바이오 BOSS

뭐 하반기는 에이프릴바이오가 한 획을 그을것이라는 것은 변함없습니다. 힘든 시장이지만 성공적인 데이터를 통해 성공적인 파트너쉽이 이루어지길 다시한번 기원해봅니다.

#siRNA #에이프릴바이오 현재 에이프릴바이오는 바이오 USA에서 이중항체, 면역은 우선 파트너링을 가졌으니 이것은 차분히 기다리면 될것이고, 가장 요즘 두각을 나타내고 있는 siRNA and AOC 모달리티입니다. 그럼 순차적으로 전임상 공개한다는 차원에서 siRNA and AOC에 대해 알아보겠습니다. siRNA and AOC 전임상 수치가 곧 빅파마와의 파트너쉽입니다. 그럼 현재 siRNA and AOC 선두기업들의 핵심수치를 살펴볼 필요가 있습니다. -----------siRNA----------- 1. 알닐람 (Alnylam) (GalNAc / C16 플랫폼) -유전자 억제율 : 80% ~ 95% 이상 억제 -인비보 : (동물/영장류 모델) -지속시간 : 단회 투여 시 3개월 ~ 6개월 지속 -전달 : 간 중심 (최근 C16 리피드로 CNS/심장 확장 시도) 2. 애로우헤드 (Arrowhead) (TRiM 플랫폼) -유전자 억제율 : 85% ~ 90% 이상 억제 -인비보 : (동물/영장류 모델) -지속시간 : 단회 투여 시 3개월 이상 유효 수치 유지 -전달 : 근육/폐 조직 타깃 시 타깃 유전자 70%+ 억제 ----------AOC------------- 1. 아비디티 (Avidity) (Antibody-Oligonucleotide) -유전자 억제율 : 60%~80% 이상 억제 -지속시간 : 1회 투여 후 수개월간 유전자 억제 유지 -전달 : 심근 및 골격근 조직에 선택적 농축 입증 그럼 에이프릴바이오에서는 전임상 데이터가 80%이상 유전자 억제율, 수개월이상의 지속성, 간외 전달체로서의 검증이 결국 빅파마가 선택을 할지 안할지의 여부입니다. 최근 차상훈 대표님이 조기기술이전을 언급했습니다. 이 이야기는 기존 경쟁사의 수치를 들여다보고 임상을 진행하고 있기에 뚜렷하지 않으면 이런 말을 감히 할 수 있을까요? 이에 전임상 데이터 수치 자체는 글로벌 기준(억제율 80%+ 및 반감기 대폭 연장)을 충족하도록 준비되어 있을 확률이 매우 높다고 생각이 듭니다.

에이프릴바이오, 에보뮨에 43만 달러 물질 양도∙∙∙임상 완주 신호탄 | 바이오북미디어 - https://www.biobookmedia.com/articles/6386

[한투증권 위해주/이다용] 에이프릴바이오 (397030): 신주 발행과 파이프라인 가치 조정 효과 보고서: https://vo.la/Wk8LJpE 목표주가를 60,000원으로 46% 하향합니다. 1) 신주 발행에 따른 자연 조정분, 2) 룬드벡 개발 전략 변경에 따른 APB-A1 가치 하향을 반영한 결과입니다. 파이프라인 가치 1.5조원과 보유 현금을 합산한 적정 시가총액은 1.95조원입니다. APB-A1 rNPV는 2,960억원입니다. 룬드벡의 개발 전략 변경에 따라 TED, MS 적응증 가치를 소거했습니다. 적응증이 구체화되면 가치를 반영할 예정입니다. 개발 중단을 우려할 상황은 아닌 것으로 추정합니다. 양사의 기술이전 계약이 3개 적응증 임상을 전제했기 때문입니다. APB-R3 가치는 1.2조원을 유지합니다. 9월 말 APB-R3의 아토피 환자 대상 임상 2상 최종 결과 발표 이벤트 예정되어 있으며, 다가올 R&D Day에서 신규 파이프라인 전임상 결과 및 사업 전략을 공개할 전망입니다. 매크로 변동성 낮아지는 구간에서 주목도가 높아질 전망입니다.

#AOC #에이프릴바이오 현 시장과 앞으로의 시장 모달리티와 딜리버리가 핵심공통분모이기에 그림 하나로 이해차원에서 볼 필요가 있습니다.

#siRNA #에이프릴바이오 유전자치료제 FDA최초 승인 되었네요. siRNA 전달기술 중요성은 점점 더 증가할것이고 항체 또는 유전자 전달 기반 targeted delivery 기술이 이제 차후 먹거리가 될듯 합니다. 울트라제닉스의 유전자 치료제, 희귀 대사 질환 치료제로 FDA 최초 승인 획득 | 로이터 - 울트라제닉스의 유전자 치료제, 희귀 대사 질환 치료제로 FDA 최초 승인 획득 | 로이터 https://share.google/yxnc0GxovDM7v4aF5

안녕하십니까. 에이프릴바이오입니다. 최근 APB-A1 관련 소식 이후 당사의 주가가 하락하면서 주주 및 투자자 여러분의 우려가 커지고 있는 상황을 회사도 매우 무겁게 받아들이고 있습니다. APB-A1과 관련해서는 앞서 말씀드린 바와 같이, TED(갑상선안병증) 적응증에서의 추가 개발은 진행하지 않기로 하였으나 APB-A1 파이프라인 자체의 개발이 완전히 중단된 것은 아닙니다. 파트너사인 룬드벡은 기존 임상을 통해 확인된 작용기전(Proof of Mechanism), 안전성 및 내약성 등의 데이터를 바탕으로 다른 적응증에서의 후속 개발 가능성을 검토하고 있습니다. 한편 에이프릴바이오는 대규모 투자유치 이후 중장기 성장을 이끌어갈 차기 파이프라인의 확보와 개발을 적극적으로 추진하고 있습니다. 이번 반기보고서에서도 확인하실 수 있듯이, 당사의 신규 파이프라인 구성은 기존과 비교하여 상당한 변화가 이루어졌으며 주요 개발 방향은 다음과 같습니다. 1. TL1A×IL-23 듀얼 타깃 IBD 치료제를 비롯한 자가면역질환 파이프라인 2. siRNA 기반 치료제 파이프라인 3. REMAP 플랫폼의 강점을 활용한 ADC/AOC 관련 파이프라인 및 플랫폼 당사는 글로벌 제약·바이오 산업의 연구개발 방향과 기술수요 변화에 대응하여, 글로벌 사업개발 및 기술이전 가능성을 높일 수 있는 경쟁력 있는 신규 파이프라인을 구축하는 데 역량을 집중하고 있습니다. 상기 신규 파이프라인 중 일부는 조속한 시일 내 초기 POC(개념검증) 데이터를 순차적으로 공개할 예정이며, 신규 파이프라인별 구체적인 개발 전략과 향후 세부 로드맵은 개최 예정인 'R&D Day'를 통해 투자자 여러분께 상세히 설명드리겠습니다. R&D Day의 구체적인 일정과 진행 방식은 확정되는 대로 별도로 안내드릴 예정입니다. 에이프릴바이오는 최근의 주가 하락과 이에 따른 주주 여러분의 우려를 매우 엄중하게 인식하고 있으며 확보된 투자재원과 당사의 플랫폼 기술력을 기반으로 신규 파이프라인 개발을 속도감 있게 추진하겠습니다. 이를 통해 구체적인 R&D 데이터와 사업개발 성과를 지속적으로 창출하고, 이러한 성과가 회사의 본질적인 기업가치와 주주가치 향상으로 이어질 수 있도록 최선을 다하겠습니다. 앞으로도 주요 연구개발 성과와 사업 진행 상황을 시장과 적극적으로 공유하며, 성과와 데이터로 회사의 가치를 보여드리겠습니다. 감사합니다. 에이프릴바이오 드림

분명히 하반기는 에이프릴바이오가 한 획을 그을거라 믿어 의심치 않습니다. 시장이 개떡같은건 어쩔수 없는 현실인것이고 충분히 제가 공부하고 투자한 바이오 탑픽입니다. 저는 현재 진행하고 있는 플랫폼들의 가치는 꼬리에 꼬리를 물어서 분명히 일낼겁니다. 잘 지켜보세요. 제 말이 틀리는지

특정 적응증에서 기대했던 효능을 얻지 못했다고 해서 후보물질의 기전 자체가 실패했다고 단정하기는 어렵다. 실제 국내외에서 임상 실패나 권리 반환 이후 적응증이나 개발 전략을 바꿔 재기에 성공한 사례도 있기 때문이다. TED 임상에서는 실패했지만 다른 자가면역질환 임상에서 긍정적인 결과를 낸 사례도 있다. 특히 APB-A1과 같은 CD40L을 겨냥한 경쟁약들이 다른 자가면역질환에서 효능을 보인 점은 TED 결과만으로 APB-A1의 타깃 자체가 실패했다고 단정하기 어려운 근거로 꼽힌다. 한 임상개발 전문가도 “같은 약물이라도 적응증에 따라 임상 성패가 달라질 수 있다”고 언급했다.

저도 같은 생각입니다

내 View CD40L 임상중단 인정한다. 안전성, 내약성은 일단 긍정 단,TED 기전의 효능이 원하는만큼 안나오니 일단 중단한단거고 그런데 기존언급한 적응증들을 임상 열어놨어 더 큰 가능성 있는 적응증으로 도전한단 이야긴거지. 왜 시장은 이렇게 에이프릴바이오에게 냉혹한 잣대를 들이미는거지? 시그널 안보이면 드랍하는데 선수인 룬드벡인데....

이런거 보고 배워라

https://news.einfomax.co.kr/news/articleView.html?idxno=4430916 ---연내 DD01 중심의 대규모 기술이전을 추진하고 있다. 현재 사업개발(BD) 전략은. ▲경쟁력 있는 임상 결과를 토대로 연내 대규모 기술이전 계약 도출해낼 수 있도록 BD 활동에 회사 역량을 집중하고 있다. 단순 숫자 자체보다 종합적인 관점에서 강력한 상용화 의지와 리소스를 갖고 글로벌 임상 3상을 빠르게 완수할 수 있는 파트너사를 찾는 것을 최우선 과제로 두고 있다. 다만 MASH 치료제 시장의 잠재성과 미충족 수요, 제한된 허가 품목, 경쟁력 있는 글로벌 임상 2상 조직생검 데이터 등을 감안하면 자보페그두타이드가 보유한 가치를 충분히 반영한 유의미한 계약 규모를 기대한다. 기술이전 이후 해당 약물이 실제 시장에서 안정적으로 출시돼 블록버스터 제품으로 자리 잡아야 장기적으로 판매 로열티 수익이 극대화되고 궁극적으로 지속 가능한 주주가치 제고로 이어질 수 있다고 판단한다. 출처 : 연합인포맥스(https://news.einfomax.co.kr)

아니 만약 약물이 별로면 반환을 해야지 않을까? 즉 A1이 약발이 있냐 없냐를 가늠의 잣대로 내세웠다고 해석이 된다. TED에서 개념 증명을 마친(혹은 데이터를 확보한) 후, 약물의 진정한 주 무대이자 시장 규모가 훨씬 큰 다발성경화증(MS), 시신경척수염(NMOSD), 중증근무력증(MG) 같은 본격적인 신경면역질환 적응증들로 개발 범위를 확장·전환하는 수순 아닐까? TED 임상이 실패해서 중단된 것이 아니라 다시말해 TED는 약효를 증명하기 위한 '전초전(PoC)' 성격이었고, 룬드벡의 본래 전문 분야가 어디야? CNS아닌가? 대규모 시장인 다발성경화증 및 중증근무력증 등으로 본격적인 적응증 확장에 무게중심을 이동했다 생각이 든다.