(사)바이오헬스케어협회

GSK가 6일(현지시간) 엘시 바이오테크놀로지(Elsie Biotechnologies)를 5000만달러(약 3900만파운드)에 인수했다고 밝혔습니다. GSK가 지난 2월 엘시의 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide) 플랫폼 기술에 대한 비독점 라이선스 옵션을 행사한 이후 4개월만에 체결한 인수계약입니다. 이번 인수로 GSK는 엘시의 플랫폼 기술을 활용해 올리고뉴클레오타이드 파이프라인을 강화할 예정입니다. http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=22132

미국 제론이 설립 이래 첫 신약인 텔로머라아제 억제제를 승인받으면서 국내 기업 에스티팜 수혜도 커질 전망입니다. 미국 바이오기업 '제론코퍼레이션(Geron Corporation)'은 FDA로부터 골수형성이상증후군(MDS) 성인 환자 치료를 위한 텔로머라아제 억제제인 '리테로(Rytelo, 성분 이메텔스타트)'의 승인을 받았다고 밝혔습니다. 이번 승인으로 제론은 1990년 창업 이래 34년 만에 신약 탄생이란 대업을 달성했는데요, 특히 이메텔스타트 원료로 쓰이는 올리고뉴클레오타이드를 공급하는 것으로 알려진 국내 바이오기업 에스티팜의 수혜도 커질 전망입니다. 해당 소식이 알려지면서 에스티팜은 7일 전일 종가 9만4900원 대비 1만4700원 상승한 10만9600원으로 장을 마감했습니다. 업계에 따르면, 에스티팜은 제론뿐만 아니라 노바티스와 아이오니스 등에 원료를 공급하고 있습니다. https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=5894

마침내 FDA가 오는 10일 일라이릴리의 ‘도나네맙(donanemab)’의 자문위원회 개최를 앞두고 브리핑 문서가 공개되면서, ‘갑작스럽게’ 허가일정을 미루면서까지 도나네맙에 대해 우려하고 있는 3가지 이슈가 드러났습니다. 애초 어느정도 예상된 바와 같이, 기본적으로는 릴리가 설계한 도나네맙의 독특한 임상 디자인에서 비롯된 타우 PET을 기준으로 제한해야할지, 투약방법, 그리고 계속해서 발목을 잡고 있는 안전성에 대한 의문이었습니다. 이와는 별개로 이번 브리핑문서가 공개되면서 FDA가 여러 차례에 걸쳐 도나네맙 임상3상의 1차종결점 효능 지표를 기존의 CDR-SB 지표로 정할 것을 권고했으나 릴리가 자체 개발한 새로운 지표(iADRS)로 변경했다는 사실도 알려졌네요. 이제 자문위는 FDA가 제기한 이슈와 관련된 3가지 질문에 답하게 되며, 이날 기준으로 릴리가 시판허가 신청서를 제출한지 364일이 됩니다. FDA는 도나네맙 약물 효능 자체를 의심하고 있지 않는 것으로 보이나, 그동안 시행착오를 겪어온 만큼 허가결정에 최대한 신중을 기하고 있는 모습이네요. http://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=22131

다국적 제약사 일라이릴리가 당뇨·비만 치료제 성분인 '터제파타이드(제품명 마운자로 또는 젭바운드)'가 '대사이상 관련 지방간염(MASH)' 연구에서 보인 긍정적인 결과를 공개했습니다. 최근 마운자로뿐만 아니라 노보노디스크의 '위고비·오젬픽(성분 세마글루타이드)' 등 글루카곤 유사 펩타이드1(GLP-1) 계열 약물들이 당뇨·비만에서 MASH로도 연구를 확장하는 모습입니다. https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=5888

2024.06.07 13:36:42 기업명: 에이프릴바이오(시가총액: 3,369억) 보고서명: 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (자가염증질환 치료제 APB-R3 제1상 임상시험결과) * 임상명칭 : 건강한 성인을 대상으로 APB-R3의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가 하기 위한, 이중 맹검, 단회 투여, 용량 증량의 제1상 임상 시험 (A PHASE 1, FIRST-IN-HUMAN, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF SINGLE ASCENDING DOSE OF APB-R3 IN HEALTHY PARTICIPANTS) * 대상질환 : 성인 발병 스틸병을 포함한 류마티스 및 자가염증성 질환 * 임상단계 : 제1상 임상시험 (Phase 1) * 승인기관 : 호주 인체연구윤리위원회(Human Research Ethics Committee, HREC) * 임상국가 : 호주 * 시험목적 : 건강한 성인을 대상으로 APB-R3 약동학적 특성, 안전성, 내약성 및 면역원성 평가 * 임상방법 : 1) 단일기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2) 시험대상자 : 18~60세 건강한 남녀 31명 3) 시험군 설계 : 5개 시험군(용량 수준당 1개의 시험군)으로 구성 - 시험군1: 5명(활성 약물 투여 3명, 위약 투여 2명) - 시험군2: 5명(활성 약물 투여 3명, 위약 투여 2명) - 시험군3: 7명(활성 약물 투여 5명, 위약 투여 2명) - 시험군4: 7명(활성 약물 투여 5명, 위약 투여 2명) - 시험군5: 7명(활성 약물 투여 5명, 위약 투여 2명) 4) 임상시험용 의약품 투여방법 임상시험용 의약품을 시험군 마다 총 1회 투여함. 시험군1은 0.1mg/kg, 시험군2는 0.3mg/kg, 시험군3은 1mg/kg, 시험군4는 3mg/kg, 시험군5는 10mg/kg 투여 5) 평가방법 극심한 이상 반응, 중대한 이상 반응, 활력징후, 신체검사, 심전도 검사 실시 * 임상결과 안전성 및 내약성 평가 - 사망, 극심(serious)하거나 심각(severe)한 TEAE(treatment-emergent adverse event, 이상반응)는 없었으며, TEAE로 인해 임상시험이 중단된 참가자도 없었고 대부분의 TEAE는 심각도가 경미했으며 임상시험이 끝날 때 해결되었음 - TEAE는 APB-R3를 투여받은 21명의 참가자 중 18명(85.7%)에서, 위약을 투여받은 10명의 참가자 중 7명(70.0%)에서 보고되었음 - 가장 흔한 TEAE는 두통(9명(29%)), 카테터 부위 타박상(5명(16.1%)), 혈관 천자 부위 타박상(4명(12.9%)), 주입 부위 멍(4명(12.9%)), 메스꺼움(3명(9.7%)), 상기도 감염(3명(9.7%))였음 - 21명 중 2명의 참가자에서 항-APB-R3 항체(ADA)가 검출되었음 (9.5%). ADA 양성 반응을 보인 참가자의 약동학 매개변수 결과는 해당 코호트 내의 다른 참가자의 결과와 매우 유사했음. ADA 형성은 APB-R3의 임상 안전성에 영향 없음 약동학 분석 - APB-R3에 대한 PK 노출은 0.1~10mg/kg 범위의 IV 주입을 통해 용량이 투여됨에 따라 증가하였음 - AUC로 측정한 흡수 정도는 용량 비례 관계를 나타냈으나, 최대농도는 용량 비례보다 적게 증가하는 경향을 보였음 - APB-R3의 최고 농도는 투여 용량에 관계없이 IV 주입 시작 후 1~2시간 이내에 발생했으며, 평균 제거 반감기 및 평균 체류 시간(MRT)은 각각 222.28시간~342.28시간 및 318.48시간~402.89시간 범위로 모든 용량에서 일관되었음 약력학 분석 - 위약 대비 CRP(C 반응성 단백질)의 기준선 보정 기하 평균 AUEC0-t(0시간부터 마지막으로 관찰된 농도까지의 농도-시간 곡선하 면적)의 변화 배수는 APB-R3 용량 수준 0.1, 0.3, 1, 3, 10mg/kg에서 각각 1.89배, 3.30배, 0.48배, 0.92배, 0.21배였음 - 위약 대비 ESR(적혈구 침강 속도)의 기준선 보정 기하 평균 AUEC0-t의 변화 배수는 APB-R3 용량 수준 0.1, 0.3, 1, 3, 10mg/kg에서 각각 0.33, 0.70, 1.10, 1.10, 0.93배였음- 위약 대비 페리틴(철을 포함하는 단백질)의 기준선 보정 기하 평균 AUEC0-t의 변화 배수는 APB-R3 용량 수준 0.1, 0.3, 1, 3mg/kg에서 각각 71.86배, 10.20배, 16.10배, 2.40배였음 - APB-R3 최저용량 0.1mg/kg 대비 APB-R3 용량 수준 0.3~10mg/kg에서 IL-18 억제에 대한 순 APB-R3의 효과 기준선 보정 기하 평균 AUEC0-t는 1.30~5.92배였음 결론 - 전반적으로, 0.1mg/kg ~ 10mg/kg 범위의 용량에서 APB-R3은 건강한 성인 집단에서 일반적으로 안전하고 내약성이 좋은 것으로 나타남 - 보고된 사망, 심각하거나 심각한 TEAE는 없었으며, TEAE로 인해 임상시험이 중단된 참가자도 없었음 - 면역원성 평가에서는 임상시험 과정에서 양성 ADA 수준을 보인 참가자 수가 적다는 점을 고려하면 안전성 프로파일에 대한 ADA 형성의 유의미한 영향을 주지 않음 - 약동학 분석에서는 0.1~10mg/kg의 용량으로 APB-R3를 단회 IV 투여한 후 총 노출이 용량 비례적으로 증가하는 것으로 나타났으나, 최대농도는 용량비례보다 적게 증가하는 경향을 보였음 - ABP-R3 용량을 0.1에서 10mg/kg으로 늘리는 것과 위약 대상자의 CRP, ESR 및 페리틴 수준을 비교할 때 염증 바이오마커의 감소 사이에는 주목할만한 상관관계가 관찰되지 않았으며 이는 본 연구가 건강한 대상자에서 수행되었기 때문으로 생각됨. 반면, 0.1~10mg/kg 범위의 ABP-R3 용량에서는 Total IL-18 양이 용량 의존적으로 증가함. 이는 약물 결합 복합체 형성을 통해 유리 IL-18 (Free IL-18)을 중화시키는 APB-R3의 효과와 지속적인 표적 참여를 시사함 * 기타투자판단 관련사항 - 상기 '사실발생(확인)일'은 당사의 CRO를 통해 CSR(Clinical Study Report, 임상시험 결과보고서)를 전달받은 한국시간 기준 일자임 - 본 임상시험 결과는 당사의 보도자료 및 IR 자료 등으로 사용될 예정임 공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20240607900153 회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=397030