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For Lilly, cash-pay is key in the US and, increasingly, abroad 📰 기타 | ⚪ LOW Eli Lilly는 미국 소비자들이 비만 치료제에 월 수백 달러를 자비로 지불할 의향이 있음을 이미 확인했으며, 환자 직접 판매(direct-to-patient) 전략으로 상당한 사업 기반을 구축했다. Lilly는 현금 결제 채널을 미국에서 핵심 축으로 삼고 있고, 해외에서도 그 비중을 점차 키우고 있다. 📌 원문: https://endpoints.news/for-lilly-cash-pay-is-key-in-the-us-and-increasingly-abroad/

Lenz reports 75% workforce cut, CEO shakeup alongside Q3 earnings update 📰 기타 | ⚪ LOW Lenz Therapeutics는 노안 치료 점안제 Vizz 출시 약 1년 만에 운영비 대폭 절감을 위해 새해 전까지 직원 75%를 감축한다고 3분기 실적 업데이트와 함께 밝혔다. 이와 함께 CEO 교체를 포함한 경영진 개편도 발표했다. 📌 원문: https://www.fiercepharma.com/pharma/lenz-reports-75-workforce-cut-and-ceo-shakeup-q3-update

Bristol Myers defends pipeline, reinforces later stage BD interest 📊 실적 | 🔴 HIGH Bristol Myers Squibb이 애널리스트 대상 실적 콜에서 업계에서 가장 큰 규모로 꼽히는 특허절벽을 방어하겠다는 계획을 다시 강조했다. 뉴저지에 본사를 둔 이 제약사의 경영진은 자사 파이프라인의 방어력을 부각했다. 경영진은 후기 단계(later-stage) 자산을 대상으로 한 사업개발(BD)에 계속 관심이 있음을 재확인했다. BMS는 Eliquis, Opdivo 등 주력 제품의 독점권 만료를 앞두고 있다. 이에 대응해 2024년 Karuna Therapeutics 인수로 확보한 조현병 치료제 Cobenfy(xanomeline-trospium, 무스카린 수용체 작용제)를 비롯한 신제품과 후기 임상 파이프라인으로 매출 공백을 메우는 전략을 추진해 왔다. 후기 단계 BD 관심 표명은 이러한 외부 자산 도입 기조를 이어가겠다는 의미다. 📌 원문: https://endpoints.news/bristol-myers-defends-pipeline-reinforces-later-stage-bd-interest/

Oura, UC San Diego Health collaborate to study GLP-1 outcomes using continuous smart ring data 🧬 임상시험 | ⚪ LOW Oura가 UC San Diego Health와 자사 첫 임상시험인 다년간의 SMART-BMI(NCT07736729)를 진행하며, GLP-1 계열 약물 또는 비만 수술을 받는 환자에서 Oura Ring의 수면·심박·활동량 연속 데이터가 치료 결과와 연관되는지 평가한다. 연구진은 진료 간 생리 신호 변화와 체중 감소, HbA1c, 치료 지속률 간의 연관성을 분석할 계획이다. 📌 원문: https://www.fiercebiotech.com/health-tech/oura-uc-san-diego-health-study-glp-1-outcomes-using-continuous-smart-ring-data

Eli Lilly scraps phase 2 Alzheimer's program after drug falls short of expectations 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH Eli Lilly가 알츠하이머병 대상 mevidalen(LY3154207, dopamine D1 receptor positive allosteric modulator)의 Phase 2 프로그램을 중단했으며, 3분기 실적 업데이트에서 이 약물을 "removed from the pipeline" 자산으로 공개했다. Lilly 대변인은 증상성 알츠하이머병 프로그램이 "did not meet our high internal bar for success"라고 밝혔다. 해당 Phase 2 시험은 2024년 8월에 시작해 경도~중등도 알츠하이머병 치매 환자 304명을 대상으로 안전성과 인지, 일상활동 및 기타 증상에 대한 효과를 평가했으며, 약 6개월 전 완료됐다. Mevidalen은 인지·운동 기능에 관여하는 도파민 D1 수용체의 신호 전달을 강화하도록 설계된 약물이다. 2021년에도 Lewy body dementia 환자 대상 별도 Phase 2에서 1차 및 2차 인지 평가변수를 충족하지 못한 바 있다. 이번 결정은 Lilly가 신경과학 포트폴리오를 확장하는 가운데 나왔다. 6월 Centessa Pharmaceuticals를 upfront $6.3B에 인수 완료해 narcolepsy 등 수면-각성 장애용 orexin receptor 2 agonist 파이프라인을 확보했다. 7월에는 AtaiBeckley를 upfront $2.8B에 인수하기로 발표해 9월에 종결했고, 캐나다 QurCan Therapeutics와는 프로그램당 최대 $237M의 마일스톤을 지급하는 유전자의약품 협력도 체결했다. 📌 원문: https://www.fiercebiotech.com/biotech/lilly-scraps-ph-2-alzheimers-disease-drug-it-did-not-meet-high-internal-bar

R&D chief Dean Li says Merck outflanked rivals with its sac-TMT cancer program 📰 기타 | ⚪ LOW Merck의 R&D 총괄 Dean Li는 차세대 항암제 경쟁에서 sac-TMT(sacituzumab tirumotecan, MK-2870, TROP2 ADC) 프로그램으로 경쟁사보다 앞서 나갔다고 밝혔다. Merck는 폭넓은 적응증으로 진입해 항체-약물 접합체(ADC)의 잠재력을 확장하려 하고 있다. 📌 원문: https://endpoints.news/rd-chief-dean-li-says-merck-outflanked-rivals-with-its-sac-tmt-cancer-program/

OSE Immunotherapeutics Reports Additional Positive Results of Combi-TED Phase 2 Randomized Trial with Tedopi® (OSE2101) in metastatic Non-Small Cell Lung Cancer 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH OSE Immunotherapeutics SA(프랑스)가 학술 주도 Phase 2 국제 임상시험 Combi-TED에서 Tedopi(OSE2101)의 최종 긍정적 결과를 보고했다. 결과는 2026년 10월 25일 마드리드 ESMO 2026 연례학회 구두발표에서 시험 책임연구자인 Federico Cappuzzo 박사(이탈리아 Regina Elena 국립암연구소 종양내과 책임자)가 발표했으며, 1차 평가변수와 여러 2차 평가변수에서 긍정적 결과가 확인됐다. 이 시험은 FoRT가 후원했고, 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 2차 치료에서 106명의 환자를 대상으로 Tedopi를 화학요법 또는 항PD-1 면역항암제와 병용해 평가했다. 12개월 전체생존율(OS rate)과 중앙값 OS(median OS)는 Tedopi를 화학요법 docetaxel 또는 면역항암제 nivolumab과 병용하는 쪽에 유리한 방향이었다. Cappuzzo 박사는 Tedopi를 docetaxel 또는 nivolumab과 병용했을 때 관찰된 전체생존 결과가 치료가 어려운 이 환자군에서 docetaxel을 능가할 수 있음을 시사하는 강한 신호라고 평가했다. 이 시험에는 이탈리아, 프랑스, 스페인이 적극 참여했다. 📌 원문: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/29/3391736/0/en/ose-immunotherapeutics-reports-additional-positive-results-of-combi-ted-phase-2-randomized-trial-with-tedopi-ose2101-in-metastatic-non-small-cell-lung-cancer.html

Merck outlines 2027 as ‘another year of investment’ despite recent clinical wins 📊 실적 | 🔴 HIGH Merck & Co.의 CFO Caroline Litchfield는 3분기 실적 컨퍼런스콜에서 2027년을 "another year of investment"라고 밝혔다. 회사는 Keytruda의 독점권 상실 이후를 대비해 단기 마진 확대보다 파이프라인과 상업 부문 확장을 우선하고 있다. 2027년 underlying operating expenses는 중~고단위 한 자릿수(mid- to high-single-digit) 비율로 증가할 것으로 예상했다. 자본 배분에서는 사업개발(BD)을 중요한 우선순위로 유지하며, 강한 투자등급 신용등급 범위 내에서 추가 거래를 추진할 재무적 유연성을 갖고 있다고 했다. 내년 핵심 투자 프로그램은 중국 SBP Group(구 Sino Biopharmaceutical)과 파트너십을 맺은 PD-1xVEGF 이중항체 MK-2010이며, 2027년 상반기에 1차 비소세포폐암(NSCLC)에서 Phase 3를 개시한다. 이 Phase 3에는 Kelun-Biotech 파트너 TROP2 ADC sac-TMT와의 병용요법이 포함되며, R&D 총괄 Dean Li가 이 계획을 확인했다. sac-TMT는 Keytruda 병용으로 중국 Phase 3의 1차 PD-L1 음성 NSCLC에서 Keytruda-화학요법 대비 무진행생존기간(PFS) 51% 개선을 보였고, 첫 글로벌 Phase 3인 자궁내막암 시험도 기존 중국 결과와 일관된 데이터를 나타냈다. 이와 함께 Moderna 파트너 mRNA 암 백신 intismeran autogene과 당뇨병성 황반부종 후보물질 remigromig도 최근 긍정적인 Phase 3 결과를 발표했다. 📌 원문: https://www.fiercepharma.com/pharma/merck-outlines-2027-another-year-investment-despite-recent-clinical-wins

Bristol Myers' Cobenfy performance called into question amid overall Q3 revenue beat 📊 실적 | 🔴 HIGH Bristol Myers Squibb(NYSE:BMY)의 정신분열증 치료제 Cobenfy 3분기 매출은 $57M로 전년 동기 대비 30% 증가했지만 애널리스트 추정치를 $11M 하회했다. 2분기 연속 기대에 못 미친 성과다. BMS는 2024년 $14B에 이 약물을 인수했고 같은 해 FDA 승인을 받았으며, 일부 애널리스트는 출시 첫해 매출을 $300M으로 전망했으나 2025년 실제 매출은 $155M이었다. 출시 이후 애널리스트들은 2030년까지의 Cobenfy 매출 전망을 약 40% 하향했다. 최고상업화책임자 Adam Lenkowsky는 3분기 총 처방량이 3~4% 증가했다고 밝혔으며, 처방 행태, 부작용, 3분기 특유의 재고 이슈가 실적에 부담이 됐다고 설명했다. 오심·구토 부작용 때문에 많은 환자가 유효 용량인 125 mg이 아닌 50 mg·100 mg에 머물러 있으며, BMS는 125 mg까지 신속히 증량하고 항구토제로 위장관 증상을 관리하는 방식을 제시했다. 알츠하이머병 정신증(Alzheimer's disease psychosis) 대상 Phase 3 Adept 시험은 2025년 12월 Adept-2가 사이트 불규칙성으로, 올여름 Adept 시험들이 더딘 환자 등록으로 두 차례 결과 발표가 연기됐으며, 결과는 연초 전후로 예정돼 있고 FDA 접근을 위해서는 3개 시험 중 2개에서 긍정적 결과가 필요하다. 📌 원문: https://www.fiercepharma.com/pharma/bms-cobenfys-performance-called-under-question-amid-q3-beat

Altruist Biologics' Integrated CMC Platform Supports NMPA Acceptance of NDA for Localized Manufacturing of Multinational Client's Biologic 🏛️ 규제 | 🟡 MID Innovent Biologics(HKEX:1801)의 전액 출자 자회사인 CDMO Altruist Biologics는 중국 NMPA가 대형 다국적 제약사가 개발한 바이오의약품의 현지 생산 관련 NDA를 수리하고 우선심사(priority review)를 부여했다고 밝혔다. 이는 2024년 도입된 NMPA의 제조 현지화 규제 프레임워크가 실제로 적용된 사례이며, 해당 고객사가 해외 생산에서 중국 내 생산으로 전환하는 이정표이다. Altruist의 항저우 사이트는 총 항체 생산능력 172,000리터로 설계되었고, 현재 20,000리터 스테인리스 스틸 바이오리액터 4기로 80,000리터가 가동 중이다. 2,000리터 일회용 생산라인은 2027년 중반 가동을 목표로 건설 중이며, ADC 및 AXC 바이오컨쥬게이션 전용 시설도 갖추고 있다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/altruist-biologics-integrated-cmc-platform-supports-nmpa-acceptance-of-nda-for-localized-manufacturing-of-multinational-clients-biologic-302922358.html

ACCP Position Statement: "ACCP Call to Action--The Need for Vaccine Education" 📰 기타 | ⚪ LOW American College of Clinical Pharmacology(ACCP)가 공공정책 입장문 "ACCP Call to Action—The Need for Vaccine Education"을 통해 근거 기반 백신 교육의 중요성을 강조했다. 의료전문가, 연구자, 기관 간 협력을 통해 백신 신뢰를 높이고 글로벌 보건을 보호해야 한다고 촉구했다. 백신 접종 주저(vaccine hesitancy)와 허위정보가 공중보건과 과학·의료 기관에 대한 신뢰를 계속 위협한다고 지적했다. 백신의 이점과 위험에 대한 투명한 소통, 문화적 인식을 갖춘 대화, 과학적으로 엄밀하고 접근 가능한 교육을 옹호했다. 약사, 의사, 간호사, 공중보건 전문가가 우려를 해소하고 허위정보에 대응하며 백신 안전성에 관한 최신 근거를 전달하는 핵심 역할을 한다고 명시했다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/accp-position-statement-accp-call-to-actionthe-need-for-vaccine-education-302923857.html

BMS walks away from $80M neurodegeneration bet after phase 1 🧬 임상시험 | 🔴 HIGH Bristol Myers Squibb가 Prothena로부터 $80M에 라이선스한 신경퇴행성질환 후보 항체 BMS-986495(구 PRX019)의 개발을 Phase 1 이후 중단했다. Prothena는 올해 초 건강한 성인 대상 Phase 1 시험을 마쳤고, BMS 대변인은 "Following review of Phase 1 data, we have decided not to advance this program"이라며 결정을 확인했다. Prothena는 8월까지만 해도 BMS가 2026년 말까지 개발 진행 여부를 결정할 것으로 예상했으며, 개발을 이어갔다면 Prothena는 추가로 $55M 마일스톤을 받을 수 있었다. BMS는 2024년 5월 이 약물의 독점적 글로벌 권리 대가로 Prothena에 $80M을 지급했고, FDA는 2023년 12월 해당 항체의 IND를 승인한 바 있다. 양사 신경과학 파트너십은 계속되며, Alzheimer's disease Phase 2 후보물질 moponetug(BMS-986446)도 포함된다. BMS는 2023년 7월 moponetug의 라이선스 권리를 미국 외 지역으로 확대하기 위해 $55M을 지급했다. 앞서 9월에는 2023년 Orum Therapeutics로부터 $100M에 도입한 CD33 표적 degrader-antibody conjugate ORM-6151(AML·MDS 적응증 가능성)도 중단했다. 📌 원문: https://www.fiercebiotech.com/biotech/bms-walks-away-80m-phase-1-neurodegeneration-bet

Lonza rounds out Swiss ADC expansion's scope with mid-scale capabilities 📰 기타 | ⚪ LOW Lonza(스위스)는 6월 발표한 Visp 사이트의 payload-linker 생산 확장 프로젝트에 multiproduct suite 3개를 포함시키고, 상업 생산 capacity가 2028년에 가동될 것으로 전망했다. 기존 바이오컨쥬게이션 suite에는 내년부터 500리터 single-use capacity를 도입하고 크로마토그래피 및 병렬 생산 capacity를 추가하며, 현재 건설 중인 대규모 시설은 최대 1,200리터 규모의 스테인리스 스틸 및 single-use 생산을 갖출 예정이다. 📌 원문: https://www.fiercepharma.com/manufacturing/lonza-rounds-out-swiss-adc-expansions-scope-mid-scale-capabilities

BioMarin inks up to $475M deal to challenge Fabry ERT incumbents 🤝 딜 | 🟡 MID BioMarin Pharmaceutical은 South Korea의 GC Biopharma 및 Hanmi Pharmaceutical과 파브리병(Fabry disease) 치료 후보물질 HM15421/GC1134A(장기지속형 효소대체요법, ERT)의 라이선스 계약을 체결했다. BioMarin은 upfront $70M을 지급하고 개발 및 상업화 마일스톤으로 최대 $405M, 여기에 매출 기반 단계별 로열티를 지급하기로 해 총 계약 규모는 최대 $475M이다. BioMarin은 한국을 제외한 전 세계 권리를 확보했으며, 한국 상업화 권리는 GC와 Hanmi가 보유한다. HM15421/GC1134A는 미국·아르헨티나·한국에서 파브리병 환자를 대상으로 Phase 1/2 first-in-human 시험이 진행 중이며, 세 가지 용량 수준에서 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 최대 48주간 신장 기능 지표 등으로 평가한다. 기존 ERT인 Sanofi의 Fabrazyme, Chiesi의 Elfabrio, Takeda의 Replagal이 2주마다 정맥주입 방식인 반면, 이 후보물질은 월 1회 피하주사로 설계됐다. 이번 딜은 BioMarin이 $4.8B에 인수한 Amicus Therapeutics를 통해 확보한 경구 파브리병 치료제 Galafold(2025년 순제품매출 $521.7M)의 프랜차이즈를 확장하는 것이다. BioMarin은 Galafold의 2030년대 중반 연간 최대 매출 약 $1.4B를 목표로 하고 있으며, Galafold가 특정 유전자 변이 환자에게만 승인된 것과 달리 이 ERT는 더 넓은 파브리병 환자군을 대상으로 할 가능성이 있다. 📌 원문: https://www.fiercebiotech.com/biotech/biomarin-inks-475m-deal-expand-challenge-fabry-incumbents

Human Breast Milk-Derived Antibodies Protect Against Influenza and Show Broad Antiviral Activity 📰 기타 | ⚪ LOW Lactiga US, Inc.는 McMaster University 연구진과 공동 수행한 동료평가 연구(Science Advances 게재)에서 모유 유래 분비형 면역글로불린 A(sIgA) 기반 주력 후보물질 LCTG-001이 항체 결핍 마우스를 인플루엔자로부터 보호하고 influenza A, RSV, adenovirus 등 여러 호흡기 바이러스를 중화했다고 밝혔다. 항체 결핍 마우스 5마리 모두 LCTG-001 투여 후 인플루엔자 감염에서 생존했으며 대조군은 5마리 중 2마리가 생존했다. 항체 결핍 마우스의 최대 체중 감소율은 치료군 약 7.7%, 대조군 22.8%였고, 정상 면역 마우스에서도 폐 염증 감소와 폐 조직 보존 효과가 관찰되었다. 후기 감염 시점의 바이러스 수준은 치료군과 대조군이 비슷했으며, 연구진은 sIgA가 바이러스 연관 조직 손상 감소 등 여러 기전으로 방어에 기여할 수 있다고 설명했다. LCTG-001은 120명의 기증자 모유를 풀링해 정제한 sIgA로 만들었고 비강으로 투여되었으며, 기존 치료에도 호흡기 감염을 겪는 common variable immunodeficiency(CVID) 환자 대상 비강 항체 대체 치료제로 개발이 추진되고 있다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/human-breast-milk-derived-antibodies-protect-against-influenza-and-show-broad-antiviral-activity-302923790.html

Clinical Trial Evidence of Association between Antidopaminergic Medications and Clinical Measurements of Huntington’s Disease Progression Published in Neurology® 🧬 임상시험 | 🟡 MID Prilenia Therapeutics B.V.와 Ferreri는 미국신경학회(AAN) 학술지 Neurology®에 헌팅턴병(HD) 환자 대상 Phase 3 임상시험의 사후분석(post hoc analysis) 논문이 온라인 게재됐다고 밝혔다. 이 논문은 항도파민제(antidopaminergic medications, ADMs) 노출과 HD 임상 결과 지표 사이의 연관성을 Phase 3 임상시험 근거로 제시했다. HD는 무도증, 운동 기능 저하, 인지 저하를 특징으로 하는 유전성 신경퇴행성 질환이며, 무도증과 정신과적 증상 조절에 VMAT2 억제제나 항정신병제 같은 항도파민 계열 약물이 흔히 쓰인다. 📌 원문: http://www.businesswire.com/news/home/20261029648911/en/Clinical-Trial-Evidence-of-Association-between-Antidopaminergic-Medications-and-Clinical-Measurements-of-Huntington%E2%80%99s-Disease-Progression-Published-in-Neurology%C2%AE/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-bQQCakZDujohEJegUyaJwquReQ0P23MrIoWkrUSV24ZevRMp3sIgu8q3wq1OF24lT93qbEzrwa15HGbLqMObxbNWfZlBntHS6jpH5ROLXsTFMkl05DM8ABqeyBleEmzJA==

Asymchem Completes its First USFDA Pre-Approval Inspection (PAI) of the Tianjin 4 TIDES Manufacturing Site 🏛️ 규제 | ⚪ LOW Asymchem이 Asymchem Life Science (Tianjin) Co., Ltd.의 TIDES 개발·제조시설 Tianjin 4(TJ4)에 대한 첫 USFDA 사전승인실사(PAI)를 2026년 6월 29일부터 7월 2일까지 진행해 완료했으며, 이는 TJ4에 대한 서방 규제기관의 첫 실사이다. 소분자 의약품을 대상으로 한 이번 PAI에서는 시설의 품질 시스템, 데이터 무결성, 제조 운영을 포괄적으로 검토했고, 41에이커 규모의 TJ4는 펩타이드·올리고뉴클레오타이드 합성, 페이로드 링커, 소분자 API 제조 역량을 갖추고 NDA 및 BLA 요건에 부합하도록 설계되었다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/asymchem-completes-its-first-usfda-pre-approval-inspection-pai-of-the-tianjin-4-tides-manufacturing-site-302923117.html

Novavax Earns $125 Million Milestone as Sanofi Launches Phase 3 Influenza-COVID-19 Combination Vaccine Trial in Europe 🤝 딜 | 🔴 HIGH Novavax, Inc.(Nasdaq:NVAX)는 Sanofi가 유럽에서 독감-COVID-19 콤비네이션 백신 Phase 3 임상을 개시(다섯 번째 환자 투여)함에 따라 $125M 마일스톤을 확보했다. 이 임상은 60세 이상 성인을 대상으로 Novavax의 COVID-19 백신 Nuvaxovid(재조합 단백질 나노입자, Matrix-M 어쥬반트 기반)를 Sanofi의 시판 고용량 독감 백신 Efluelda/Fluzone High-Dose와 병용했을 때의 안전성과 면역원성을 평가한다. Novavax CEO John C. Jacobs는 Sanofi와의 파트너십이 지금까지 Novavax에 $1B 이상의 매출을 창출했다고 밝혔다. 계약에 따라 Novavax는 Sanofi의 Nuvaxovid 판매에 대한 로열티와 함께, 2027년 중반으로 예상되는 제조기술 이전 완료 시 $75M 마일스톤을 받을 수 있다. 또한 Sanofi가 미국의 모든 임상·규제 요건을 충족한 뒤 독감-COVID-19 콤비 백신을 미국에서 출시하면 추가로 $225M 마일스톤을 받을 자격이 있다. 계약에는 Nuvaxovid를 활용한 Sanofi 콤비 제품의 로열티, 그리고 Matrix-M 어쥬반트를 활용한 신규 백신에 대한 마일스톤과 로열티도 포함된다. 독감과 COVID-19 백신 시장의 합산 규모는 현재 $10B를 넘는다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/novavax-earns-125-million-milestone-as-sanofi-launches-phase-3-influenza-covid-19-combination-vaccine-trial-in-europe-302923786.html

Flagship brings 3 biotech platforms together to launch AI drug discovery player Etcelera 📰 기타 | ⚪ LOW Flagship Pioneering이 Cellarity, Etiome, Empress Therapeutics의 플랫폼 기술에 자체 AI 역량을 결합한 AI 기반 신약발굴 바이오텍 Etcelera를 stealth에서 공개했다. 매사추세츠주 Somerville에 본사를 둔 이 회사는 인간 생물학의 인과관계(causal biology)를 규명하는 것을 목표로 하며, CEO는 Etiome 전 CEO인 Ad Rawcliffe가 맡았다. 유전적·화학적·생물학적 교란(perturbation)에 대한 세포 반응 대규모 데이터셋으로 AI 모델을 학습시켜 새로운 개입에 대한 세포 반응을 예측한다. 결합 플랫폼은 20년 이상의 데이터, 1억 5천만 개 세포 데이터로 학습한 파운데이션 모델, 30개 이상의 독자 AI 예측 모델로 구성된다. Cellarity(2017년 설립)는 인간 세포 데이터 기반 AI 파운데이션 모델로 세포 상태를 분석하며, 2025년 6월 겸상적혈구병 대상 경구 후보물질 CLY-124의 Phase 1 시험을 개시했고 해당 프로그램은 별도 전담 회사에서 개발된다. Etiome은 질환 과정의 시간적 진화를 매핑하는 기술을, Empress는 고처리량 단일세포 유전체학 기반 Perturb-seq 플랫폼을 제공한다. Etcelera는 혈액학(myelofibrosis 등 전임상 프로그램 포함)을 포함한 3개 치료 영역에 집중한다. 📌 원문: https://www.fiercebiotech.com/biotech/flagship-reveals-new-causal-intelligence-merger-biotech-etcelera

BioMarin Enters Into Exclusive Worldwide License Agreement With GC Biopharma and Hanmi Pharm for Investigational Next-Generation Enzyme Replacement Therapy, Adding a Second Potential Treatment for Fabry Disease 🤝 딜 | 🔴 HIGH BioMarin Pharmaceutical이 GC녹십자·한미약품의 파브리병 치료제 후보 HM15421/GC1134A에 대해 한국을 제외한 전 세계 개발·상업화 독점 권리를 확보했다. 계약금은 $70M이며, 개발·상업화 마일스톤 달성 시 최대 $405M을 GC·한미가 공동으로 추가 수령하고 순매출에 대한 단계별 로열티도 받는다. 한국 판권은 두 회사가 유지한다. HM15421/GC1134A는 재조합 알파-갈락토시다제 A(a-Gal A) 효소에 한미의 반감기 연장 플랫폼을 적용한 장기지속형 효소대체요법(ERT)으로, 현재 임상 1/2상이 진행 중이며 성공하면 파브리병에서 첫 피하주사 ERT가 된다. 기존 ERT(Fabrazyme·Replagal)는 2주 1회 정맥주사가 필요해 투여 부담이 크다. 전임상에서 신장 기능·혈관 건강·말초신경계 지표에서 차별화된 효능을 보였고 2024년 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. BioMarin은 올해 Amicus 인수로 파브리병 경구제 Galafold를 확보한 데 이어 이번 계약으로 Galafold 적응 변이가 없는 환자까지 공략할 수 있는 두 번째 파브리병 자산을 추가하게 된다. 1/2상 종료 후 임상·생산·상업화는 BioMarin이 단독으로 맡는다. 📌 원문: https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-enters-into-exclusive-worldwide-license-agreement-with-gc-biopharma-and-hanmi-pharm-for-investigational-next-generation-enzyme-replacement-therapy-adding-a-second-potential-treatment-for-fabry-disease-302923678.html