Блог биохимика из Торонто
University of Toronto, Molecular Genetics 2018 Skoltech, Life Science 2020 Currently: PhD @ Tel Aviv Uni + VC associate
Ko'proq ko'rsatish299
Obunachilar
Ma'lumot yo'q24 soatlar
-17 kunlar
-330 kunlar
- Kanalning o'sishi
- Post qamrovi
- ER - jalb qilish nisbati
Ma'lumot yuklanmoqda...
Obunachilar o'sish tezligi
Ma'lumot yuklanmoqda...
Мы начинаем рабочую неделю с вечеринки и вина рецептуры нашего PI в 9:30 утра
❤ 13❤🔥 3🔥 1
Ну как вам новости генной терапии?Anonymous voting
- Все понятно
- Все еще не понятно
- И так было понятно
- Поменяйте мне цвет глаз вашим криспером
Обещала пояснить и слишком задержалась, извините!
Новость касается первого одобренного лекарства с использованием системы CRISPR/cas, самой популярной сейчас техники редактирования генома.
Что одобрили?
Препарат называется CASGEVY. Это ex-vivo (то есть вне организма) модификация генома клеток крови.
От чего лечим?
От “гемоглобинопатий”. А конкретно от серповидно-клеточной анемии и β-талассемии.
Как он работает?
Мы “ломаем” ген репрессора фетального гемоглобина. В отстутсвии репрессии “детский” гемоглобин снова начинает производиться и компенсирует отстуствие “взрослого” гемоглобина.
Почему это важно?
Это важно, потому что для этого применили CRISPR/cas, технологию, которую придумали приблезительно в 2012. Итого 11 лет от пробирки (даже не так чтобы в той пробирке была какая-то модель болезни, просто механизм показали) до назнаячения лечения врачем в клинике.
Почему все еще недостаточно круто?
Потому что ex vivo. Вне тела человека мы умеем применять к пациенту и более небезопасные технологии, потому что всегда можем перепроверить, что получилось. Ждем, когда клетки будут модифицировать сразу в пациенте.
👍 4
Repost from N/a
Когда пытаешься уговорить свою израильскую лабу поехать на отличную конференцию в Банфе, но им важен только один аргумент
😁 12☃ 4
Гарвадские семинары, которые я уже советовала, проводят целый симпозиум в этот четверг.
https://gess.hms.harvard.edu/symposium2023
#рекомендация
👍 2
Лабораторные артефакты
В процессе разбора вещей нашелся PhD thesis.
Год 1977.
С тех пор он стал Dr., потом он стал профессором PI лабы, которая раньше была в этих помещениях, а потом вышел на пенсию. А началось все вот с этих странных рукописных результатов.
🔥 1
Мой любимый метод следить за новинками в генной и клеточной терапии - это репорты ASGCT. Вот за q3 2023.
За третий квартал:
🧬Новых терапий
💉 генных - одна, Fucaso от китайской Nanjing IASO Biotechnology (миелома)
💉 РНК - одна, Daichirona от японской Daiichi Sankyo (ковид)
🧬 Терапий, которые подали заявку на регистрацию - 7
🧬 Самые большая доля генных терапий в КИ - это CAR-T
🧬 Самые популярные редкие заболевания: Дюшенн, ALS, Huntington's
Самое приятное - когда я начинала работать в VC в 2021 было 2 (!) одобренных генных терапии. В этом отчете их уже 8.
#биотех
🔥 12