #экзосомы | 224 |
| 15 |  Сдвинем фокус с биотехнологий на один из главных секретов Земли 🌎
Лично для меня тема происхождения жизни, наверное, является одной из самых захватывающих, интригующих и удивительных загадок, ответ на которую мы вряд ли когда-нибудь получим.
Откуда взялась ДНК, бактерии, клетки, растения и мы в конце концов. Что служило отправной точкой для появления такого разнообразия биологических существ?
Современная концепция (одна из) гласит, что все началось со спонтанного синтеза строительных блоков нуклеиновых кислот (нуклеотидов) в "первичном бульоне" ранней планеты, затем появилась ДНК, далее через промежуточные этапы определенные последовательности нуклеотидов стали кодировать белки, ну а потом появился тикток.
Кажется, много пробелов. И хотя на на ряд вопросов ответов мы пока не знаем, с нуклеотидами, вроде, ситуация становится более понятной.
Тут исследователи проанализировали образцы грунта, собранные непосредственно с поверхности околоземного астероида и.. нашли все те 5 букв (A, T, G, C, U) - то, из чего состоит наша с вами РНК и ДНК. Грунт собирали в космосе, а на замелю доставляли и изучали в полных стерильных условиях, чтобы не "заразить" его земной органикой.
Причем при сравнении с ранее полученными данными, разные по составу грунты космических тел имеют разную концентрацию и содержание этих "букв". То есть химический синтез индивидуален, а молекулярные предпосылки для возникновения жизни не являются уникальным свойством Земли
Так что это: совпадение? Воля случая? Проявление универсальности химических законов? Или вопрос в том, куда именно упал этот метеорит? 🤔 | 201 |
| 16 |  Вышел интересный пост по теме биопринтинга органов. Кстати, в РУ сегменте тема стабильно всплывает раз в год.
❤️Подход выглядит правда утопично: очередь на пересадку органов может составлять до 5 лет, в связи с этим реципиент (в данном случае - нуждающийся пациент), может ее не дождаться.
Очевидно, спрос на технологию огромный. И тут на сцену выходит 3D-печать органов ("3D-биопринтинг"). Почку вам, сердце тебе, предложение растёт, смертность падает. Win-win как производителям, так и пациентам.
Есть маленькое но, как говорит сам специалист, на выходе пока получается "полуфабрикат". Это не удивительно, орган - уникальная клеточно-тканевая композиция, и это не считая системного кровоснабжения и иннервации 🫁. Простое воссоздание формы не обеспечивает функционал, и даже с ней есть проблемы.
🌎А что по рынку?
Стартапы достигли стадии печати мини-органов (мини-почки, кусочки печени), основная проблема развития технологии - васкуляризация (ну еще стоимость технологии, материалов, биоэтика). Некоторые стартапы, например Organovo Holdings, используют технологию 3D печати для создания объектов исследования и тестирования разрабатываемых препаратов (аддитивные технологии для Болезни Крона, язвенного колита)
💸 Крупных сделок по покупке-продаже компаний (M&A), занимающихся 3D-биопринтингом тоже немного (3D Systems приобрела Volumetric, 2021). В последние годы (2023–2026) доминируют венчурные инвестиции в стартапы вроде BioLife4D или Prellis Biologics.
Отсутствие визионерства или действительно нет перспектив в ближайшее время? На мой взгляд, все вместе. Риски разработки пока превышают потенциальную выгоду. | 409 |
| 17 |  🧠 Короткие видео съедают мозг? Разбираемся в истории вопроса (и это не только TikTok)
Кажется, что залипание в Reels и TikTok — это уникальная проблема поколения Z. Но если копнуть глубше, выяснится: каждое новое медиа пугало современников «деградацией». Вопрос лишь в масштабах.
Недавно вышел свежий метаанализ 71 исследования (опубликован в Psychological Bulletin), который подтверждает то, что мы и так подозревали. Вот что происходит с мозгом при ежедневном потреблении коротких видео (>2 часов):
📉 Цифры: Концентрация внимания падает на 35–40% (тесты на устойчивость внимания).
⚡ Мозг: Дофаминовые качели перегружают префронтальную кору и другие зоны, отвечающие за планирование и самоконтроль. ЭЭГ фиксирует фрагментацию активности.
🫠 Психика: Рост симптомов депрессии и чувства одиночества (шансы увеличиваются в 1.3–1.4 раза). Тезис спорный, возможно, люди с депрессией чаще "залипают").
Но давайте посмотрим на проблему в ретроспективе. Это паттерн, а не аномалия.
Каждый технологический скачок в медиа давал похожий эффект, просто в «упаковке» своего времени.
📺 1950–1980-е: Телевидение
Исследования по влиянию ТВ на детей 1970–1990‑х указывают, что интенсивный просмотр, особенно развлекательного контента, ассоциируется с более низкими показателями когнитивного развития и внимания (но это не касается Улицы Сезам)
💻 1990–2000-е: Персональные компьютеры и ранний интернет
Эпоха хаотичного серфинга и первых онлайн-игр.
ПК и ранний интернет ассоциируются с фрагментацией внимания, ростом психоэмоционального напряжения и ухудшением двигательной активности
🎮 2000–2010-е: Игровые консоли (PS/Xbox)
Эпоха массового погружения в экшн‑игры. Мета‑анализ исследований по видеоиграм (в том числе на PS/Xbox, опубликованный в 2010‑е, например, в Addiction и Cyberpsychology) показал:
1️⃣признаки формирования дофаминовой зависимости с ростом импульсивности и чувствительности к игровому поощрению;
2️⃣умеренное снижение устойчивости внимания
3️⃣повышение риска социальной изоляции: доля подростков с дефицитом живого общения среди «тяжёлых» игроков была примерно в 1,3–1,5 раза выше, чем у редких игрок memesов.
TikTok/Reels страшнее?
Если раньше нужно было хотя бы переключить канал или вставить диск, то сейчас лента подстраивается под вас за секунды, нанося дофаминовый удар в 1,5 раза сильнее, чем консоли прошлого.
Что делать? Когнитивная гигиена от Американской Ассоциации Психологов и ВОЗ 😬
Лимит: не больше 30–60 минут в день (по возможности).
Детокс: если выдержать неделю без коротких видео, внимание восстанавливается на 25% уже через две недели.
Замена: смотреть длинные фильмы, читать или заниматься офлайн-активностями.
Сон: листание ленты на ночь убивает циркадные ритмы. Мелатонин не вырабатывается, качество сна падает.
Мозг пластичен, но у него есть предел прочности. Технологии эволюционируют быстрее, чем подстраивается наша психика. Так что контроль экранного времени - базовая гигиена XXI века. | 503 |
| 18 |  Исследователи из стенфорда разрабатывают универсальную вакцину против вирусных инфекции и аллергии
Представьте средство, которое защищает от гриппа, ковида, а заодно и от сезонной аллергии. Один пшик в нос — и на три месяца можно забыть о чихании, насморке и больничных. Ученые из Стэнфорда работают над тем, чтобы превратить это в реальность.
💉В чем суть?
Обычные вакцины действуют точечно: они знакомят иммунную систему с конкретным вирусом, чтобы при встрече та могла его быстро распознать и обезвредить. Но против большинства респираторных инфекций вакцин просто не существует — их слишком много, и они постоянно мутируют.
Стэнфордская разработка предлагает другой подход. Препарат переводит клетки дыхательных путей в особое состояние — условно говоря, режим повышенной готовности. В этом состоянии клетки становятся невосприимчивыми к широкому спектру угроз: вирусам, бактериям и даже аллергенам.
🤩 Почему это важно?
У разработки как минимум два серьезных преимущества.
Первое — широта действия. Технология не привязана к конкретному штамму, поэтому ей не страшны мутации. То, что работает против одного коронавируса, с большой вероятностью сработает и против следующего.
Второе — защита от аллергии. Механизм тот же: если клетки дыхательных путей находятся в «защищенном» режиме, они просто не реагируют на пыльцу или пыль. Никакого насморка, никакого слезотечения.
⏳Когда ждать и как применять?
Пока испытания проходят на мышах, и у них защита держится около трех месяцев после одного введения. Если на людях сработает так же, сценарии использования могут быть разными:
— сезон простуд — пшикнули и забыли;
— поездка в регион с непривычными аллергенами — та же история;
— вспышка в школе или офисе — экстренная профилактика.
🗣Но есть нюанс
Эта технология не заменит классические вакцины от кори, столбняка или гепатита — там нужна системная иммунная память на годы. Но в нише экстренной защиты от респираторных инфекций (от которых прививок либо нет, либо они малоэффективны из-за мутаций) это может стать настоящим прорывом.
На мой взгляд, направление выглядит многообещающе, следим дальше | 452 |
| 19 |  Где проходит грань между жизнью и смертью?
Но давайте более приземленно. В случае с ампутацией конечности этот вопрос встает буквально: на каком сантиметре резать? (Надеюсь, вам интересна наука, а не крысы в холодильнике, но тем не мнее)
🤩 Оставить мертвую ткань нельзя — это грозит сепсисом и срывом реабилитации. Отрезать слишком много — значит навредить качеству жизни. Определить эту грань сложно.
🤩 В текущей реальности врач полагается на свой опыт, часто это лишь оценка цвета ткани и ее реакции. Методика субъективная. Хирург не может заглянуть в клетку и понять, дотянет ли она до завтра.
👀 Мы ищем способ объективизировать процесс с помощью электрического сигнала. На фото — лабораторная модель ишемии 🙀(она жива.. была). Да, это животные, и да, мне это не нравится. Но именно так мы тестируем электроды, которые могут помочь в обычных больницах ошибаться реже.
🤩 Медицина — это не всегда красиво. Скорее почти всегда не красиво. Но это всегда про попытку сохранить лучшее, что есть.
P.S. Надеюсь, этот пост вас застал в лучшем расположении вечера 14 февраля | 221 |
| 20 |  Совсем недавно на Школе педиатрической ревматологии делился ходом нашего проекта по фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей (ФОП).
🗣Что в центре нашего внимания?
Мы фокусируемся на самой сути проблемы: как остановить ошибочную команду «превратиться в кость», которую получают клетки-предшественники при ФОП. В норме этот процесс (дифференцировка в остеобласты) строго контролируется. Но из-за генетической поломки он запускается хаотично в мягких тканях, приводя к образованию костей.
Наша лабораторная клеточная модель как раз и позволяет «в живую» наблюдать и изучать этот механизм. С ее помощью мы видим, какие сигнальные пути активируются не так, как должны, и с какой интенсивностью.
⤴️Куда движемся?
На основе этих данных мы проектируем гентерапевтический подход. Грубо говоря, мы создаем инструмент, который должен доставить внутрь целевых клеток «инструкцию» — специфический сигнал, способный скорректировать их программу. Идея в том, чтобы не просто заглушить процесс, а точечно перенастроить его, вернув контроль над клетками.
Сейчас мы углубленно тестируем модель, проверяя, насколько точно она воспроизводит ключевые этапы болезни, и параллельно готовимся к тестированию первых терапевтических молекул. Это кропотливая работа, но каждый эксперимент приближает нас к пониманию того, как можно взять этот процесс под контроль.
📝 Запись выступления | 247 |
