Блог биохимика из Торонто

Мы начинаем рабочую неделю с вечеринки и вина рецептуры нашего PI в 9:30 утра

Обещала пояснить и слишком задержалась, извините! Новость касается первого одобренного лекарства с использованием системы CRISPR/cas, самой популярной сейчас техники редактирования генома. Что одобрили? Препарат называется CASGEVY. Это ex-vivo (то есть вне организма) модификация генома клеток крови. От чего лечим? От “гемоглобинопатий”. А конкретно от серповидно-клеточной анемии и β-талассемии. Как он работает? Мы “ломаем” ген репрессора фетального гемоглобина. В отстутсвии репрессии “детский” гемоглобин снова начинает производиться и компенсирует отстуствие “взрослого” гемоглобина. Почему это важно? Это важно, потому что для этого применили CRISPR/cas, технологию, которую придумали приблезительно в 2012. Итого 11 лет от пробирки (даже не так чтобы в той пробирке была какая-то модель болезни, просто механизм показали) до назнаячения лечения врачем в клинике. Почему все еще недостаточно круто? Потому что ex vivo. Вне тела человека мы умеем применять к пациенту и более небезопасные технологии, потому что всегда можем перепроверить, что получилось. Ждем, когда клетки будут модифицировать сразу в пациенте.

Welcome to a new era.

Наш локальный арт

Когда пытаешься уговорить свою израильскую лабу поехать на отличную конференцию в Банфе, но им важен только один аргумент

Гарвадские семинары, которые я уже советовала, проводят целый симпозиум в этот четверг. https://gess.hms.harvard.edu/symposium2023 #рекомендация

Лабораторные артефакты В процессе разбора вещей нашелся PhD thesis. Год 1977. С тех пор он стал Dr., потом он стал профессором PI лабы, которая раньше была в этих помещениях, а потом вышел на пенсию. А началось все вот с этих странных рукописных результатов.

Мой любимый метод следить за новинками в генной и клеточной терапии - это репорты ASGCT. Вот за q3 2023. За третий квартал: 🧬Новых терапий 💉 генных - одна, Fucaso от китайской Nanjing IASO Biotechnology (миелома) 💉 РНК - одна, Daichirona от японской Daiichi Sankyo (ковид) 🧬 Терапий, которые подали заявку на регистрацию - 7 🧬 Самые большая доля генных терапий в КИ - это CAR-T 🧬 Самые популярные редкие заболевания: Дюшенн, ALS, Huntington's Самое приятное - когда я начинала работать в VC в 2021 было 2 (!) одобренных генных терапии. В этом отчете их уже 8. #биотех

Юлия Чуланова. Тель-авив. Телекомпания @biochemtoronro