Орфанное радио

«Круг добра» обеспечит детей с миодистрофией Дюшенна генотерапевтическим препаратом Elevidys Восемь заявок на лекарственное обеспечение детей препаратом Elevidys одобрил «Круг добра». Ожидается, что первые введения препарата состоятся в конце июня – начале июля, сообщили в пресс-службе фонда. Фонд ожидает, что в 2024 году может получить заявки на обеспечение этим препаратом нескольких десятков детей 4-5 лет. «Круг добра» также закупает препараты для терапии МДД с действующими веществами аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Но они подходят лишь части пациентов – тем, у кого изменения в гене DMD. Подписывайтесь на канал «Орфанное радио» 🌸

Уже в это воскресенье в Москве, Санкт-Петербурге, Красноярске и Калининграде пройдет «Васильковый пикник»   Мероприятие приурочено к завершению месяца осведомленности о боковом амиотрофическом склерозе (БАС). Посетить «Васильковый пикник» может каждый: пациенты с БАС, члены их семей, волонтеры и все те, кто заинтересован в поддержке людей с этим заболеванием и их родственников.   В Москве решивших посетить мероприятие ждут: – кинологический фристайл; – выступления дуэта «Огонек» совместно с ансамблем русской народной песни «Беседушка», отдельно – уличного театра «Pololo»; – мастер-классы, квесты, игры; – лотереи; – бьюти- и фото-зоны; – вкусные угощения. 🗓️ Дата: 23 июня ⏰ Время: 14.00 📍Адрес: ул. Дубининская, 51 (парк усадьбы Ардалионова)

Накануне дня осведомленности о редких хромосомных болезнях — 16 июня — побеседовала с завлабораторией наследственных болезней обмена веществ Медико-генетического научного центра им. академика Н.П. Бочкова и председателем экспертного совета Всероссийского общества орфанных болезней Екатериной Захаровой. Она рассказала, какие лекарства от орфанных болезней появляются в России и как стоит изменить систему диагностики и терапии, чтобы не допускать прогрессирования генетических заболеваний.

Вписалась в пятничную вечеринку «Иконы Фармы» 🥂

Вечеринка в честь 7000 подпсичиков У главного абьюзера витамина D в телеграм (это я) случился юбилей и крупное достижение – 7 000 подписчиков. В честь этого я организовываю подборку-вечеринку. Кто на неё приглашен? Авторские блоги Анча Баранова – Профессор, которая регулярно отслеживает важные новости здравоохранения и балует интересными фактами. Роль на вечеринке: эрудировать окружающих, провести зачёт по ведению sci-ориентированного блога Поясни за мед – авторский блог врача-коммуниста направленный на равенство. Роль на вечеринке: следить, чтобы угощения распределились поровну. Канал Евдокии Любимовой – эксперт по открытию медицинских клиник. Рассказывает все методики создания и развития собственного медицинского бизнеса Роль на вечеринке: обогатить докторов и владельцев клиник Флеболог Астафьева – канал врача, который не только знает всё про вены, но и может их удалить. Роль на вечеринке: беречь ноги гостей, провести деварикозофикацию Юлия Сидорова – канал детского эндокринолога и автора книг. Роль на вечеринке: следить за потреблением пищи, не давать разъедаться гостям и их детям Рентгенологический блог Ксении Андреевны – интересные кейсы и врачебные ошибки в КТ и МРТ, а также жизнь и боль рентгенолога здесь Роль на вечеринке: сделает X-Ray коктейли ФармСмацевтика – информация о производстве, контроле качества и регистрации лекарств. Роль на вечеринке: убаюкивать гостей рассказами про производство, контроль качества и регистрацию лекарств. Брендмейкер врачей — канал Владимира Нечепорука, который учит врачей вести блог и красиво отдыхать Роль на вечеринке: красиво отдыхать и научить остальных Ночная охота — канал врача Марии Ким о буднях в реанимации и оперблоке. Роль на вечеринке: откачивать утомленных, описывать в телеграме вакханалию. Орфанное радио — канал о редких генетических заболеваниях, проблемах лекарственного обеспечения пациентов. Роль на вечеринке: благотворительная Редакции ФармАналитика – канал №1 по фарммаркетингу и фарманалитике с наиболее актуальными рейтингами и цифрами фармрынка. Ведётся регулярно и максимально оперативно. Роль на вечеринке: собирать инсайдерскую информацию и делиться секретами индустрии Медицинская Россия – неравнодушные к социальным событиям врачи-журналисты. Роль на вечеринке: ждать, когда придут соседи, чтобы написать “пациенты напали на отдыхающих мед- и фармработников” Мурашко по коже — качественная работа редакции с видео- и текстовыми новостями. Роль на вечеринке: обсудим вместе побочные эффекты, нежелательные явления и профболезни, о которых пишет редакция Ординатура.орг — проект о качестве образования в медицине, поступлении в ординатуру и защите прав абитуриентов с базой отзывов на ординатуру Роль на вечеринке: ностальгировать по ординаторским временам МедФарм – Медвестник и Фармвестник, большие издания в телеграм-флаконе! Роль: написать об этой вечеринке и зафиксировать её "в граните". AnanikovLab — тг-канал Научной Школы акад. В.П. Ананикова. Обозревают новости своей отрасли. Роль на вечеринке: нам нужны новые молекулы в этот прекрасный вечер! Подписывайтесь на Икону Фармы!

На днях некоторые иноСМИ, а следом – и отечественные распространили недостоверную информацию для пациентов с муковисцидозом. Ввожу рубрику: останавливаю панику. Да, 57-ую больницу (ГКБ им. Плетнёва) закрывают на ремонт, модернизацию, но об этих планах сообщалась еще несколькими годами ранее. Именно поэтому открылась клиника для пациентов с МВ при НИИ пульмонологии ФМБА России, которая работает уже почти год. Пациенты постепенно распределяются из 57 больницы по другим медучреждениям. Проблем с лекобеспечением нет и не предвидится. Поводов для паники нет. Этой информацией с «Орфанным радио» поделилось три проверенных источника - представители пациентского и врачебного сообщества. Подписывайтесь на канал «Орфанное радио» 🌸

Дорогие подписчики, очень важна ваша обратная связь. Поделитесь, пожалуйста, своим опытом использования самопенящихся несмываемых губок для ухода за лежачими больными. Уверена, среди моих читателей есть люди с таким опытом. Интересуют следующие моменты: 1. Какой фирмы губки вы используете? 2. Нравится ли эффект от их применения? Есть ли аллергия и сухость кожи, раздражение? 3. Устраивает ли толщина используемых вами губок, размер, материал и фактура? 4. Что хотелось бы изменить?

Утро начала с сессии на ПМЭФ про инклюзию и роли бизнеса в ее формировании. Прозвучали правильные тезисы. Я согласна, что нужно расширять доступную среду, делать каждую услугу комфортной не только для обычных граждан, но и для людей с инвалидностью. Но есть два тезиса, с которыми я совсем не согласна. Во-первых, меня поразил тезис о том, что у людей с инвалидностью, несмотря на несколько высших образований, проблемы с коммуникацией. Честно, в моем окружении и дети знакомых с тяжелыми заболеваниями, и взрослые люди никаких проблем с коммуникацией не испытывают. Они, наоборот, очень общительны. Разве что могут быть проблемы с дикцией, но они не критичны и при желании всегда можно разобрать, что человек хотел сказать. Во-вторых, тезис о том, что дети с инвалидностью не воспринимаются обычными детьми и их всячески буллят, для меня тоже спорен. Все зависит от воспитания, если ребенку родители с детства объясняют, что все люди разные, если другой ребенок не такой, как он, это не значит, что он неполноценный, таких проблем не возникнет. Я вообще убеждена, что люди с ограниченными возможностями лучше обычных людей, ведь они каждый день, несмотря на сложность своей рутины, находят силы и учиться, и работать, да и вообще они лучше нас знают вкус жизни. У них мощнее выдержка, сила воли, так можно бесконечно перечислять. А резюмировать я хочу свое повествование тем, что, на мой взгляд, вообще неправильно делить общество на обычных и инклюзивных, ведь все мы - единый организм.

📌Орфанные препараты требуют отдельного подхода к финансированию, основанного на мониторинге эффективности терапии Виталий Омельяновский, и.о. генерального директора Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России, д.м.н., профессор на сессии «Редкие заболевания. Инновационные подходы в терапии, обеспечении пациентов и создание отечественного производства орфанных препаратов» в рамках форума «Лекарственная безопасность», который сегодня проходит на полях Петербургского международного экономического форума: 💊Особенностью орфанных препаратов является с одной стороны высокая неудовлетворенная медицинская потребность, с другой – крайне высокая стоимость при ограниченности клинических данных об эффективности и неопределенности срока действия эффекта. Это определяет необходимость: 🔘создания института внедрения и оценки инновационных лекарственных препаратов и их "маршрутизации" в программах лекарственного обеспечения - от "Круга добра" к "14 ВЗН" и ЖНВЛП; 🔘внедрения четкого сегментирования показаний для каждого препарата на основе клинических рекомендаций и данных клинических исследований; 🔘разработки жестких критериев эффективности и неэффективности орфанных препаратов для обеспечения врачей эффективным инструментом принятия решений по дальнейшей тактике ведения пациентов; 🔘мониторинга эффективности применения орфанных препаратов для принятия решений о продолжении или отмене финансирования препаратов фондом «Круг добра» с последующим включением их в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и «14 ВЗН".

НМИЦ эндокринологии внес на ПМЭФ пакет комплексных предложений относительно того, как победить ожирение в стране Приняты тезисы о необходимости признания ожирения социально значимой проблемой, осуществления комплекса мер по государственной поддержке борьбы с ожирением, актуализации клинических рекомендаций и стандартов в соответствии с современными подходами и возможностями диагностики и лечения, обеспечения доступности медпомощи, а также развертывания широкой информационной кампании среди населения о пагубных последствиях ожирениядля здоровья людей.   Директор НМИЦ эндокринологии Наталья Мокрышева отметила, что ожирение, или избыточный вес, является одной из наиболее распространенных и серьезных проблем общественного здравоохранения в большинстве стран мира. Оно ассоциируется с рядом хронических заболеваний – таких, как сахарный диабет 2 типа, инфаркты и инсульты, с сердечно-сосудистыми рисками. В связи с этим проблема распространения ожирения рассматривается уже как эпидемия, для искоренения которой требуется именно комплексный подход – и к лечению, и к профилактике, резюмировала она. Согласно последним эпидемиологическим исследованиям NATION, число пациентов с ожирением может достигать 45 млн человек. Наблюдается рост распространенности детского ожирения. В России около 1,6% детей официально зарегистрировано с этим заболеванием. По всему миру этот показатель за последние 40 лет вырос в 5-7 раз: у мальчиков - с 0,7% до 5,6%; у девочек - с 0,9 до 7,8%. Избыточный вес, помимо непосредственной угрозы здоровью детей, несет в себе драматические социально-психологические последствия. Например, некоторые дети с ожирением оценивают качество своей жизни ниже детей с онкологическими заболеваниями. Травмирующие действия среды проявляются и в массовой культуре. Негативные коннотации мультфильмов способствуют дискриминации детей с лишним весом и провоцируют буллинг. При этом, согласно результатам проведенного НМИЦ эндокринологии опроса, 12% врачей сомневаются в том, что ожирение является заболеванием. Среди пациентов ожирение относят к заболеванию только 30%. Для купирования негативной ситуации требуется поддержка пациентского, врачебного и бизнес-сообщества, но в первую очередь - законодательное регулирование, считает Наталья Мокрышева. В качестве целевых стратегий медицинского ведения пациентов с ожирением в сложившейся ситуации, по ее словам, наиболее предпочтительны своевременное и полное информирование пациентов о методах профилактики и лечения как самого ожирения, так и его осложнений. Помимо этого, необходимо создание грамотной, сбалансированной, понимающей среды для пациентов с ожирением как в обществе, так и в семье, а также повсеместное создание междисциплинарных врачебных команд для квалифицированной помощи таким людям. Справиться с проблемой на государственном и персональном уровне можно только опираясь на комплексный подход, всемерно повышая информированность населения, культивируя в обществе, школе и в семье атмосферу терпимости и эмпатии к таким пациентам, резюмировала эксперт. В течение этого года, согласно федпроекту «Борьба с сахарным диабетом», будет обеспечена доступность анализа на гликированный гемоглобин, повышено качестводиагностики сахарного диабета и осложнений(включая синдром диабетической стопы и диабетическую ретинопатию), эндокринологическая служба в России приобретет трехуровневую структуру (районный, межрайонный и региональный уровни).