Итак,
российские ученые создали препарат от болезни Бехтерева (новость проходила, но я разбиралась в деталях и перспективах для пациентов).
О чем моя статья?
В России зарегистрировано первое в мире и первое в своём классе лекарство для лечения болезни Бехтерева. Врачи и пациенты ожидают, что препарат будет доступен во второй половине этого года.
По оценкам российского и международного научного сообщества, открытие российских ученых впоследствии может стать прорывом в лечении целого ряда тяжелых аутоиммунных заболеваний (в том числе орфанных), для которых в настоящее время нет специфической терапии.
Болезнь Бехтерева (или аксиальный спондилоартрит) называют болезнью молодых мужчин: они составляют 75% заболевших.
По данным, опубликованным в научно-практическом журнале «Современная ревматология», в 2018 году в России было зарегистрировано более 150 тыс. пациентов с болезнью Бехтерева, в 2022-м — уже более 410 тыс.
Сегодня у этих людей появилась надежда на выздоровление: 24 апреля Минздрав выдал регистрационное удостоверение под номером ЛП-№(005300)-(РГ-RU) для первого в мире и первого в своем классе оригинального препарата для терапии болезни Бехтерева.
В начале апреля Всемирная организация здравоохранения присвоила оригинальному препарату BCD-180 международное непатентованное наименование сенипрутуг.
Регистрационное удостоверение для сенипрутуга получено в соответствии с процедурой «условной регистрации», предусмотренной для повышения доступности инновационных и жизненно необходимых препаратов во многих странах, в том числе в России. Регистрация на основании промежуточных доказательных данных доклинических и клинических исследований действует в РФ с марта 2022 года, в рамках ЕАЭС. Такой регуляторный механизм позволяет сократить время от момента получения необходимых клинических данных по препарату до начала его применения в реальной клинической практике.
«Регистрация получена на основании достаточного объема данных, необходимых для процедуры условной регистрации и подтверждающих положительное соотношение "польза—риск" для препарата. Он изучен в рамках полного спектра физико-химических и доклинических исследований, а также клинических исследований (КИ) I фазы и основного периода КИ II фазы. Исследование III фазы КИ продолжается и продлится около трех лет до получения дополнительных данных»,— пояснили в биотехнологической компании Biocad, создавшей инновационный препарат на базе открытия, сделанного российскими учеными.
В октябре 2023 года Минздрав выдал разрешение на проведение клинического исследования III фазы сенипрутуга, главная цель которого — расширение данных по его безопасности и оценка эффективности у пациентов с болезнью Бехтерева.
В настоящее время в клиническое исследование III фазы завершается набор добровольцев, планируемое число участников — более 400 человек.
Молекула нового препарата создана на основе механизма действия, открытого научной группой под руководством ректора РНИМУ им. Н. И. Пирогова, академика РАН Сергея Лукьянова (ученый сам страдает болезнью Бехтерева, и у двоих его детей выявлены генетическая предрасположенность и высокий риск развития заболевания; испытывал на себе прототипы препарата, пробуя одну научную гипотезу за другой). Исследователи вели работы на базе РНИМУ им. Н. И. Пирогова, Института биоорганической химии им. академиков М. М. Шемякина и Ю. А. Овчинникова, Национального медико-хирургического центра им. Н. И. Пирогова и НИИ ревматологии им. В. А. Насоновой.
Ученые изучали процессы, приводящие к развитию болезни Бехтерева. В результате им удалось выявить в рецепторе клеток иммунной системы — аутореактивных Т-лимфоцитов, которые при аутоиммунных заболеваниях образуются в большом количестве и играют ключевую роль в повреждении собственных тканей организма,— сегмент TRBV9, ответственный за запуск масштабной иммунной реакции против собственных тканей и развитие болезни Бехтерева.